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近日，Aurion Biotech宣布，在日本正式推出其同种异体细胞疗法Vyznova®（通用名：neltependocel），用于治疗大泡性角膜病变。这是全球首个获批用于治疗角膜内皮疾病的细胞疗法，已在日本获得监管和报销批准。目前，日本京都市京都府立医科大学（KPUM）的Shigeru Kinoshita 教授实施了该细胞治疗的手术。
大泡性角膜病变是一种影响角膜内皮细胞，危及并衰弱视力的疾病。患者角膜上会形成水疱（大疱）并破裂，可能会引起剧烈疼痛。随着角膜内皮细胞的死亡，患者的角膜逐渐变得混浊，导致视物模糊、夜间视物困难、对强光敏感等症状，如果不及时治疗，甚至可能导致失明。尽管角膜移植是有效的治疗方法，但供体角膜的供应长期不足。据估计，每70只患病眼只有一个供体角膜可用。
Vyznova®是一种一次性前房注射细胞疗法与药物的组合，由同种异体人角膜内皮细胞neltependocel和Rho相关蛋白激酶（ROCK）抑制剂Y-27632所组成。这种疗法通过使用捐赠者角膜的健康细胞，经过Aurion专有的平台培养，产生完全分化的角膜内皮细胞。这些内皮细胞通过前房注射入患者眼中，重新填充到健康单层中，最终清除角膜中的液体，缓解角膜水肿。手术后，患者需面朝下躺三个小时以促进粘连，几天之内视力就会恢复。
▲ 细胞疗法注射的示意图
（图片来源: Aurion官网）
Vyznova® 的独特之处在于，它为大泡性角膜病变患者提供了一种使用供体组织进行角膜置换的替代方案。采用Aurion的生产工艺，可从单个捐赠者的角膜内皮细胞中生产出多达 1000 剂 Vyznova®，极大地提高了治疗的可及性。该角膜内皮细胞疗法是由 Kinoshita 教授率先研发并开创了在体外增殖角膜内皮细胞的专有工艺。此后，被Aurion从KPUM和Kinoshita 教授收购，并通过扩大生产完全分化的异体人角膜内皮细胞（Vyznova®的活性部分）进一步创新了该疗法。
目前，Vyznova® 已在美国和加拿大完成了 1/2 期临床试验的97 名受试者的招募和给药，该试验的重点是治疗因角膜内皮功能障碍而引起的角膜水肿。预计结果将于 2025 年公布。此外Aurion 还获得了美国食品药品监督管理局（FDA）授予的突破性疗法称号和再生医学先进疗法（RMAT）认定，这可能促使该疗法得到加快审查。
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