小儿先天性心脏病,是5岁以下儿童死亡主要原因,近半个世纪以来,中国小儿先心病介入诊疗技术体系飞跃发展,改变了国内先心病治疗的面貌,让更多患儿获得新生。

作为国内小儿先心病介入诊疗体系的开拓者、引领者和实践者,上海交通大学医学院附属新华医院小儿心血管团队开展包含小儿先心病介入治疗手术等多项中国首例技术,引领小儿先心病介入治疗发展,不仅仅改变了先心病诊断有创的历史,还实现了危重患儿治疗的微创化,将诊治关口前移至新生儿期、胎儿期。

6月24日,2023年度国家科学技术奖在北京颁发,上海交通大学医学院附属新华医院小儿心血管团队作为主要牵头完成单位之一的“小儿先天性心脏病介入诊疗体系创建及推广应用”项目,荣获此次国家科学技术进步奖二等奖。

“儿科医生帮助的是人类20%的人群,却是100%的未来。”作为一名儿科医生,上海交通大学医学院附属新华医院院长、小儿心血管学科带头人孙锟教授表示,“三代新华小儿心血管人在技术上完成了从‘看透’到‘治愈’的迭代,在学术领域里实现了从‘开创’到‘推广’的规范化进程,推动了中国小儿先心病诊疗面貌焕然一新。”

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孙琨教授帮助一名小儿先心病患儿随访开展检查。本文图片均为 受访者 供图

用无创超声替代有创心导管,心导管使用率从90%下降至5%

“先天性心脏病是胚胎发育早期心脏及大血管形成障碍引起的三维空间解剖结构异常,因这一疾病,每年国家的经济负担达到126亿元,先天性心脏病位居我国出生缺陷首要原因,早诊早治显得尤为关键。”孙锟教授表示。

过去,小儿先天性心脏病的诊治曾面临瓶颈。“由于心脏是个空腔脏器,要了解内在的先天性复杂结构畸形,上个世纪80年代的时候,只能靠有辐射、有创伤的心脏介入导管来诊断。”孙锟教授进一步表示,为减少对先心患儿的伤害,其团队在国内创建了二维超声循序分段诊断方法,用无创超声替代有创的心脏介入导管,给心脏外科医生提供了同等精准的诊断,使得全国有创的心导管使用率从90%下降至5%。此后,团队又首次提出5剖切面10剖视面三维超声心脏诊断方案,让复杂型先心病的精确诊断率从74.8%提高至90.5%。

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孙锟教授(第一完成人,右)与陈笋教授(第五完成人,左)在做儿童心脏介入手术

心脏超声“高清”了起来,外科医生不再需要DSA(数字减影血管造影)下的导管介入手术,来诊断心脏的“小秘密”,大大减少了对孩子的伤害,让患儿在无痛无害的情况下就能得到准确的诊断。上海新华医院小儿心脏外科丁文祥教授高度评价超声能力的提升,表示“可依据超声诊断报告,开展心脏外科手术”。

此后,随着技术的进步,小儿先天性心脏病诊断技术逐步提升,诊断的精准率也越来越高。新华医院小儿心血管团队在国际上首创先心病超声虚拟内窥镜系统(VR),这一技术可以让医生从心脏的内部观察到异常心脏,同时通过超声联合磁共振,团队还完成了国际最大样本数的宫内胎儿先心病的诊断(7282例),让胎儿的先心病诊断精准率从43%提升至79%。

用微创手术替代开胸手术,研发系列小儿可降解介入器械

用无创超声替代有创心导管,只是先天性心脏病的其中一大瓶颈。过去,治疗危重先心病往往只能靠需要体外循环的开胸手术,这对孩子们来说是一场大冒险。

能不能用微创介入的方式来替代开胸手术呢?新华医院小儿心血管团队做了一次尝试,这项尝试不仅仅是在手术技术领域的革新。1981年,团队在国内率先报道经皮球囊房隔造口术治疗新生儿完全性大动脉转位,标志我国先心病治疗进入了介入手术新时代。

与此同时,团队原创性地研发了系列小儿可降解介入器械如封堵器及支架,这些器械适配小儿血管的成长特性,望从源头解决金属介入器械远期潜在并发症,还避免给孩子们留下长期的金属残留,以及固定金属支架无法跟随儿童心血管生长而造成的固定狭窄问题。

迄今,团队已在国内率先开展了10项先心病介入治疗新技术,引领了国内小儿先心病介入治疗的发展。这些治疗包括:国内首先开展常见左向右分流型先心病的介入封堵治疗;国内首先开展狭窄型先心病的介入治疗;国内率先推广先心病内外科镶嵌治疗方法和理念;国内率先开展先心病术后传导阻滞的起搏器植入等。

“小儿先心病微创技术的系列创新,让孩子们手术后恢复更快,减少了痛苦和并发症,也尽可能地规避了长大后的后遗症。”孙琨表示。

守护“生命之初”,宫内治疗创奇迹

作为一名小儿血管专家,孙琨多年来一直在思考并探索:如何能更加早期地发现小儿先心病、更早开展介入治疗?对于在妈妈肚子里就被发现患有严重先心病的宝宝,孙琨及其团队医生都没有放弃。

其团队创新性地提出了“超早期介入治疗”和“宫内诊治”模式,通过改良特型导管技术成功治疗了335例新生儿肺动脉瓣闭锁和狭窄,其死亡率也从国际平均水平的35%降至0.3%。同时,团队在2016年和2018年分别完成了全国首例胎儿肺动脉瓣和亚洲首例胎儿主动脉瓣球囊扩张成形术,手术效果优于国际一流团队。

这些技术的创新不仅打破了国际技术壁垒,更将手术效果提升至国际一流团队水平,为那些生后治疗预后差,甚至可能胎死腹中的危重患儿带来了生的希望。

当前,团队的工作成果已在全国32个省市自治区的313家医院广泛应用,推动全国小儿先心病介入治疗量从2002年的1020例增加至2021年的37496例,手术成功率高达98.3%,手术死亡率和严重并发症率显著降低。

此外,团队还主编了多部专业书籍,制定了4项诊治指南与专家共识,累计发表高质量论文745篇,获得专利65项,实现产品转化3.29亿元,极大推动了我国先心病诊疗的规范化与国际化进程。

作为小儿先心病国家培训基地,新华医院还为全国培养了大量的专业人才,并在国际舞台上展现中国方案的魅力,多次受邀在国际顶级会议上作主旨演讲,分享“中国智慧”,赢得了全球同行的尊重与认可。