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2021年10月11日，Aligos Therapeutics公司宣布，ALG-020572已完成1期临床试验首例患者给药。它是一种反义寡核苷酸（ASO）在研疗法，通过与mRNA互补结合，干扰遗传信息从核酸向蛋白质的传递，从而降低慢性乙肝患者的乙型肝炎病毒表面抗原（HBsAg）水平。
该试验包含两部分。第1部分将在健康志愿者中评估ALG-020572单次皮下给药的安全性、耐受性和药代动力学。在第2部分将在多个慢性乙型肝炎患者亚群中，评估28天内多次皮下给药的安全性、药代动力学和抗病毒活性。
▲Aligos的研发管线（图片来源：Aligos公司官网）
Aligos的在研管线还包括S-抗原转运抑制寡核苷酸聚合物（STOPS）分子、衣壳组装调节剂（CAMs）和小干扰RNA（siRNA）候选药物。它们的联合使用可能产生潜在的最佳治疗方案，并获得比当前标准治疗更高的功能性治愈率。
“这是我们推进到临床开发的第二款候选药物，能靶向降低慢性乙肝患者的HBsAg。”Aligos董事长兼首席执行官Lawrence Blatt博士表示，“我们的ASO分子可选择性寻找和破坏病毒mRNA，并利用第三代XNA化学设计技术来改进分子的药理学特性。我们希望这些增强的特性将提高候选药物在临床中的抗病毒活性。”
该1期临床试验的主要研究者Ed Gane教授补充道：“我相信降低HBsAg水平是实现乙肝功能性治愈的必要步骤。其他ASO已在临床中证明能显著降低HBsAg。鉴于ALG-020572可能比其他ASO具有更强效的抗病毒活性，和通过GalNAc增强的肝细胞靶向作用，含有ALG-020572的组合方案有望实现更高的功能性治愈率。”
随着ASO疗法应用越来越广泛，药明康德子公司合全药业在近年来也搭建了包含ASO，siRNA，aptamer，microRNA，PMO等各类寡核苷酸创新药的一体化CRDMO平台，涵盖从药物发现到商业化生产的所有材料需求，助力寡核苷酸创新药的开发。
参考资料:
[1] Aligos Therapeutics Begins Dosing with Antisense Oligonucleotide Drug Candidate, ALG-020572, in Healthy Volunteers in a Phase 1 Proof-of-Concept Study. Retrieved October 11, 2021, from https://investor.aligos.com/news-releases/news-release-details/aligos-therapeutics-begins-dosing-antisense-oligonucleotide-drug
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