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题图 | Pixabay

多发性骨髓瘤（MM）是一种克隆浆细胞异常增殖的恶性疾病，通常与血清、尿液中的单克隆成分相关，伴有溶骨性骨病、贫血及肾功能衰竭。它是血液系统中第二常见的恶性肿瘤，多发于老年人，目前仍无法治愈。

2024年11月6日，吉利德（Gilead）旗下Kite公司与Arcellx宣布将在今年的美国血液学会（ASH）年会当中，公布其联合开发BCMA靶向CAR-T细胞疗法anitocabtagene autoleucel（anito-cel）用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤患者的临床试验最新结果。

已公布的摘要结果显示，接受anito-cel治疗患者的总缓解率（ORR）高达100%，完全缓解/严格完全缓解（CR/sCR）率近80%，且未在患者中观察到某些迟发性神经毒性的案例。相关临床3期研究iMMagine-3已于2024年下半年启动，并已完成了首例患者给药。

在这次ASH大会中，两家公司将公布anito-cel用于治疗RRMM患者临床1期研究的最新进展。研究共纳入40名患者，其中38名患者接受了anito-cel治疗。

研究者根据国际骨髓瘤工作组标准所评估的结果显示，所有患者产生临床应答，总缓解率为100%，CR/sCR率为79%（30/38），5名患者达到非常好的部分缓解，3名患者达到部分缓解。

此外，安全性表现可控，至今未观察到延迟性神经毒性，包括帕金森症状、颅神经麻痹和格林-巴利综合征。

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