里程碑！MCT8缺乏症迎来首个药物，THR激动剂Emcitate获FDA批准

首创选择性D1/D5受体激动剂！FDA批准JUVMO用于治疗帕金森病

FGFR2阳性晚期胆管癌二线治疗药物Lyrfigtu获得FDA批准

第三款进行性骨化性纤维发育不良治疗药物！FDA批准Atebrioz上市

显著降低LDL-C水平！两款Obicetrapib降脂药在欧盟获得全球首批

FUS突变ALS反义寡核苷酸药物Ulefnersen 3期试验取得积极结果

首创抗淀粉样纤维疗法Amlypave获批治疗全身性AL-κ型淀粉样变性

每周一次自行给药！全身型重症肌无力新药Klygefa在日本获得批准

低磷酸酯酶症酶替代疗法Efzimfotase alfa上市申报获FDA优先审评

共济失调毛细血管扩张症首个疗法！FDA批准AQNEURSA新适应症

双抗Lunsumio可显著改善滤泡性淋巴瘤无进展生存期

黏多糖贮积症IIIA型首个基因疗法！FDA批准FAYUVI

静脉注射型单抗Vyepti在日本获批用于预防偏头痛发作

IgA肾病新药Trutakna可稳定eGFR并阻止疾病进展长达两年

首款仿制型放射性配体疗法！FDA批准Bexlutry

FDA批准Ameluz光动力疗法用于治疗浅表基底细胞癌

ORR高达94%！ROS1+NSCLC靶向药Jideytro有望扩展至一线治疗

广泛期小细胞肺癌靶向药IMDELLTRA标签更新：缩短前两剂监测时间

PI3Kδ过度活化综合征药物Joenja在美扩大适用年龄，用于4-11岁

全球首个SMA肌肉靶向疗法！ISEMBYLD获FDA批准