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阿尔茨海默病（AD）是当今世界上主要的神经退行性疾病之一，约占所有痴呆病例的60%~80%。据《中国阿尔茨海默病报告2024》数据显示，中国现存的AD及其他痴呆患病人数近1700万。目前全球已上市的AD治疗药物多为对症治疗，近年来获批的靶向β淀粉样蛋白病理的创新药能够减缓认知功能下降、延缓疾病进展，但仍有一些局限。随着老龄人口的逐渐增多，以及AD患病率随年龄增长而增加，迫切需要更多能够预防和延缓AD进展的治疗方法。
近年来，随着科学界对AD机理认知加深和对不同药物靶点的多元研究的开展，人们对于AD药物的开发进入全新阶段，研究人员致力于通过更多样化的机制和路径，寻找更有效的AD治疗方案。据公开资料，截至2024年12月，全球范围内预计近20款AD药物正处于临床3期的关键开发阶段。研发焦点除了专注对症治疗AD的药物外，也逐渐转向能够缓解疾病发展进程，以期为患者提供更全面的治疗效果。
近日，韩国AriBio CO.,Ltd（AriBio）公司和纽科智联（上海）制药有限公司共同宣布，由双方在中国共同发起的一项评价AR1001治疗早期AD临床试验，已于2024年12月19日完成中国首例患者首次给药。首都医科大学宣武医院常务副院长、神经内科唐毅教授为该试验全球联合主要研究者，首都医科大学宣武医院作为中国的组长单位，中国近三十家医院参加本研究。目前，该关键注册临床研究在美国、英国、欧洲、中国和韩国等全球多个国家开展。
AR1001已获美国FDA批准开展临床研究，是用于延缓AD疾病进程的小分子口服药物，具有强效、高选择性抑制磷酸二酯酶-5（PDE-5）的作用。AR1001具有良好的安全性特征和血脑屏障透过性。临床前研究显示，AR1001可以清除AD相关的淀粉样斑块并抑制Tau蛋白的异常磷酸化，同时抑制炎性反应，并提供神经保护作用。在美国完成的2期AD临床研究结果显示，AR1001口服片剂（30 mg）具有良好的安全性特征，有望为早期AD人群（包括AD引起的轻度认知功能障碍和轻度痴呆）提供治疗获益。
本次试验是一项3期、双盲、随机、安慰剂对照、多中心试验，评价AR1001治疗早期阿尔茨海默病受试者持续52周的有效性和安全性，计划入组1150名患者，跨越全球近200个研究中心。截止目前，AR1001在全球3期入组已完成过半。
唐毅教授介绍道：“AD是一种多致病因素的老年疾病。近年来，随着诊断技术和病理研究的迅速发展，AD的治疗领域也迎来了新的曙光。AR1001作为一款安全性优良的口服多机制小分子药物，有望为AD治疗提供全新的思路和方向，期待其临床效果能尽快得到验证，早日满足人口老龄化带来的日益增长的临床需求，尽早服务广大AD患者。”
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