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2021年9月13日，艾伯维（AbbVie）与REGENXBIO宣布达成一项战略性合作协议，共同研发并商业化RGX-314。RGX-314是一款潜在一次性的基因疗法，用于治疗湿性年龄相关性黄斑变性（AMD）、糖尿病视网膜病变（DR）和其他慢性视网膜疾病。
湿性AMD的特征是由于视网膜中新的、渗漏的血管形成，导致视力丧失。RGX-314通过AAV8载体将转基因递送给细胞。该转基因编码的抗体片段旨在抑制血管内皮生长因子（VEGF）。VEGF通路异常会引起新的渗漏血管生长并导致液体在视网膜中积聚。玻璃体腔注射抗VEGF是目前湿性AMD的标准治疗方案。然而这些治疗需要终生重复眼内注射，以维持疗效。由于治疗负担，随着时间的推移，患者通常会出现视力下降，治疗频率降低。
糖尿病视网膜病变（DR）是全球24-75岁成人视力丧失的主要原因。随着DR的进展，很大一部分患者发生威胁视力的并发症，包括糖尿病性黄斑水肿（DME）和可导致失明的新生血管形成。目前DR患者的治疗选择包括抗VEGF治疗、视网膜激光或手术治疗。
▲RGX-314简介（图片来源：REGENXBIO公司官网）
REGENXBIO正在推进RGX-314通过眼部两种不同给药途径的研究。该疗法目前正在一项通过视网膜下给药的关键性试验中治疗湿性AMD患者，并在两项通过内脉络膜上腔给药的2期临床试验中治疗湿性AMD和DR患者。根据合作协议条款，REGENXBIO将负责完成正在进行的RGX-314的试验，两家公司将合作并分担RGX-314额外试验的费用，包括计划中第二项评估视网膜下给药治疗湿性AMD的关键性试验和未来试验。而艾伯维将在全球范围内领导RGX-314的临床开发和商业化。
此外，艾伯维将向REGENXBIO支付3.7亿美元的预付款，REGENXBIO有可能获得高达13.8亿美元的额外开发、监管和商业里程碑付款。
“我们致力于为患有难以治疗的视网膜疾病的患者找到解决方案。”艾伯维首席科学官、研发高级副总裁Tom Hudson博士表示，“与REGENXBIO合作，我们旨在为数百万遭受视网膜疾病相关视力丧失的患者带来显著的影响。”
REGENXBIO总裁兼首席执行官Kenneth T. Mills先生补充道：“我们期望通过艾伯维在眼保健领域的全球开发经验和商业化设施，并凭借我们在AAV基因治疗临床开发方面的专长，继续开发RGX-314。”
参考资料:
[1] AbbVie and REGENXBIO Announce Eye Care Collaboration. Retrieved September 13, 2021, from https://www.prnewswire.com/news-releases/abbvie-and-regenxbio-announce-eye-care-collaboration-301374836.html
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