2024年12月31日，上海市儿童医院消化科与普外科牵头的短肠综合征/肠衰竭多学科团队为一名四岁多、小肠仅剩下约20厘米的“短肠宝宝”木木（化名）使用上了治疗短肠综合征的创新药——替度格鲁肽，而这也是该药在国内上市后，全国儿童专科医院开出的首个处方。
木木出生后因患有先天性肠旋转不良伴中肠扭转，导致大部分小肠坏死，而仅剩下20厘米小肠，最终被确诊为短肠综合征。出生后至今，木木在外院先后接受了4次手术，术后由于无法自主进食吸收营养，需要长期住院接受肠外营养支持治疗，不仅生长发育落后于同龄人，还容易发生腹泻、脱水、发热，给木木及其家庭带来了沉重的负担。
记者了解到，替度格鲁肽是一种治疗短肠综合征这一罕见病的新型药物。国外研究数据显示，该药物可以明显增加短肠综合征患者对肠内营养的耐受性，减少甚至终身摆脱对肠外营养的依赖，生活质量可以得到明显提升。
“我们得知该药在国内上市后，第一时间就给木木用上了，我们预期在1—2个药物疗程结束后，木木有望摆脱对肠外科营养的依赖，回归正常的生活。”上海市儿童医院消化科主任，短肠综合征/肠衰竭MDT团队首席专家张婷教授表示。
同时，儿童医院借助本院短肠综合征多学科团队及先进的研究型病房设备设施，保障木木住院期间用药安全、病情动态监测与评估。
“市儿童医院是上海市示范性研究型病房建设单位，依托研究型病房，医院一直积极推进包括短肠综合征在内的儿童罕见病新型治疗药物研发与临床转化。在此次替度格鲁肽的临床使用中，我们尝试将新药临床应用与真实世界临床研究相结合，以期能够获得该药在短肠综合征患儿中临床应用的准确数据，并为该药在临床的进一步推广提供数据支持，惠及更多的‘短肠宝宝’及其家庭。”市儿童医院科研部主任、普外科副主任朱海涛告诉记者。
据悉，上海市儿童医院短肠综合征/肠衰竭多学科诊疗团队包括普外科、消化科、营养、导管与造口护理等多学科专家组成。目前，开设有肠梗阻与肠衰竭专科门诊及普外、消化等专家门诊，满足短肠患儿及家庭不同就医需求。同时，开展住院病人多学科（MDT）管理，可为短肠综合征患儿提供包括外科手术干预、新型药物治疗、肠内外营养支持、中心静脉通路、肠道造口护理等一站式多学科诊疗评估；为患儿建立专有医疗健康档案，制定对标国际且个体精准化的诊疗方案及长期随访计划，并开展跨医院及跨地区的远程会诊。此外，该科室医疗团队还依托社会公益组织平台及“冰海精灵”俱乐部为短肠综合征患儿及家庭提供免费患教服务支持。
记者：罗欣悦
编辑：路景斓
资料：上海市儿童医院
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