在全球范围内，多发性骨髓瘤（MM）作为一种血液系统常见的恶性浆细胞肿瘤，以其高度异质性、高复发率给医疗健康带来了严峻挑战。摩熵咨询最新发布的《市场研究专题报告——多发性骨髓瘤药物》报告，深入剖析了多发性骨髓瘤的流行病学数据、诊疗指南、药物市场竞争格局以及治疗药物的市场趋势，为业界揭示了该领域的发展前景与潜在机遇。
本文聚焦于该报告的部分核心内容，着重剖析了多发性骨髓瘤的流行病学特征与治疗领域的最新进展。为行业相关从业者深入了解这一疾病及其治疗现状提供了详实且极具价值的参考信息，更好地把握其整体态势。
1. 多发性骨髓瘤全球每年新发患者30万例，中国新发约3万例
多发性骨髓瘤（MM）作为一种不可治愈的浆细胞恶性肿瘤，具备高度异质性且患者复发率高的特点，主要症状体现为骨质流失，白细胞数量减少，红细胞生成减少等造血抑制，以及肾功能损坏等。
据世界卫生组织（WHO）数据统计，2022年全球新发多发性骨髓瘤患者约30万例，死亡患者达18.5万例。而在不同国家和地区，其发病及死亡情况存在差异。
其中，2022年我国新发患者3万例，发病率为2.1人/10万人；死亡患者1.9万例，死亡率为1.3人/10万人；美国新发患者3.2万例，发病率为9.7人/10万人；死亡患者1.3万例，死亡率为3.9人/10万人；欧洲新发患者5万例，发病率为11.2人/10万人；死亡患者3.2万例，欧洲死亡率为7.1人/10万人。
2. 不同阶段多发性骨髓瘤的治疗目标及创新药影响
不同阶段多发性骨髓瘤的治疗目标各异，各种创新药的上市有望延长患者生存期。
对于新诊断的多发性骨髓瘤患者而言，自体造血干细胞移植是适合移植患者的一线选择，并且无论是否进行移植，诱导治疗都是必不可少的环节。诱导治疗的目的是快速减少肿瘤细胞数量，降低肿瘤负荷，进而控制症状。
当患者在诱导治疗后达到深度缓解时，则需要开展维持治疗，其目的在于延缓复发时间，且维持治疗会一直持续到患者首次复发。首次复发阶段的治疗目标是获得最大程度的缓解，尽可能延长无进展生存期。
而针对多线复发的患者，治疗目标转变为在提高患者生活质量的基础上，尽力获得最大程度缓解，此时治疗过程更加注重安全性。
值得一提的是，随着 BCMA CD3 双抗与 BCMA CAR-T 等创新药的上市，复发/难治性骨髓瘤（R/R MM）患者有望获得更长期的生存期，为改善这部分患者的预后带来了新的希望。
3. 多发性骨髓瘤的治疗方式演变
多发性骨髓瘤的治疗方式演变，从仅有的干细胞移植到目前CAR-T，双抗等联合疗法。针对多发性骨髓瘤的治疗药物在不断升级进化，CD38抗体、CD3 双抗、CAR-T等创新药层出不穷，多药联合治疗方式目前已成为指南的 I 级推荐疗法。
在过去的半个世纪里，多发性骨髓瘤的治疗取得了长足进步。从20世纪60年代中期开始，马法兰或环磷酰胺等烷化剂联合皮质类固醇被认为是MM的标准疗法。上世纪90年代，自体造血干细胞移植（ASCT）的应用进一步延长了患者生存，且至今仍为MM治疗的重要组成部分。
90年代末，第一代免疫调节剂沙利度胺问世，使MM的治疗模式发生了巨大转变。自2000年代初以来，蛋白酶体抑制剂（硼替佐米、伊沙佐米、卡非佐米）和新型免疫调节剂（来那度胺、泊马度胺）的应用逐渐改善了患者临床结局，并成为MM治疗的基石。
然而，多发性骨髓瘤仍然无法治愈，大多数患者最终会发展为以免疫逃逸和对标准治疗耐药为特征的复发性疾病，迫切需要具有良好耐受性以及可提供深度持久缓解的新型治疗方式。
多发性骨髓瘤在研药物进度及详情查询（部分）
近年来，免疫疗法用于新诊断MM（NDMM）和复发/难治性MM（RRMM）的治疗取得了显著进展，被认为是克服免疫抑制性微环境并促进抗肿瘤免疫反应的有力工具，具有诱导免疫记忆以降低复发风险的独特潜力。直接靶向肿瘤细胞表面抗原的免疫疗法是当前MM治疗的快速发展领域，CD38、CD47、CD138、SLAMF7、GPRC5D、FcRH5和BCMA等在恶性浆细胞表面高表达，成为了MM免疫治疗的热门靶点。
随后，又出现了各种新的免疫治疗方法，它们以不同的机制发挥作用，在多发性骨髓瘤中实现深度和高度持久的反应，包括双特异性或三特异性T细胞接合物(BiTEs)，ADCs ，CAR-T细胞或CAR-NK细胞疗法。未来这些新型疗法的有效性将被验证，有望改变MM的现有治疗模式。
结语：
多发性骨髓瘤作为一种严重的浆细胞恶性肿瘤，其全球及中国的流行病学数据揭示了该疾病的广泛影响。随着医学研究的不断深入和新型治疗药物的快速发展，多发性骨髓瘤的治疗策略正在不断优化，为患者提供了更多的生存机会和生活质量改善的可能性。随着更多创新药物的研发和应用，以及精准医疗和个体化治疗理念的推广，多发性骨髓瘤的治疗前景将更加光明。
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