▎药明康德内容团队报道
8月22日，澳宗生物宣布，该公司依达拉奉口服片剂用于治疗肌萎缩侧索硬化（ALS，俗称“渐冻症”）的关键临床获得美国FDA批准。该药此前已经被FDA授予孤儿药资格，澳宗生物预计2024年3月向FDA递交新药申请（NDA），用于治疗ALS。
肌萎缩侧索硬化（ALS）又称为运动神经元病，也称为渐冻症，是指上运动神经元和下运动神经元损伤之后，导致躯干、四肢、胸部、腹部肌肉逐渐无力和萎缩。该病早期症状轻微，容易和其他运动系统疾病混淆。患者起初容易感到周身无力、肌肉跳动，逐渐发展为全身肌肉萎缩和吞咽困难，产生呼吸衰竭。
公开资料显示，依达拉奉注射剂已经在临床上有十余年应用历史，被纳入海内外多部权威指南及临床路径，其有清除自由基、抑制氧化应激损伤的确切机制，可用于治疗ALS。
根据澳宗生物此前新闻稿介绍，依达拉奉口服制剂（TTYP01片）是该公司历时7年自主研发而得。该公司基于已上市依达拉奉注射剂型的安全性和有效性数据，通过创新技术改变其给药途径，从而开发出TTYP01片，克服了该药在口服制剂开发领域的难题。相比依达拉奉注射剂静脉滴注给药，TTYP01片为口服片剂，给药便利，并可通过常温存储运输，具有更好的便利性和依从性。
除了针对ALS适应症，TTYP01片目前还正在被开发治疗自闭症、脑卒中、阿尔茨海默病。
公开资料显示，澳宗生物专注于神经系统药物开发，其拥有3大新药研发品种（1个2类新药及2个1类新药），合计10余条研发管线，聚焦渐冻症、脑卒中、自闭症、阿尔茨海默病等中枢神经系统疾病和类风湿关节炎等自免领域疾病。
▲澳宗生物产品管线（图片来源：参考资料[1]）
参考资料：
[1] 澳宗生物依达拉奉口服片剂ALS适应症关键临床已获美国FDA批准，将会成为中国第一个在美国上市的孤儿药. Retrieved Aug 22， 2022, from https://mp.weixin.qq.com/s/lc85yzhVJcMcqnilUb0PZQ
[2]澳宗生物TTYP01片获FDA孤儿药资格认定，为全球ALS患者带来新希望. Retrieved Nov 11， 2021, from https://mp.weixin.qq.com/s/sJfqdIh4suELLULciLLTng
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