1型发作性睡病由大脑中缺乏食欲素神经元引起，表现为白天过度嗜睡，常伴有猝倒（通常因强烈的情绪而诱发）。患者很难长时间保持清醒，这些症状可能会严重影响日常生活。
新型药物oveporexton（TAK-861）是一款口服的选择性食欲素2型受体（OX2R）激动剂。日前发表在《新英格兰医学杂志》（
New England Journal of Medicine）的一项临床试验表明，oveporexton对于1型发作性睡病具有显著疗效，在8周内改善了患者的觉醒、嗜睡和猝倒症状。
截图来源：
New England Journal of Medicine
在这项随机、安慰剂对照的2期试验中，共112名1型发作性睡病患者随机分组接受
4种不同剂量（均每日口服1~2次）的oveporexton（共90人）或安慰剂（共22人）。
Oeporexton剂量涵盖： 每日2次、每次0.5毫克：23人； 每日2次、每次2毫克：21人； 每日2次，分别为2毫克、5毫克：23人； 每日1次、每次7毫克：23人。
研究主要结局是，从基线到第8周，在维持清醒测试中的入睡时间（每次测试40分钟；正常入睡时间为≥20分钟）变化。这项指标显著改善：接受oveporexton治疗的90名患者中，平均入睡时间延长了12.5分钟~25.4分钟，而安慰剂组缩短了1.2分钟。
此外，患者的嗜睡程度和猝倒也得到了显著改善。
根据Epworth嗜睡量表（ESS；范围:0~24分；正常：≤10分），服用oveporexton的4组患者在治疗8周时ESS总分分别平均下降8.9分、13.8分、12.8分、11.3分。与安慰剂组下降2.5分相比，所有治疗组均改善显著（校正P≤0.004）。
服用oveporexton的4组患者在第8周时的猝倒周发生率分别为4.24、3.14、2.48、5.89。相比安慰剂组的猝倒周发生率8.76，每日2次、每次2mg和每日2mg+5mg组的改善显著（校正P<0.05）。
与oveporexton相关的最常见不良事件包括失眠（影响48%患者；大多人在1周内缓解）、尿急（33%）和尿频（32%），但未出现任何肝毒性作用。
这些积极结果为1型发作性睡病患者带来了新的治疗希望。
New England Journal of Medicine官网阅 读完整论文。
参考资料：
[1] Dauvilliers, Y., Plazzi, G., Mignot, E., Lammers, G. J., Del Río Villegas, R., Khatami, R., Taniguchi, M., Abraham, A., Hang, Y., Kadali, H., Lamberton, M., Sheikh, S., Stukalin, E., Neuwirth, R., Swick, T. J., Tanaka, S., von Hehn, C., von Rosenstiel, P., Wang, H., Cai, A., … Olsson, T. (2025). Oveporexton, an Oral Orexin Receptor 2-Selective Agonist, in Narcolepsy Type 1. The New England journal of medicine, 392(19), 1905–1916. https://doi.org/10.1056/NEJMoa2405847
[2] 发作性睡病. Retrieved May 15, 2025 from https://www.msdmanuals.cn/professional/neurologic-disorders/sleep-and-wakefulness-disorders/narcolepsy
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