丙酮酸激酶激活剂Pyrukynd（通用名为Mitapivat）是一种正在研究用于α或β地中海贫血患者的口服疗法。该疗法已在非输血依赖性患者群体中获得了3期试验积极结果，并于今年1月份公布。现在，该疗法在输血依赖性患者群体中再次取得了3期试验的成功。
在先前公布的针对非输血依赖性患者的3期试验（ENERGIZE）中，Mitapivat达到了血红蛋白应答的主要终点。试验结果显示，Mitapivat组中42.3%的患者获得了缓解，而安慰剂组中只有1.6%的患者获得了缓解。
而在最新公布的3期试验（ENERGIZE-T）结果中，Mitapivat与输血依赖性α或β地中海贫血成人的输血负担显著减少相关。
地中海贫血是一种遗传性血液疾病，会导致人体血红蛋白含量低于正常水平。
这项随机、双盲、安慰剂对照ENERGIZE-T研究(NCT04770779)比较了Mitapivat与安慰剂在输血依赖性α或β地中海贫血成人患者中的疗效和安全性。研究受试者被随机分配接受每日两次口服Mitapivat 100mg或安慰剂，为期48周。
主要终点是有输血减少缓解的患者比例，输血减少缓解定义为与起始相比，在任意连续的12周内（截至第48周），输注的红细胞单位减少至少50%，即输注的红细胞单位减少至少2个单位。
Mitapivat组共有155名患者和安慰剂组83名患者完成了为期48周的双盲期研究。结果显示，接受Mitapivat治疗的患者中有30.4%达到了主要终点，而接受安慰剂的患者只有12.6%(P=0.0003)。
Mitapivat治疗还实现以下关键次要终点在统计学上显著降低：
•与起始相比，在任意连续的24周内（截至第48周），输注的红细胞单位至少减少50%；
•与起始相比，从第13周到第48周输注的红细胞单位至少减少33%；
•与起始相比，从第13周到第48周输注的红细胞单位至少减少50%。
此外，Mitapivat组中有9.9%的患者实现了输血不依赖（截至48周连续≥8周不输血），而安慰剂组为1.1%。
ENERGIZE-T研究的更多详细分析将在即将召开的医学会议上公布。
“基于今年早些时候公布的Mitapivat治疗非输血依赖性α或β地中海贫血成人患者的3期ENERGIZE研究中产生的令人信服的数据，现在的结果强调了Mitapivat的潜力，其独特的作用机制改善了红细胞血细胞健康，是无论输血需求如何的所有地中海贫血患者的一种有意义的口服治疗选择，”Agios首席医疗官兼研发主管Sarah Gheuens医学博士、哲学博士说道。“我们期待在今年年底前在美国提交包含ENERGIZE和ENERGIZE-T数据的营销申请。”
Agios计划在美国提交Mitapivat治疗地中海贫血的营销申请。到年底。该公司还打算在欧洲和海湾合作委员会（GCC）国家提交营销申请。
参考来源：‘Agios Announces Phase 3 ENERGIZE-T Study of Mitapivat Met Primary Endpoint and All Key Secondary Endpoints in Adults with Transfusion-Dependent Alpha- or Beta-Thalassemia’，新闻稿。Agios Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: AGIO)；2024年6月3日发布。
注：本文旨在介绍医药健康研究，不作任何用药依据，具体用药指导，请咨询主治医师。