引 言
这是第一个评估细胞治疗急性缺血性中风的双盲2/3期随机对照试验。以前的干细胞治疗随机对照试验使用自体干细胞，使双盲研究具有挑战性。由于急性卒中同种异体细胞的多中心随机对照试验有限，这项研究具有影响缺血性卒中新疗法的巨大潜力。
脑卒中，通常被称为脑中风，是一种严重的疾病，它发生在脑部血液供应受阻时，导致部分脑组织因缺血和缺氧而发生坏死。这种情况会损害大脑的功能，造成一系列神经功能障碍。脑卒中主要分为两种类型：缺血性卒中和出血性卒中，其中缺血性卒中较为常见，约占80%，而出血性卒中则较少见，约占20%。
随着全球人口老龄化的加剧，缺血性卒中的发病率也在持续上升。高血压、高脂血症、高同型半胱氨酸血症、高血糖、吸烟和酗酒等不良生活习惯都是缺血性卒中的潜在危险因素。
目前，治疗脑卒中的主要方法包括静脉溶栓和机械取栓（MT），这些方法均属于循证再灌注疗法。尽管这些治疗方法在一定程度上可以缓解症状，但仍有大约50%的患者在中风后3个月仍然存在残疾。这表明，当前的治疗方法存在一定的局限性，需要更有效、更安全的治疗方案。
在这种背景下，干细胞疗法作为一种新兴的治疗手段，展现出了巨大的潜力。干细胞疗法可以通过调节免疫反应、提供神经保护和恢复受损大脑的神经回路来促进功能恢复。全球范围内，正在进行或即将进行的干细胞治疗急性缺血性卒中的临床试验多达90项，其中大部分临床试验集中在中国和美国。
在这些临床试验中，间充质干细胞（MSCs）和神经干细胞（NSCs）的应用备受关注，这表明了这两种细胞类型在缺血性卒中治疗中的科学兴趣和潜在优势。不同的细胞类型和给药途径，如静脉内、动脉内和脑内注射，已在不同的时间窗口内进行了探索。
新研究
MultiStem是一种大规模生产的干细胞产品，它通过多种机制发挥作用，包括减轻炎症、调节免疫失调、保护受损细胞、促进血管生成、组织修复和愈合。尽管目前关于同种异体干细胞（如MultiStem）在中风治疗中的用途的研究还不多，但近期日本札幌北海道大学神经外科在《JAMA Neurology》期刊上发表的一项研究，为我们提供了宝贵的信息。
这项研究是一项2/3期随机临床试验，旨在评估同种异体干细胞疗法对于急性缺血性卒中患者的安全性和有效性。试验在日本44个学术和临床中心进行，共有206名符合严格标准的参与者，其中104名接受了干细胞治疗，而102名接受了安慰剂。主要的评估指标是患者在治疗后90天的安全性和治疗效果。
实验目标
疗效评估：
主要目标：研究的主要目的是看在治疗后90天，有多少病人的状况有显著改善。这通过一个综合评分系统来判断，包括三个部分：
mRS评分：一个用来衡量病人日常活动能力的评分，分数越低表示能力越好（0-6分，这里要求1分或更低）。
NIHSS评分：一个用来衡量病人神经系统损伤程度的评分，分数越低表示损伤越小（0-42分，这里要求1分或更低）。
Barthel指数（BI）：一个用来衡量病人日常生活自理能力的评分，分数越高表示自理能力越强（0-100分，这里要求95分或更高）。
次要目标：除了90天后的病人状况，研究还关注一年（365天）后病人的状况，以及mRS评分的具体分布情况。
安全评估：
安全性评估包括几个方面，主要是在治疗过程中和治疗后一段时间内监测病人是否出现了严重的不良反应，如过敏反应、心血管问题、呼吸困难、神经系统症状恶化，或者危及生命的事件。
研究者预计通过对比两组病人（接受MultiStem治疗的和接受安慰剂的）的数据，来评估治疗效果。他们计划招募200名患者，以确保研究有足够的准确性。
他们使用了一种统计方法（CMH检验）来比较两组的治疗效果，并考虑了一些可能影响结果的因素，如病人的年龄和病情严重程度。
研究还计划对一些特定的病人群体（如不同年龄或不同病情严重程度的病人）进行更深入的分析。
结果
两组在90天时的疗效没有显著差异，次要目标的评估结果也没有显著差异。
在安全性方面，两组之间也没有显著差异，说明治疗是安全的。
一些探索性的分析表明，在某些特定病人群体中，接受MultiStem治疗的病人可能有稍微更好的恢复情况，但这些结果需要更进一步的研究来确认。
初步结果表明，这种治疗在主要的评估指标上并没有显示出比安慰剂更优的效果，但在某些特定病人群体中可能有一些积极的迹象。
这是第一个评估细胞治疗急性缺血性中风的双盲2/3期随机对照试验。以前的干细胞治疗随机对照试验使用自体干细胞，使双盲研究具有挑战性。由于急性卒中同种异体细胞的多中心随机对照试验有限，这项研究具有影响缺血性卒中新疗法的巨大潜力。
它为我们提供了关于干细胞疗法在缺血性卒中治疗中的安全性和潜在疗效的重要信息。虽然目前的结果显示，干细胞疗法并不能显著改善所有患者的治疗效果，但它仍然为未来的研究提供了方向，并为特定患者群体的治疗提供了希望。随着干细胞疗法的不断发展和完善，我们有理由相信，它将成为治疗脑卒中的重要手段之一。
参考资料：
Allogeneic Stem Cell Therapy for Acute Ischemic StrokeThe Phase 2/3 TREASURE Randomized Clinical Trial