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Oculis Holding今日宣布，其在研疗法OCS-05，在用于治疗急性视神经炎的2期ACUITY试验中取得了积极的顶线结果。试验达到安全性主要终点，并在多个关键疗效次要终点上实现了统计学显著性。
ACUITY试验为一项随机、双盲、安慰剂对照的多中心研究，旨在评估急性视神经炎患者在接受每日一次静脉注射OCS-05（2 mg/kg或3 mg/kg）达五天的安全性和疗效，这些患者同时接受类固醇治疗。
试验结果显示，OCS-05不仅达到主要的安全性终点，还表现出保护视网膜结构的神经保护益处，并能够改善急性视神经炎患者的视觉功能。试验主要终点为患者从基线到第4次随访（第15天）期间，心电图（ECG）参数由正常转为异常的百分比，以验证药物的心脏安全性。结果显示，两个治疗组患者的心电图参数异常比例与安慰剂组相比无差异。
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试验的次要疗效终点则是通过光学相干断层扫描（OCT）成像，客观测量受影响眼睛视网膜两个不同组织层的厚度，以评估OCS-05相较安慰剂的潜在神经保护效果。结果显示，在第3个月时，在神经节细胞-内丛状层（GCIPL）厚度与基线相较的平均变化上，OCS-05（3 mg/kg）+类固醇治疗组较安慰剂+类固醇组改善了43%（p=0.049），这种改善持续至第6个月（p=0.052）。而在视网膜神经纤维层（RNFL）厚度与基线相较的平均变化上，OCS-05（3 mg/kg）+类固醇治疗组在第3个月时改善了28%（p=0.045），第6个月时达到30%（p=0.033）。
另一项次要疗效终点则是通过测量2.5%低对比度字母表（LCVA）的变化，以评估患者视觉功能的改善。结果显示，患者在第3个月时改善约18个字母（p=0.004），第6个月时改善约15个字母（p=0.012）。安全性方面，无药物相关的严重不良事件（SAE）报告。
OCS-05是一种新型拟肽小分子候选药物，有潜力成为用于急性视神经炎及其他神经眼科疾病的“first-in-class”神经保护疗法。在神经炎症和神经退行性动物模型中，OCS-05已显示出预防视网膜神经节细胞损伤的积极效果，并与运动能力改善相关。
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参考资料：
[1] Oculis Announces Positive OCS-05 Phase 2 ACUITY Trial in Acute Optic Neuritis, Met Primary Safety Endpoint and Key Secondary Efficacy Endpoints Opening Development Pathways as a Potential First-in-Class Neuroprotective Therapy. Retrieved January 6, 2025 from https://www.globenewswire.com/news-release/2025/01/06/3004348/0/en/Oculis-Announces-Positive-OCS-05-Phase-2-ACUITY-Trial-in-Acute-Optic-Neuritis-Met-Primary-Safety-Endpoint-and-Key-Secondary-Efficacy-Endpoints-Opening-Development-Pathways-as-a-Pot.html
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