Sobi昨日宣布，欧盟委员会已授予ALTUVOCT(efanesoctocog alfa，前称BIVV001)上市许可，用于A型血友病的出血治疗与预防以及围手术期的预防。该药物此前已于美国、日本和中国台湾获得批准，名为ALTUVIIIO。
A型血友病是一种遗传性疾病，患者体内的VIII因子（一种对血液凝固至关重要的蛋白质）生成不足或产生功能障碍。患者可能会经历出血事件，导致疼痛、不可逆的关节损伤和危及生命的出血。
ALTUVOCT是一种高持续因子VIII替代疗法，适用于所有年龄段和任何疾病严重程度。通过每周一次的预防，儿童、青少年和成人可以在一周的大部分时间内实现非血友病因子VIII活性水平（高于40%），成人和青少年在下一次用药前，其活性水平会达到15%的谷值。与之前的因子VIII预防用药相比，这些结果显著改善了出血保护。
值得注意的是，赛诺菲和Sobi还有另一种A型血友病药物Eloctate(efanesoctocog alfa)，该药物于2014年在美国获得批准，通常每周给药两到三次。
欧盟委员会还批准了欧洲药品管理局(EMA)的建议，支持ALTUVOCT保留孤儿药称号，并授予10年市场独占期。EMA建议指出，即使考虑到现有的治疗方法，每周一次的ALTUVOCT预防也显示出与其他VIII因子制剂相比，年出血率显著降低，这构成了临床相关优势。
上市许可基于关键的3期研究的结果：在159名成人和青少年中进行的XTEND-1(NCT04161495)研究，以及在74名儿童中进行的XTEND-Kids(NCT04759131)研究，评估了ALTUVOCT对严重A型血友病患者的疗效和安全性。
这些研究表明，每周一次的ALTUVOCT预防性治疗（50IU/kg）可为任何年龄的患者提供显著的出血保护（平均ABR<1且80-88%的患者无自发出血）。比较第52周和起始评估时，结果还显示关节健康、身体健康、疼痛和整体生活质量显著改善。在ALTUVOCT临床项目中观察到没有因子VIII抑制因子。
参考来源：‘European Commission grants Sobi® Marketing Authorisation for ALTUVOCT™ for treatment of haemophilia A’，新闻稿。Sobi；2024年6月19日发布。
注：本文旨在介绍医药健康研究，不作任何用药依据，具体用药指导，请咨询主治医师。