来源：环球网
1月2日，全球首个且唯一获批用于12岁及以上糖皮质激素治疗应答不充分的慢性移植物抗宿主病（cGVHD）患者的ROCK2抑制剂易来克（甲磺酸贝舒地尔片）在苏州开出首张处方。据悉，《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录（2024年）》（以下简称“新版医保目录”）于1月1日起正式实施。在最新医保政策下，患者将进一步减轻用药负担，推动治疗关口前移。
2024年12月，国家医保局举办的国家医保药品目录解读活动重点列举了9个具有代表性的品种。这些产品临床价值大、创新程度高、价格合理、填补空白，其中包括cGVHD治疗领域的ROCK2抑制剂甲磺酸贝舒地尔片。
据苏州大学附属第一医院血液科副主任王荧教授介绍：“cGVHD俗称‘慢性排异’，是造血干细胞移植后的‘次生灾害’，30%-70%异基因造血干细胞移植患者术后都存在发生cGVHD的风险，30%-50%的cGVHD患者在诊断时已中至重度。该病不仅累及皮肤、眼睛、口腔、关节等多个组织器官，严重影响患者生活质量，更是异基因造血干细胞移植患者晚期非复发性死亡的首要原因。”
苏州大学附属第一医院血液科主任、国家血液系统疾病临床医学研究中心常务副主任、中华医学会血液学分会第十一届主任委员吴德沛教授强调：“早筛早诊早治是cGVHD管理的‘黄金准则’，需要及时识别症状、及时诊断、在早期阶段及时治疗，更早管理有望达成更好治疗结果。但目前许多cGVHD患者在术后管理中更多聚焦于移植的原发病，往往容易忽视并发症症状，需要进一步提升管理意识。而cGVHD等移植后并发症的早期，症状多样且不典型，容易漏诊误诊。其次，针对纤维化的核心问题也十分关键。cGVHD的治疗目标一方面需要建立免疫耐受以维持免疫稳态，进而有效预防、减少纤维化，另一方面对于发生纤维化的组织和器官，希望能够有效的直接逆转纤维化，因此免疫稳态和逆转纤维化是cGVHD的治疗目标和核心。”
吴德沛教授进一步表示：“cGVHD已然成为中国每年数以万计造血干细胞移植后患者的生活甚至生存难题，我们希望尽可能降低cGVHD的发生和严重程度，因此更早筛查、诊断、治疗是关键的前提。尤其是在治疗层面，尽早启用针对纤维化的创新治疗对于患者达成治疗目标与规范管理有重要作用。本次新版医保目录正式落地实施，就包含cGVHD创新疗法ROCK2抑制剂甲磺酸贝舒地尔片，这将惠及更多患者，推动达成更早的规范化治疗。”