那个曾走投无路的白血病女孩， 如今已长大成人。
她上了宾夕法尼亚大学，与新生活打了招呼，与癌症告了别，“Emily is alive today because of cancer research“。
被遗忘的女孩
和千千万个同龄小孩相比，健康女神显然忘了亲吻Emily。
2010年5月，5岁的Emily被诊断患有急性淋巴性白血病（ALL）。
这是一种起源于淋巴细胞的恶性肿瘤，在血液和骨髓中异常增生，会阻碍正常血细胞的生成，属于儿童中最常见的癌症类型之一，约占儿童癌症病例的三分之一。
这种高比例令人不安，但随着医疗技术的进步和治疗方案的优化，ALL的治愈率在过去几十年里有了显著提高。
目前，通过综合治疗方案，包括化疗、放疗（在某些情况下）以及可能的骨髓移植，儿童ALL的五年生存率可以达到80%至90%，甚至更高。
很可惜，幸运女神也忘了亲吻她，明明是在较早期发现，却在接受了正规治疗后的两年内复发了两次，身体每况愈下。
但Emily是坚韧的，这份坚韧为她赢来了独属于她的幸运。
即使天上的神明忘了给她健康的身体，Emily也和她的家人、医生一起，赢下了长大成人的机会。
赢下生命
当本地医生无奈地建议Emily的父母带她回家，准备面对无法逆转的命运时，Emily的双亲却坚决不愿向命运低头。
他们怀揣着最后一丝希望，踏上了前往费城儿童医院的征途，那里被称为治疗儿童肿瘤的殿堂级机构。。
在那个决定性的时刻，宾夕法尼亚大学的Carl H. June教授——CAR-T细胞疗法的先驱之一，正准备着一项针对复发或难治性儿童急性淋巴性白血病（ALL）的CAR-T临床试验。这是一片未被探索的医疗疆域，充满了未知与挑战。面对这几乎是最后的希望之光，Emily的父母毅然决定，让女儿成为这场医疗革命的参与者。
而事实上，这项针对ALL儿科患者的CAR-T细胞疗法首期试验尚未正式开始，唯一的数据是之前已经在三名成年慢性淋巴细胞白血病患者中观察到的早期成功。
但没有时间可以浪费了，Emily 即刻成为了第一位参加新试验的患者。
在当时，CAR-T还是一种“颠覆性”的治疗手段，其具体步骤简单来说，就是从Emily的血液中提取出T细胞，然后通过基因编辑技术，为这些细胞装备上能够精确锁定癌细胞标记的“导航仪”——CAR。
经过实验室的培育，这些被赋予了导航能力的CAR-T细胞将成为一支训练有素的特种部队，重返Emily体内，执行它们的精准打击任务。
2012年3月1日，Emily正式接受CAR-T治疗。
众人都盼望Emily能如凤凰样涅槃，在疾病的烈火中重生。
但注入体内的CAR-T细胞迅速引发了她身体强烈的免疫反应，Emily经历了极度危险的细胞因子风暴。
正常情况下，当身体受到感染或损伤时，免疫细胞会释放适量的细胞因子，以激活免疫反应，清除病原体或修复受损组织。
但在某些情况下，如接受CAR-T细胞免疫治疗后，免疫系统可能会失控。
这时，大量的免疫细胞被过度激活，它们开始疯狂地释放细胞因子，就像被按下了“加速键”。这些细胞因子迅速在血液中累积，形成了所谓的“细胞因子风暴”。
其会导致严重的全身性炎症反应，表现为高热、低血压、呼吸困难、多器官功能衰竭等症状。
想象一下，原本平静的免疫系统突然变成了一片混乱的战场。大量的免疫细胞和细胞因子在这里相互厮杀，不仅攻击外来的病原体，也开始无差别地攻击健康组织。这就像是一场失控的火灾，不仅烧毁了病原体，也殃及了周围的房屋和无辜的居民，也就是Emily本人。
这场风暴让Emily的血压骤降至惊人的53/29，体温则飙升至105°F，她的身躯因肿胀而变得面目全非，呼吸也变得愈发艰难，医生坦言，她随时可能离开这个世界。
June博士沉重地表示，Emily恐怕难以撑过当夜，他建议Emily的父母考虑停止所有重症监护室的干预措施，让Emily能够平静地离去。
博士心中充满了沉重与无奈，作为实验的主导者，他甚至开始准备相关文件，以记录这场免疫疗法革命因首位患者的离世而暂时画上的句号。那份文件这样写道：
“首位试验患者的逝世，源于一种被称为5级细胞因子释放综合征的严重毒性反应。”
一切似乎都回到了起点，所有的努力仿佛瞬间化为乌有。
但没有人真的选择放弃，就在所有人都快要失去信心之际，一个转折性的迹象出现了：Emily体内的白细胞介素6（IL-6）水平急剧上升，这意味着她的免疫系统正在以前所未有的力度对抗自身。
面对这一紧急情况，医疗团队迅速行动，给予Emily一种名为妥珠单抗（Tocilizumab）的免疫抑制药物。奇迹般地，仅仅数小时后，Emily的状况开始显著好转。
第二天晨光微熹，Emily缓缓睁开了眼睛。
那是她的七岁，也是她的新生。
迈过漫漫征程
治疗后的第23天，Emily的癌症已经完全消失，检测不到了。
如今，艾米莉已不再是CAR-T成功治疗的孤例，也已无癌生存了十二年，她每年都会在她的网站上打卡，以记录这来之不易的健康，直至今年。
她以一句“Emily is alive today because of cancer research”，彻底告别癌症，她的故事远远没有结束。
CAR-T也是，从颠覆性到如今的“耳熟能详”，CAR-T也已迈过漫漫征程。
至少有2万名患者接受了CAR-T疗法，成功率从50%到90%不等。2020年，费城儿童医院(CHOP)成功治疗了第500名儿童CAR-T患者，其中至少有70名儿童已存活了五年，没有癌症复发的迹象。根据Emily官网显示，得益于CAR-T等新型疗法，儿童肿瘤最近的5年生存率已增长至84%。
目前，全球已经上市的11款CAR-T细胞疗法中，6款来自中国，其适应症也从当年的血液癌症逐渐扩展至实体肿瘤，乃至自身免疫性疾病。
《自然》期刊发表的临床试验结果显示，靶向GD2的CAR-T细胞疗法在治疗弥漫性中线胶质瘤（DMG）患者中，1名患者获得完全应答，肿瘤完全消失，多名患者肿瘤缩小一半以上。
而在自身免疫性疾病方向上，2021年，《新英格兰医学杂志》上发表的研究显示，一名患有难治性系统性红斑狼疮的20岁女性患者在接受CAR-T细胞治疗后病情得到缓解，无明显副作用。2022年，Nature Medicine期刊发表的研究中，5名难治性系统性红斑狼疮患者经CAR-T治疗后病情改善，实现无药物缓解。2023年，《柳叶刀》发表的论文中，一位患有抗合成酶抗体综合征的男性患者通过CAR-T细胞治疗完全康复。
CAR-T的故事，也在继续着。
写在文末
Emily曾言：“癌症幸存者的价值远不止于他们的故事。”她渴望助力癌症患者探寻治愈之道，而非仅仅分享个人经历。
我们期盼未来能发掘更多新型靶点，不断优化CAR-T技术，突破实体瘤治疗难题，提高CAR-T疗法的普及度，让众多如Emily般的人重获生命的希望。