前言
在人类医学史上，总有那些令人惊心动魄的罕见病症，它们不仅威胁着珍贵的生命，更给患者及其家人带来了深重的灵魂创伤。
就在2021年，一款全新上市的“诺西那生纳注射液”，这款注射液将是脊髓型肌萎缩症的福音，但是由于高额的价格让人确然止步。
在国内这款特效药更是售价高达69.7万元，而且要想得到有效的治疗，一针是不行的，最起码要打6针，这样计算下来，6针就达到了百万元。
可让人没想到的是，这款国内几十万的药，在澳洲地区一针仅仅只要184元，这又是为什么？
天价救命药
2021年，国家药品监督管理局正式批准了诺西那生纳注射液上市，成为为了全球首款治疗脊髓型肌萎缩症的特效药。
而这则消息无疑是对那些濒临绝望的家庭带来了希望的曙光。
脊髓性肌萎缩症(SMA)被称为"婴儿的绝症"，是一种罕见但致命的神经肌肉疾病。
由于5号染色体上的SMN1基因突变，因此导致机体神经运动元缺失，所引发的进行性肌肉无力萎缩。
而这种病，在整个症状轻重可以分为4个等级，其中最严重的则是刚刚出生的婴儿在6个月内会出现哭闹、吮吸、吞咽等各种异常，最后导致全身肌肉瘫痪萎缩的症状。
一般没有治疗的在2岁的时候差不多就夭折了，倘若活了下来，也只有全身瘫痪依靠呼吸机存活。
面对这种疾病，许多患者家属都是非常头疼，不忍心看着自己刚刚出生没多久的孩子惨遭病痛的折磨。
随着时代的推移，诺西那生纳注射液的上市，也成功给了这些家庭活下去的勇气。
这款核糖核酸类药物的作用原理，是通过修复SMN2基因，从而恢复神经运动元的生存和功能，治疗症状从根本上得到遏制。
临床试验结果显示，诺西那生钠对身患脊髓型肌萎缩症的患儿均有明显疗效，能延缓病情进展、改善肌肉活动能力，对于一些症状较轻的患儿，甚至可以恢复基本的生活自理能力。
尤其让人振奋的是，对于新生患儿来说，只要早期及时用药，便可将其正常发育，诺西那生钠注射液由此被视为脊髓性肌萎缩症儿童患者的"救命药"、"希望之药"。
就在全世界的SMA患者家庭为之欢欣鼓舞之际，那69.7万元人民币的单针价格，却给了他们沉重的一击。
按照治病疗程，最少需要打6针，一针就69.7万，6针就是400多万，这个数字对于大多数家庭都是难以承担的价格。
因此，有着成千上万的家庭都在为这个疾病感到发愁，甚至有很多家庭为了这个病倾家荡产。
几乎每个人都在诘问：为什么救命药就是这么昂贵？我们置之死地，难道只能眼睁睁地看着自己的孩子离去吗？
漫长谈判路
面对广大SMA患者家庭的无助与哀嚎，政府势必要作出回应，毕竟诺西那生纳是脊髓型肌萎缩症患者的唯一救命药。
在2018年，这款特效药也最终归纳到了医保之中。
可是要做出这一决定并非易事，双方不得不经历了长达8个月、8轮的漫长谈判，每一轮谈判都进退维谷，一次次陷入僵局，谈判代表甚至一度哽咽流泪。
而此次谈判最大的困难则是诺西那生纳本身的研发投入就比较高，再加上回本风险大，所以当初制药公司诺华最初就开出了每年600万人民币的高价。
可是这个金额对广大患者家庭是难以承受的，于是中国医保局也是坚决否认了这一报价，但并非一味压低价格就能赢得谈判。
事实上，全球罕见病新药使用补偿机制具有极大曲折性和不确定性。
每个国家对药品的补偿力度都不相同，而澳大利亚等一些发达国家，则采取了完全免费或极低自费的做法，但是获益对象往往只局限于某些特定的患者群体，大部分患者仍需自费或自费比例颇高。
换句话说，单纯将新药纳入医保谈判范围还远远不够，需政府持续加大财政支持力度，同时制定精准救助、分类施策的差异化补偿政策。
中国作为一个发展中大国，人均GDP和财政医疗支出都不算太高，如何在诺西那生药物的降价空间有限的情况下，最大限度实现补偿目标，这无疑是一个巨大的挑战。
