乌龙制药在德克萨斯州达拉斯举行的泌尿肿瘤学会年会上公布了3期Envision试验的疗效和安全性结果。这些结果于10月在《泌尿外科杂志》上在线发表，表明使用研究疗法UGN-102(一种基于丝裂霉素的膀胱内溶液)在复发的低级别中危非肌层浸润性膀胱癌（NMIBC）患者中产生了具有临床意义的高且持久的完全缓解率。
ENVISION是一项正在进行的跨国单组3期研究，研究对象为活检证实复发的未经治疗的低级别中危非肌层浸润性膀胱癌患者。患者每周接受6次UGN-102（丝裂霉素；门诊治疗）膀胱内灌注，并在3个月时接受评估。对获得完全缓解（CR；膀胱镜检查、细胞学检查和有因活检阴性）的患者进行定期监测，直至复发、进展或死亡。对保持无病状态的患者进行长达5年的随访，未来将报告进一步的结果。
在登记的240名患者中，228名(95%)接受了所有6种计划剂量；191例(79.6%；95%CI，73.9-84.5)患者在3个月时达到完全缓解，12个月后有82.3%(95%CI，75.9-87.1)的缓解率。在平均13.9个月的随访期内，无法估计缓解的中位持续时间。根据Kaplan-Meier估计，15个月和18个月的缓解持续时间保持强劲，均为80.9%。
最常见的不良事件（≥5.0%的患者）是排尿困难、血尿、尿路感染、尿频、疲劳和尿潴留；通常为轻度/中度且已解决/正在解决。240名患者中有29名(12.1%)观察到严重不良事件，其中2名与治疗相关（尿潴留/尿道狭窄），均已解决。
膀胱癌是一种泌尿系统癌症，主要影响老年人群，合并症风险较高。非肌层浸润性膀胱癌管理指南建议将经尿道膀胱肿瘤切除术作为标准治疗，但高达70%的患者至少会经历一次复发，低级别中危非肌层浸润性膀胱癌患者更有可能复发并面临重复的经尿道膀胱肿瘤切除术手术。
UGN-102（丝裂霉素）膀胱内溶液是一种新型的丝裂霉素药物配方，利用UroGen专有的RTGel技术（一种缓释水凝胶配方），旨在通过使膀胱组织更长时间暴露于丝裂霉素来治疗肿瘤。该药物需要在医院门诊使用标准导尿管输送给患者。目前，美国FDA已接受该药物的新药申请，预计将于2025年6月13日前作出审批结果。
乌龙制药表示，ENVISION研究的积极结果支持UGN-102作为低级别中危非肌层浸润性膀胱癌患者群体经尿道膀胱肿瘤切除术的非手术替代方案。
参考来源：‘UGN-102 Showed Promising Long-Term Results in the Phase 3 ENVISION Trial, Potentially Paving the Way for First FDA-Approved Treatment for LG-IR-NMIBC’，新闻稿。UroGen Pharma Ltd.；2024 年 12 月 5 日发布。
注：本文旨在介绍医药健康研究，不作任何用药依据，具体用药指导，请咨询主治医师。