诺西那生钠注射液，作为治疗脊髓性萎缩症的特效药，自问世以来，便为众多患者家庭点燃了希望之光。然而，其昂贵的价格却让许多人望而却步。
中国医保局通过八轮艰难的谈判，成功将年费用降至10万元以下。然而，网络上关于“澳大利亚仅需41澳元”的谣言引发了广泛讨论。
有人质疑医保局的努力是否徒劳，但事实远比表面看起来复杂。
八轮谈判的成果
诺西那生钠注射液（商品名Spinraza）是全球唯一一款治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）的特效药物。自2016年12月获得美国FDA批准后，全球范围内的谈判便如火如荼地展开。
在中国，谈判过程异常艰难。作为一款罕见病药物，其天价成为最大的障碍。最初，药企的底价高达每年600万元人民币，远超普通家庭的承受范围。
2018年11月，经过多轮拉锯，药企终于将国内售价降至每年69万元，虽然比美国市场低了近一半，但依然被认为过高。
对于SMA患者家庭而言，痛苦和无助是沉重的负担。幸运的是，目前有两种新药问世，为患者带来了一线生机。
然而，新药的研发过程漫长且充满挑战。从基础研究到临床试验，平均耗时超过10年，投入高达数十亿元。
更为严峻的是，SMA等罕见病患者数量有限，全球仅有几十万人，这使得研发成本和回收周期面临巨大挑战。
此外，新药上市后，还需在20年的专利保护期内迅速回收投资并实现盈利。一旦错过时机，巨额的前期投入将付诸东流。
因此，当这款罕见病新药首次在国内上市时，每针售价高达69.7万元，6针疗程费用超过420万元，对大多数家庭来说，这无疑是沉重的负担。
一些重症患儿家属曾陷入绝望，原本充满希望的生命之光变得黯淡。
国家医保局果断行动，决定在罕见病用药领域取得突破。然而，谈判之路远比想象中艰难。
负责人张劲妮在谈判中曾动情地说：“作为甲方，我们的处境非常卑微，但谈判底线决不能让步，调整空间是0。真的太艰难了，我觉得眼泪都快掉下来了。”
面对重重阻力，谈判代表们坚持不懈，终于在第八轮谈判中取得决定性突破。
在各方共同努力下，经过八轮艰难谈判，国家医保局成功将罕见病新药“诺西那生钠注射液”纳入医保，并将其价格从最初的69.7万元/针降至33000元/针。这一成果在全球范围内都是罕见的低价，充分体现了中国政府在民生领域的决心。
澳大利亚真的更便宜吗？
外界一度认为，澳大利亚该款药品的价格只需41澳元/针，约合人民币184元。如此低廉的价格，似乎对中国长达8个月的艰苦谈判是一种无情的嘲讽。
但事实上，在澳大利亚，诺西那生钠注射液于2018年6月被纳入当地的药品福利计划（PBS），用于治疗SMA-1型、2型患者。这些患者年龄普遍较小，最大的是3a型的18岁以下患者。
这只是澳大利亚提供的一种补贴计划，其核心采购价格实际上为每针11万澳元，约49.4万元人民币，远高于中国最终的价格。
其他国家的情况则更加昂贵。美国该药售价为每针12.5万美元，约合79.6万元人民币；日本另一款类似疗效的罕见病新药OAV101注射液，全程治疗费用更是高达1102万元人民币，是中国首年6针治疗自费部分的100倍。
由此可见，在确保合理利润空间的基础上，国家医保局通过艰难的谈判，终于将这款新药的价格压至全球最低。这对于改善广大罕见病患者的获得感和幸福感，无疑具有重大的里程碑意义。
当然，仅仅将新药纳入医保还远远不够。对于多数患者家庭来说，即便是33000元/针，首年6针治疗的自费部分10万左右，也仍是一笔不小的负担。