信息源：医保目录公布那天 好多家长都哭了，新华网。
于是漫长的8轮谈判就此展开，中国医保局高度重视这一特殊病种，经过艰难的努力，终于在第8轮谈判取得决定性的突破。
药企承诺，诺西那生钠在中国区域的价格从最初开出的每针60万元人民币大幅降至33000元。
这一消息一经公布，患者家属纷纷被这一喜讯哽咽，有的家长更是激动地落泪欢呼，也觉得自己的孩子终于有救了。
"低价"之谜，捉襟见肘？
令人诧异的是，就在中国打了一场艰辛的价格保卫战之际，网上竟然流传起了一个令人震惊的"谣言"——在澳大利亚，诺西那生纳一针的售价仅为41澳元，约合人民币184元。
顷刻间，“184元就能买到诺西那生纳注射液”的说法在网上传言四起。
更是有人质疑，澳大利亚能买到这么便宜的特效药，中国医保局为何还要花那么大的功夫去与对方谈判。
甚至有人嘲讽，这简直是对中国代表团艰辛付出的无情嘲笑。
但有些人还是比较理智的，压根不相信184元的特效药，要知道特效药，研发都需要投入大量的经历，再说了这个特效药的成本远远不止184元吧。
很快那些质疑者就迎来了“打脸”，在2018年的时候，澳大利亚政府就将诺西那生纳纳入了当地的医药福利计划，但是这种福利只针对18岁以下的患者。
但是他们对诺西那生纳注射剂的价格采购更是保持在11万澳元，折合人民币相当于49.4万，更是如今中国价格的15倍。
而且，不仅仅是澳大利亚，就在美国这款特效药的价格更是高达12.5万元一针，折合人民币79.6万元。
很显然，所谓"41澳元"的价格并非核心采购成本，而是澳大利亚政府在多方考虑后给予的临时性药费补贴。
但对于大多数发展中国家来说，实行这种"全免费"的做法无疑是一种奢侈。
以中国3万多名脊髓型肌萎缩症患者的规模来看，仅靠财政补贴每年就需要60多亿元，这笔资金的来源还有待进一步规划。
罕见病药物保障
事实上，除了诺西那生纳之外，世界各地还有成千上万种其他罕见病特效药物价格高昂，许多患者家庭同样为此陷入巨大的经济窘境之中。
中国作为最大的发展中国家，人均医疗卫生资源还相对不足，因此对特殊群体提供针对性的保障一直是医药卫生体系建设的重中之重。
尽管经过多年努力，我国已初步建立起覆盖城乡的基本医疗保障体系，但随着经济社会的高质量发展和人民生活水平的不断提高，如何为患有罕见病等重特大疾病的群众提供更有力的保障依然任重道远。
从制度层面来看，需要在现有医保目录的基础上，因地制宜设立罕见病用药专项保障机制，减轻患者自费负担。
同时也要加大财政转移支付力度，让更多省份"吃上"特效药保障这顿"营养餐"。
针对罕见病等尚无爽性疗法的领域，政府也要出台税收优惠、资金支持等政策，鼓励生物医药创新，助力更多价格合理、疗效可靠的新药问世。
更重要的是，要树立正确的"保基本、兜底线"的价值理念，在确保基本医疗可及性的同时，也为居民提供"次级保障"和"高端健康"的自主选择权。
只有从多层次入手，切实增强罕见病患者的获得感和幸福感，医疗保障体系建设才能行稳致远，惠及更多民生领域，最终让健康中国这一梦想照进现实。
信息源：“天价药”纳入医保，河南SMA患儿父亲喜极而泣：向死而生，奔赴光明．人民资讯。
结论
在过去，很多家庭因为看不起病而陷入困境，但是现在随着医疗保障体系的不断完善，这种情况正在得到改善。
但是还是有不少罕见病面临着高昂的治疗费用，虽然通过政府和制药企业的努力，药品的价格大幅度下降，但是还是有些贫困家庭无法承受。
但我们应该相信政府，相信企业，相信他们的努力，最终所有罕见病患者都能以合理的价格，用上救命的特效药，重拾生的希望和尊严。