编译丨王聪
编辑丨王多鱼
排版丨水成文
近日，Nature在其官网头条发布了一则重磅消息：日本厚生省已正式建议，有条件批准两种全球首创的干细胞疗法——Amchepry（用于治疗帕金森病）和ReHeart（用于治疗严重心力衰竭）。这标志着再生医学领域将迎来历史性突破，但这也引发了科学界对这两款疗法临床数据不足的深切担忧。
两种疗法，一个原理
这两种疗法分别名为Amchepry（用于治疗帕金森病）和ReHeart（用于治疗严重心力衰竭）。它们的核心技术都源于日本科学家山中伸弥教授于 2006 年开创的人工诱导多能干细胞（iPSC）技术。该技术能够将成熟的体细胞“重编程”回类似胚胎干细胞的状态，进而分化为各种所需的细胞类型，山中伸弥教授也因此获得了 2012 年诺贝尔生理学或医学奖。
Amchepry由东京的住友制药和Racthera公司联合开发。其过程是：采集志愿者的血液细胞，将其重编程为 iPSC，再诱导分化为能产生多巴胺的祖细胞。随后，神经外科医生将这些细胞移植到帕金森病患者的大脑中，以替代帕金森病患者因疾病而损失的多巴胺能神经元。在一项小型 I/II 期临床试验（主要评估安全性）中，7 名帕金森病病参与者未出现严重副作用，且至少 4 人的震颤等症状有所减轻。
ReHeart由Cuorips公司开发。它同样使用志愿者来源的 iPSC，但将其分化为心肌细胞，并培养成包含多达 1 亿个细胞的“硬币状”补片。该补片被移植到患有缺血性心肌病等心脏疾病患者的心脏上，以促进心血管修复。在一项小型 I 期试验中，8 名参与者数据显示疗法似乎是安全的，并且有迹象表明帮助部分参与者提高了身体活动能力。
“有条件批准”与巨大争议
根据日本独特的监管路径，即使只完成了探索性临床试验，再生医学产品也可以获得 “有条件、有时间限制” 的批准。专家小组已推荐这两种药物按此路径获批，预计最早于 2026 年 3 月落地。
获批后，药企、保险公司和医疗服务提供者将共同商定产品价格，由保险和患者共同支付。公司可在 7 年内向有限数量的患者销售这些药物，同时必须持续追踪患者的反应，以进一步评估安全性和有效性。住友制药的发言人表示，他们的优先事项是“谨慎积累临床证据，而非市场扩张”。
然而，这种加速审批模式在科学界内部引发了激烈争论。支持者认为看到了希望，认为这是将突破性科学转化为患者福音的务实之举。
但更多的研究人员表达了强烈的担忧，例如，Nadogaya 医院的骨科医生川口浩认为，这两款 iPSC 干细胞疗法的临床数据非常薄弱，临床试验规模太小（分别仅 7 人和 8 人），无法充分评估风险；且缺乏对照组，难以确凿证明疗效。他还表示，这种监管路径将药物开发的财务和伦理成本转移给了接受者、纳税人和保险公司。此外，iPSC 干细胞疗法本身存在潜在风险——重编程的细胞有可能癌变；移植手术本身具有侵入性；患者术后需长期服用免疫抑制剂以防止排异反应。
加州大学戴维斯分校的干细胞研究员Paul Knoepfler则表示，这是一次冒险的监管实验。还需要进行更大规模的试验来确保这些药物的安全性和有效性，这些药物的数据看起来很有希望，但要对于商业化，感觉还为时尚早。
斯克里普斯研究所的干细胞研究员Jeanne Loring（她也是 iPSC 疗法公司 Aspen 的联合创始人）表示，监管门槛过低将为粗制滥造的工作敞开了大门，并促使人们只做最起码的工作来证明其疗法的安全性。她进一步表示，这可能危及整个领域，如果患者在接受治疗后出现危险或致命的副作用，可能会给方兴未艾的再生医学领域带来寒蝉效应。
全球赛道与未来之路
尽管争议不断，干细胞疗法的全球研发竞赛已然白热化。目前全球已有超过 100 项干细胞衍生疗法的临床试验正在进行。在美国，最领先的竞争者之一是 Vertex 制药公司开发的、源于胚胎干细胞的Zimislecel，它已进入 3 期临床试验阶段，用于治疗1 型糖尿病。
日本此次的批准决定，无疑是在再生医学商业化道路上迈出的激进一步。它可能为重症患者提前打开一扇生命之窗，但也可能因证据不足而让患者暴露于风险之中，并影响整个领域的稳健发展。
最终，这两款疗法是会成为里程碑式的医学突破，还是沦为一次鲁莽的监管实验，一切都有待时间、更严谨的临床试验以及患者用后的真实世界数据来给出答案。
参考资料：
https://www.nature.com/articles/d41586-026-00585-x