如果在全国2-3万名SMA患者中推广，每年至少需要40-60亿元的财政补贴予以支撑。这笔资金如何筹集？是否会加重纳税人负担？这些都有待进一步权衡。医疗保障水平能否持续提升，与国家财力和制度设计息息相关。
目前来看，中国在罕见病保障方面的突破已获全球瞩目，未来必将在制度层面持续完善，使更多患者受益。
脊髓性肌萎缩症
脊髓性肌萎缩症（SMA）是一种罕见的遗传性神经肌肉疾病，由5号染色体上SMN1基因突变所致。该疾病会导致神经运动元的缺失和进行性肌肉无力。
SMA可分为四种类型，按照发病年龄和症状严重程度来区分。
I型SMA约占SMA总患病率的45%。患儿出生后6个月内即会出现无力哭闹、吮吸及吞咽困难等症状。大多数在2岁前因呼吸肌无力而夭折。
II型SMA这类患儿发病通常在6-18个月大之间，主要表现为肌无力、坐不稳等，需依赖轮椅代步。如果得到良好的支持治疗，部分患儿可能活到成年。
III型SMA发病年龄范围较广，从婴儿晚期到青春期前后，患儿能行走，但活动能力会逐渐减弱，肌肉也会萎缩。病情较轻，预后较好。
IV型SMA（成人起病型）这是最轻微的一种类型，通常发病于30岁以后，主要表现为远端肌肉无力，活动能力日渐减退，但一般不影响生命。
不同类型的SMA在发病时间、症状严重程度和预后方面存在明显差异，但都源于5号染色体SMN1基因突变所致。
其中，婴儿型SMA又称Ⅰ型Werdnig-Hoffman病，是最严重的一种类型，约占SMA总患病率的45%。这些患儿出生后6个月内就会出现无力哭闹、吮吸及吞咽困难等症状，随后病情逐渐加重，出现肌肉无力、肌萎缩等并发症，大多数在2岁前夭折。
目前，全球只有两种治疗SMA的特效药物，分别是诺西那生钠注射液和OAV101注射液。前者是一种通过基因修复，恢复神经运动元生存的核糖核酸药物，需要终生反复注射；后者则是利用病毒载体将正常SMN1基因输入体内，从而实现一次性根治的基因疗法。
然而，无论哪一种方式，疗程费用均高达数百万至上千万元人民币，对大多数家庭来说根本无法承受。
正是鉴于SMA这类罕见病的特殊性和严重性，中国政府决定将其纳入医疗保障范围并大力推进，以切实减轻患者家庭的经济负担。
因此，当第一款治疗SMA的新药诺西那生钠注射液上市时，每年的治疗费用高达数百万元，令绝大多数家庭望而生畏。
第二款药品OAV101注射液也未能幸免，一次治疗费用更是高达212.5多万美元，被认为是“世界上最贵的药物”。
面对如此高昂的药价，很多人不禁会质疑：是否有其他更经济的替代方案？
事实上，新药研发并无捷径可走，失去合理定价，制药企业将失去研发的主要动力。想要获得持续的创新活力，社会各界都需体谅药企的成本和利润预期。
同时，政府适当的财政补贴也是缓解患者负担的重要一环。一些国家针对罕见病群体，采取高额报销或补贴的救助方式，极大缓解了患者的经济压力。
民生才是关键
我国目前正在持续完善医疗保障体系，并将罕见病纳入保障重点。若遵循“最低价”的惯例，放任市场机制自由竞争，虽然药价或可进一步压低，但创新研发将难以为继，反而加重了患者的生命之忧。
反之，对加速药品的临床使用、持续加大财政支持力度，则有利于稳固罕见病防治体系，增强人民群众的获得感和幸福感，扭转“看病贵、看病难”的困境，这正是新时代推进医改的应有之义。
因此，对于罕见病，我们不应再只关注单一产品的“最低价”，而是应从更宏观的角度审视其与基本医疗保障的关系。只有持续尊重创新价值，让更多生命之花在希望的阳光下绽放，医改的征途才能一路精彩。
参考：
每日经济新闻《一针救命药，国内卖70万，澳洲只要280？医保局和药企都回应了》