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Alzheon今日宣布其在研药品ALZ-801（valiltramiprosate）于临床2期生物标志物试验中的最新积极结果。数据显示ALZ-801可改善早期阿尔茨海默（AD）病患血浆中磷酸化tau蛋白（P-tau181）含量、减少脑萎缩情形并改善记忆功能。新闻稿表示，这是目前首个具有减少脑萎缩效果的阿尔茨海默病药物。
阿尔茨海默病是一种主要与衰老相关的神经退行性疾病。据预估到80岁时，三分之一的人会被诊断患有阿尔茨海默病。全球目前有约5000万阿尔茨海默病患者，而随着世界人口的老龄化，据估计AD患者的数目在2060年将几乎翻三倍，达到1.4亿。遗传和环境因素会影响阿尔茨海默病的发生和进展。例如，已知携带APOE4基因的个体患病风险较高，带有APOE4/4或APOE3/4基因型的患者占了患者总数的65-70%，其中带有APOE4/4纯合子患者占了约15%。糖尿病、慢性炎症、感染、酒精的使用和精神压力都可能导致认知能力的加速衰退。神经细胞中具毒性的淀粉样蛋白寡聚体被认为是造成阿尔茨海默病患神经退化与认知新能量下降的驱动因素，而血浆中P-tau181蛋白水平与阿尔茨海默病的进展与恶化相关。
ALZ-801是一款在研口服小分子药物，为高牛磺酸（homotaurine）前体药物，ALZ-801在3期临床使用剂量下可抑制具神经毒性的淀粉样蛋白寡聚体形成，具有改变阿尔茨海默病疾病进程的潜力。ALZ-801于2017年获得美国FDA的快速通道资格。除了此次所公布的临床2期生物标志试验之外，另有一项临床3期试验正在进行中，用以检验ALZ-801在带有APOE4/4纯合子的早期阿尔茨海默病的疗效与安全性。
图片来源：123RF
这次所公布的临床2期试验主要目的为检验一天口服2次265 mg的ALZ-801对早期阿尔茨海默病患在生物标志水平的影响。患者带有APOE4/4或APOE3/4基因型。共有84位患者入组，其中有75位完成为期52周的试验（平均年龄69岁，女性占52%）。
数据分析显示，52周时，与基线相较，ALZ-801造成病患血浆P-tau181蛋白41%显著下降（p=0.032）。与对照组相较，神经影像学分析亦显示患者的海马区容积（Hippocampal Volume）获得保存，显示药物可能具有对脑结构的神经保护功用。此外，在第3、6个月与一年时，患者的记忆测试皆高于基线值，这与所观察到的生物标志物水平与大脑影响结果相符。
在超过2000位阿尔茨海默病患者中，ALZ-801展现良好的安全性，与之前试验结果一致，没有观察到血管源性脑水肿的情形。
值得一提的是，行业媒体Endpoints News指出，在这次所公布临床2期试验的1年数据中，Alzheon并没有公布患者在临床疗效上的详细数据，而这也让此药物正在进行中的临床3期试验结果显得更为重要且令人期待。
Alzheon的首席医学官Susan Abushakra博士说道：“这些积极的数据确认了ALZ-801的潜力，这是Alzheon科学家在过去9年发现的延伸。12个月药物治疗在血浆P-tau181蛋白的作用，加上对海马区容积的保存与临床稳定性，这些都支持ALZ-801在阿尔茨海默病患中抗淀粉样蛋白寡聚体形成的药理机制。这些结果支持ALZ-801具有改变阿尔茨海默病疾病进程的能力，这是令人感到鼓舞的。”
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参考资料：
[1] Alzheon Reports Industry-Leading Biomarker, Brain Preservation and Clinical Effects Following 12 Months of Treatment in Phase 2 Trial of Oral ALZ-801 (Valiltramiprosate) in Patients with Early Alzheimer’s Disease. Retrieved September 20, 2022 from https://alzheon.com/alzheon-reports-industry-leading-biomarker-brain-preservation-and-clinical-effects-following-12-months-of-treatment-in-phase-2-trial-of-oral-alz-801-valiltramiprosate-in-patients-with-early-alzheim/
[2] In one-year update, Alzheon goes big talk, but shows off little clinical data. Retrieved September 20, 2022 from https://endpts.com/in-one-year-update-alzheon-goes-big-talk-but-shows-off-little-clinical-data/
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