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近日，罗氏集团（Roche）旗下Spark Therapeutics宣布，与CombiGene达成一项关于在研基因疗法CG01的独家合作和许可协议，旨在治疗耐药性局灶性癫痫。根据协议内容， Spark将获得开发、生产和商业化CG01的全球独家许可。而CombiGene将继续与Spark合作执行某些临床前项目。
CG01使用腺相关病毒（AAV）病毒载体，将表达神经肽Y（NPY）和它的受体Y2的基因直接递送到癫痫发作的脑区。癫痫发作通常是因为兴奋性神经递质谷氨酸的过度释放。CG01可以抑制谷氨酸的过度释放，从而预防癫痫发作。
根据合作协议，CombiGene将获得850万美元的前期付款和5000万美元的临床前和临床期里程碑付款。该公司可能获得高达3.285亿美元的里程碑付款。
Spark首席科学官Federico Mingozzi博士表示：“虽然许多癫痫患者对目前的抗癫痫治疗反应良好，但相当一部分患者需要新的治疗方案。通过我们与CombiGene的新合作和授权协议，我们将共同利用在基因治疗方面的大量知识和经验，解决耐药性局灶性癫痫患者未满足的需求。”
"对于CombiGene来说，这是一个重要的日子。”CombiGene首席执行官Jan Nilsson先生表示，“我们的癫痫项目CG01在整个临床前阶段持续表现出积极潜力，通过与Spark合作，我们期望将CG01通过临床阶段推进到全面商业化。我们期待着与Spark一起推进这种潜在的变革性疗法，造福需要更好治疗方案的患者群体。”
参考资料:
[1] Spark Therapeutics and CombiGene Enter into Exclusive, Global Licensing Agreement for Gene Therapy Candidate CG01. Retrieved October 12, 2021, from https://sparktx.com/press_releases/spark-therapeutics-and-combigene-enter-into-exclusive-global-licensing-agreement-for-gene-therapy-candidate-cg01/
[2] Roche's Spark adds epilepsy asset to pipeline with $328M CombiGene licensing deal. Retrieved October 13, 2021, from https://www.fiercebiotech.com/biotech/roche-s-spark-adds-epilepsy-asset-to-pipeline-328m-combigene-licensing-deal
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