1型糖尿病是危害儿童健康的重大儿科内分泌疾病，自幼发病的儿童始终面临健康成长的重大威胁。作为一种CD3靶向的单克隆抗体，Teplizumab从病因上实现对胰岛β细胞的保护，进而延缓1型糖尿病发病近3年，填补了1型糖尿病领域疾病修饰疗法的治疗空白。以1型糖尿病患者每天至少接受4次胰岛素注射为例，3年累计高达4380次，Teplizumab延缓发病近3年，可延缓进入长期胰岛素的治疗阶段，让家庭有时间做好充分的生活和知识储备，为饱受困扰的患者和家庭带来更多希望可能。 防治关口前移，赢回成长关键期 1型糖尿病的进展有3个分期，1期、2期尚未出现明显症状，3期阶段，人体大部分胰岛β细胞受免疫破坏，血糖水平升高达到临床糖尿病诊断标准，很多患者会出现"三多一少"的典型症状（喝水多、吃得多、尿频及不明原因的体重减轻）。儿童青少年患者病情尤其隐匿，超过50%以上的患者在确诊时已伴有糖尿病酮症酸中毒（DKA）。此时患者已处于1型糖尿病3期，体内大部分胰岛β细胞已遭受破坏。1型糖尿病的防治关口前移迫在眉睫。 2024美国糖尿病协会（ADA）指南推荐通过检测胰岛自身抗体进行筛查症状前期1型糖尿病。对于年龄≥8岁的2期1型糖尿病患者，可考虑输注Teplizumab来延缓症状性1型糖尿病（3期）发病。 2022年11月，Teplizumab获美国食品药品监督管理局（FDA）批准，是FDA批准的全球首个且唯一延缓1型糖尿病发病的创新靶向疗法。TN-10研究显示，与安慰剂组相比，持续14天使用Teplizumab治疗，能将1型糖尿病的发病时间平均延缓近3年。2023年10月，三期临床试验研究PROTECT达到主要终点，显示Teplizumab有潜力延缓新诊断的3期1型糖尿病儿童和青少年的疾病进展。2023年底，Teplizumab获《时代》周刊"年度最佳发明"。目前，该药已被纳入我国第四批鼓励研发申报儿童药品清单。