阿尔茨海默病（俗称老年痴呆症）新药多奈单抗注射液（Donanemab）在中国获批。新药多奈单抗注射液是一种针对阿尔茨海默病（AD）的创新疗法。
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一、基本信息
- 中文名：多奈单抗注射液
- 别名：记能达
- 研发公司：美国礼来公司
- 类型：1类新药，β淀粉样蛋白（Aβ）靶向单克隆抗体
- 适应症：治疗成人因阿尔茨海默病引起的轻度认知功能障碍和阿尔茨海默病轻度痴呆。
- 用法：每四周静脉输注一次，前三次剂量为700毫克，随后剂量为1400毫克。
- 全球上市：多奈单抗注射液已在美国、日本、英国等地获批上市。
- 中国上市：2024年12月18日，多奈单抗注射液获得中国国家药品监督管理局批准上市，成为中国市场又一重要的阿尔茨海默病治疗药物。
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四、临床研究数据
- 三期临床研究（TRAILBLAZER-ALZ 2）
- 与安慰剂相比，多奈单抗能显著减缓患者认知和功能衰退，最高可达35%。
- 在整体人群中，多奈单抗显著减缓了22%的疾病进展。
- 对于疾病更早阶段的受试者，多奈单抗在18个月内降低了最高达39%的疾病进展风险。患者大脑中的淀粉样斑块平均减少了84%。
- 停药标准：如果确认受试者大脑中的淀粉样蛋白斑块已减少到与视觉上为阴性的淀粉样蛋白正电子发射断层扫描（PET）一致的水平，医生可选择停药。
这是首个且唯一有证据支持在清除淀粉样蛋白斑块后可停药的疗法。临床试验显示，70%的患者在干预18个月后（即一年半）可停药。
- 靶向清除淀粉样蛋白斑块：多奈单抗能够识别并结合到大脑中沉积的β淀粉样蛋白（Aβ）斑块上的N-末端焦谷氨酸修饰表位，通过激活免疫系统，吸引小胶质细胞等免疫细胞前往病变区域，促使斑块分解并清除。
- 影响tau蛋白病理：研究表明，多奈单抗治疗能够导致P-tau217（一种反映AD病理生理学变化的重要生物标志物）的早期降低，并在3个月的时间点显著降低，这表明该药物可能还会影响到tau蛋白病理的发展。
- 安全性问题：多奈单抗注射液存在一定的安全性问题，包括可能引起淀粉样蛋白相关影像学异常（ARIA），如大脑暂时肿胀和小出血点等副作用，以及某些类型的过敏反应和头痛。
- 副作用发生率：在TRAILBLAZER-ALZ 2研究中，多奈单抗治疗组中有较高比例的患者出现了ARIA相关副作用，如ARIA-E（24%）和ARIA-H（31.4%），而安慰剂组分别为6.1%和13.6%。此外，还有3名患者出现了ARIA相关死亡。
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七、市场前景与竞争
- 市场前景：随着全球老龄化趋势的加剧，阿尔茨海默病药物市场持续增长。多奈单抗注射液作为首款有证据支持在清除淀粉样蛋白斑块后可停药的靶向疗法，在中国市场具有广阔的前景。
- 市场竞争：在中国市场，多奈单抗注射液将直接面对来自仑卡奈单抗（Lecanemab，乐意保®）的竞争。仑卡奈单抗也是一种针对阿尔茨海默病的创新药物，具有一定的疗效和安全性优势。
- 价格高昂：多奈单抗注射液的价格不菲，按美国定价为5067元人民币/瓶，患者每年需承担的费用超过23万元。
- 医保呼吁：鉴于药物的高昂价格，不少网友和患者家庭呼吁尽快将其纳入医保，以减轻经济负担。
- 药物副作用：多奈单抗注射液可能引起某些过敏反应、头痛等副作用，使用前需进行充分的评估和监测。
- 个体差异：虽然多奈单抗注射液在临床试验中取得了显著效果，但每个患者的具体情况可能有所不同，因此治疗效果也会因人而异。
- 持续观察：即使停药后，也需要持续观察患者的病情变化，以便及时采取必要的治疗措施。
综上所述，“痴呆症患者有救了，每月一针70%患者一年半后可停药”的说法主要指的是阿尔茨海默病新药多奈单抗注射液的获批情况。该药物具有靶向淀粉样蛋白、有限疗程和减缓认知衰退等优势，但价格高昂且存在个体差异和副作用等问题。因此，在使用该药物时需要在医生的指导下进行充分的评估和监测。#老年痴呆##阿尔兹海默症##多奈单抗#