2022年11月发表在《Circulation》杂志上的一项观察性研究，主要描述过去20年英国淀粉样变中心数据记录的ATTR-CA确诊患者的临床表型变化。
Key Message
1、ATTR-CA 诊断大幅增加，在区域完成CMR后转诊的患者更多；
2、患者现在更常在疾病的早期阶段被诊断，死亡率显著降低；
3、这些变化可能对治疗的初始和结局具有重要指导意义，迫切需要纳入未来临床试验设计考量中。
背景和目的
诊断和治疗的进展提高了对ATTR-CA的认知，该研究主要是描述过去20年ATTR-CA确诊患者的临床表型变化。
方法
这是一项在国家淀粉样变性中心（2002-2021年）就诊的鉴别诊为ATTR-CA的所有患者中进行的回顾性观察性队列研究。
结果
2995名疑似CA患者转诊（已排除了确诊AL-CA的患者），1967名患者确诊ATTR-CA（另外1028名确诊其他疾病），1253名野生型患者（63.7%）。遗传型突变基因汇总如下：
2002年至2021年，不同类型ATTR-CA患者数汇总：
过去20年期间，中位随访时间、死亡情况数据汇总：
过去20年诊断的ATTR-CA患者基线与治疗特点（N=1967）（此处截取部分变量，完整数据请参照原文）：
研究结论
疑似CA转诊患者显著增加，原因包括：临床医生疾病认知提高；ATTR-CA作为心衰的病因出现越来越多特异性的治疗药物；先进心脏显影应用的增多（CMR和骨扫描）；
ATTR-CA 患者总体上在疾病过程中被诊断得更早，表现为诊断前症状持续时间更短、疾病分期更轻、诊断时结构和功能超声心动图变化更少，患者存活时间更长；
随着越来越多患者在疾病更早期诊断出来，这20年的患者特征变化总结，对于新的临床研究在预设研究终点时尤为重要。此外，ATTR-ACT的同样的研究设计和研究终点可能对于现在的患者群体不再适用；
通过本次统计数据资料，未来研究需要更加个性化定制入组标准来反映心脏表型（心脏累及更轻）变化，增加入组患者数以及延长随访时间；
需要更多新的数据和证据来指导哪些患者、在何时启动治疗，以及在疾病不同期别应该选择何种治疗方案。
参考文献:
1. Adam Ioannou, Rishi K Patel, et al. Impact of Earlier Diagnosis in Cardiac ATTR Amyloidosis Over the Course of 20 Years. Circulation. 2022 Nov 29;146(22):1657-1670. doi: 10.1161/CIRCULATIONAHA.122.060852. Epub 2022 Nov 3.
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