引 言

3月21日报道,当地时间18日,荷兰阿姆斯特丹大学科研团队在医学会议上公开表示,通过CRISPR基因编辑技术成功将被感染的细胞中的HIV病毒清除。

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3月21日报道,当地时间18日,荷兰阿姆斯特丹大学科研团队在医学会议上公开表示,通过CRISPR基因编辑技术成功将被感染的细胞中的HIV病毒清除。本次使用的技术原本计划于今年4月在西班牙巴塞罗那举行的欧洲临床微生物学和传染病大会上发表。

艾滋病

艾滋病(AIDS),是一种危害性极强的传染病,由感染艾滋病病毒,也即人类免疫缺陷病毒(HIV)引起。

HIV主要攻击的是人体内的CD4+T淋巴细胞,这是一种非常重要的免疫细胞,它们负责协调和激活其他免疫细胞以组成一个坚不可摧的防御体“免疫系统”来共同抵御外来病原体。

但HIV具有特殊的包膜蛋白,这些蛋白能够与CD4+T淋巴细胞表面的CD4受体结合。一旦结合成功,HIV就能逃过免疫系统的监测,顺利进入细胞内部。进入细胞后,HIV会利用细胞的复制机制来大量复制自身,进而导致CD4+T淋巴细胞的功能受损,甚至死亡。

随着CD4+T淋巴细胞数量的不断减少,人体的免疫系统逐渐崩溃,无法有效对抗各种病原体。这会导致患者连生活中最常见的呼吸道感染都抵抗不了,并且往往会因为得了一种疾病,免疫系统无法正常运转,导致更多更严重的疾病找上门来。

此外,HIV还会影响其他免疫细胞,如巨噬细胞的功能。巨噬细胞在免疫系统中扮演着重要的角色,它们能够吞噬和消灭病原体。但HIV感染巨噬细胞后,会干扰其正常功能,使其无法正常清除病原体,进一步削弱了免疫系统的防线。

AIDS没有疫苗,又由于HIV病毒变异性极强,几乎可以说是一天一个样,也不存在所谓特效药,它直接破坏免疫系统,一旦发病,我们就只能通过药物来延缓疾病进程,且目前的医疗环境中暂时没有能够治愈AIDS的方法,但或许,马上就会有了?

基因编辑技术

此次宣布能够清除HIV病毒的技术全称为CRISPR-Cas基因编辑技术,是一种高效的基因编辑工具,它基于一种叫做“RNA导向”的机制,使得CRISPR-Cas系统能够选择性地识别和切割DNA中的特定序列。这一技术最初是从大肠杆菌中发现的一种天然的细菌防御系统,现在已经被广泛应用于基因编辑领域。而其中最常用的就是II型CRISPR-Cas9系统。

此技术具有高度的准确性和高效性。它能够通过人工设计的单链向导RNA(sgRNA)来精确识别目标基因,并引导Cas9蛋白酶进行有效切割DNA双链。这种精确性使得它能够在基因组中定位并剪切特定的DNA序列,实现高效基因编辑。

其次,CRISPR-Cas9技术具有高度的灵活性和简便性。由于可以通过改变Cas9蛋白的序列或设计不同的sgRNA来识别不同的DNA序列,因此它可以应用于多种生物体系,包括细菌、酵母、植物、动物等。此外,这种技术不需要复杂的实验条件和操作,相对容易掌握和应用。

相比之下,其他基因编辑技术,如锌指核酸酶(ZFN)和转录激活因子样效应物核酸酶(TALENs),虽然也具有一定的基因编辑能力,但在设计、成本和效率方面可能存在一些限制。例如,ZFN技术需要设计特定的锌指蛋白来识别目标DNA序列,设计和构建过程相对复杂且成本较高;而TALENs技术虽然在设计上更为灵活,但其构建过程也较为复杂。

而在这项研究中,荷兰研究人员就是使用“分子剪刀”与两种gRNA来对抗已知的HIV毒株中保持相同病毒基因组的部分,并成功治愈了感染HIV的T细胞。

此外,他们还评估了来自不同细菌的各种CRISPR-Cas系统,并展示了saCas9和cjCas两个系统的应用结果。saCas9表现出出色的抗病毒性能,成功地用单个gRNA完全灭活HIV,并用两个gRNA切除HIV的DNA。

这项研究的结果显示,CRISPR系统可以在培养皿中的免疫细胞上灭活所有HIV病毒,将其从免疫细胞中清除。

事实上,自社交媒体发达以来,我们似乎年年都能见到艾滋病已有治愈希望的报道,但是这些年来,却没有一个相关的技术能真正走入市场。本次事件是否又会是一场昙花一现呢?

主导本次试验的科研团队表示,其科研进程仍处于“概念阶段”。

但编者团队依旧会对此抱有期待,艾滋病至今无法攻克,少数几例通过细胞回输而治愈的患者又不具有统计学意义,难以佐证其疗效。若真的能通过基因编辑技术来攻克的话,那就是造福了万万名患者,更是保护了我们正常的社会秩序,从各方面来讲,这都是一件大好事。

但基因编辑技术也面临着一些挑战和争议。技术本身的不确定性、安全性和科学性问题需要得到解决。尤其是基因编辑涉及的伦理问题也备受关注,尤其是在涉及人类基因编辑时。当年的“超级婴儿”事件,其中因果经过,我们仍然历历在目。

因此,在应用基因编辑技术时,需要谨慎并充分考虑其潜在的风险和挑战。我们会心怀希望,并继续等待,同时在此,我们也呼吁各位,不要歧视艾滋病患者。他们同样是社会的一份子,正承受着身体和心理上的巨大压力,而我们的歧视只会让他们感到更加孤立和无助。

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