《愈·健》栏目特邀北京协和医院韩冰教授接受采访，对患友们关心的问题予以解答。
Q：近年来低危MDS有哪些突破性的治疗进展是值得患友们关注的？对患者的治疗效果和生存率有什么积极的影响？
韩冰教授：
随着人口老龄化的加剧，低危MDS的发病率和被识别率逐渐上升，约占所有MDS患者的50%以上，是一个较大的患者群体。
以前针对低危MDS并没有太好的治疗手段，近年来低危MDS领域涌现了许多新药，其中具有代表性的药物是罗特西普（Luspatercept），它是一种促进红细胞成熟的药物。多项大型临床研究证实，它不仅能显著提高低危MDS患者的红细胞反应率，还能延长患者的生存期，同时降低疾病向高危MDS及急性白血病转化的风险，改变了MDS的自然病程。目前罗特西普已在美国获批用于低危MDS的二线治疗，在一线治疗中也显示了良好的效果。该药物预计明年在中国获批适应症，届时患者将可以使用它进行治疗。
此外，最近一项国外研究报道了端粒酶抑制剂罗沙司他在部分难治性贫血患者中也表现出良好的疗效，这一药物未来可能会在中国开展临床研究。
另外，一些口服去甲基化药物也正在准备在中国上市，尽管其主要适用于高危MDS患者，但在部分低危MDS患者中也有一定的应用前景。
值得一提的是，近年来针对部分年轻、常规治疗效果不佳的患者，造血干细胞移植技术取得了显著提升，为更多患者提供了治愈的可能性。
Q：很多低危MDS患者常见的症状是贫血、出血和感染，这不仅会影响患者的日常生活，得不到正确治疗还会让疾病越来越严重，引发严重的后果。在您的专业视角中，治疗低危MDS的关键目标是什么？
韩冰教授：
低危MDS和高危MDS的治疗目标是完全不同的。对于低危MDS患者，由于疾病进展较慢且生存期相对较长，治疗的首要目标是提高生活质量，减少疾病相关并发症，并降低其向高危MDS转化的风险。也就是说低危MDS患者的治疗并非单纯追求治愈或完全缓解，而是以更低的治疗风险为前提延长患者的生存时间。
低危MDS患者，特别是伴全血细胞减少的患者，不仅会因贫血导致疲劳，还可能因白细胞减少而易感感染，以及因血小板减少而增加出血风险。针对这些问题，我们常使用免疫调节剂、TPO受体激动剂、促红细胞生成素、以及等促红细胞成熟药物和刚才提到的罗特西普等药物来改善患者的血液学指标，提高生活质量，并延长患者的生存时间。
Q：对于MDS患者来说，移植是需要优先考虑的治疗方案吗？移植的时机该如何选择？
韩冰教授：
MDS本质上是一种恶性血液病，其最终结局多为向高危MDS或急性白血病转化。然而，对于低危和高危患者，移植的考量标准截然不同。
对于低危MDS患者，由于其自然生存期较长，转化为高危MDS的风险相对较低，因此不建议一确诊就直接进行移植；如果患者通过现有的治疗手段和药物能够改善贫血症状并提升生活质量，就不需要立即考虑移植；只有患者在病程中出现高危转化倾向（如原始细胞比例升高等）时，才需评估移植时机。
对于高危MDS患者，移植是一个相对紧迫的选项；原始细胞比例较高的患者，可以在移植前采用去甲基化药物或化疗降低肿瘤负荷，然后再桥接移植；如果原始细胞比例不高，或者患者体能状态不允许进行预化疗，则可以直接进行造血干细胞移植。
值得强调的是，移植通常适用于年轻且具备合适供者的患者，对于老年患者或合并多种基础疾病的患者，移植的风险可能高于获益，此时应结合患者的具体情况进行综合评估。
专家介绍
韩冰
北京协和医院
博士，教授，博士生导师
北京协和医院血液内科主任医师
北京协和医院血液科红细胞疾病组组长
国际IPIG工作组核心成员
中华医学会血液学分会 红细胞疾病组 副主任委员
中华医学会血液学分会 罕见病学组 PNH组长
中华医学会老年医学会血液学分会第二届委员会红细胞疾病学术工作委员会 副主任委员
中国抗癌协会血液肿瘤专业委员会MDS和MPN工作组第二届委员会 副组长
中国女医师协会MDS疾病组 副组长
北京癌症防治学会红细胞专委会 副主任委员
白求恩精神研究会检验医学分会细胞形态学专业委员会 副主任委员
中国医师协会检验分会红细胞疾病诊断 副主任委员
中华医学会老年血液分会 常委
世界中医药联盟 常务理事
北京罕见病学会 委员
内容来源 | 根据教授分享内容整理
排版 | 赵微
审核｜韩冰、贾冬雪、方玥立