美国波士顿知名风投机构 Flagship Pioneering,近日宣布任命 Tuyen Ong 为“CEO 合伙人”。此次履新的 Tuyen Ong 是前 Biogen 高管,他将加入 Flagship Pioneering 的领导层,并担任 Flagship Pioneering 投资的基因疗法初创公司 Ring Therapeutics 的首席执行官。

此次任命使 Tuyen Ong 成为 FlagshipPioneering 聘请的一系列 “CEO 合伙人”(CEO-Partner)中的最新一员。“CEO 合伙人” 是 Flagship Pioneering 的一种新设立的职位,将同时担任 Flagship Pioneering 的合伙人和 Flagship Pioneering 所孵化企业的 CEO。

今年 5 月,Flagship Pioneering 聘请了诺华制药美国公司前总裁 Fabrice Chouraqui,作为其首位“CEO 合伙人”,同时担任 Cellarity 的首席执行官;7 月,Shingrix 前全球疫苗负责人 Guillaume Pfefer 成为第二位“CEO 合伙人”,并负责 Kintai Therapeutics。

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图丨 Tuyen Ong(来源:Ring Therapeutics 官网)

Tuyen Ong 在眼科遗传疾病和罕见病领域拥有 20 余年的药物开发经验。在过去的几年中,Tuyen Ong 一直致力于眼科遗传疾病的基因疗法研究,在 Nightstar Therapeutics 担任首席开发官已有两年的时间。在此期间,他参与了 Nightstar Therapeutics 在纳斯达克的公开上市,推进了公司的基因疗法研发和并购。2019 年 6 月,Biogen 以 8.77 亿美元的价格收购了这家公司,Tuyen Ong 也加入 Biogen 担任眼科部门负责人。

今年,Flagship Pioneering 终于说服了 Tuyen Ong 离开 Biogen,并领导基因疗法初创公司 Ring Therapeutics。Ring Therapeutics 是由 Flagship Pioneering 旗下的孵化器 Flagship Labs 于 2017 年创立的公司,2019 年 12 月,Ring Therapeutics 走出隐匿模式,并宣布获得来自 Flagship Pioneering 的 5000 万美元投资。这笔资金将用于支持 Ring Therapeutics 根据新的病毒载体平台开发基因疗法。

在宣布脱离隐匿模式的同一天,Flagship Pioneering 的创始人兼首席执行官、Ring Therapeutics 的联合创始人兼董事长 Noubar Afeyan 表示:“有了 Ring Therapeutics,我们就开创了一种全新的基因疗法类别,从而真正开拓了新的市场。”

Noubar Afeyan 所定义的“全新的基因疗法类别”,指的是 Ring Therapeutics 所研发的独特载体。尽管大多数的基因疗法都基于腺相关病毒或慢病毒,但 Ring Therapeutics 专注于使用一种可以与人体共生的良性病毒——指环病毒(anelloviruses)作为递送载体。

图丨人体内血液和组织中通常都存在细小的病毒。到目前为止,Ring Therapeutics 已经鉴定出数千种独特的指环病毒株(图片来源:Sigrid Knemeyer and Cesar Arze)

病毒学研究的不断深入,推动着基因治疗的前进,在过去的十年中,基因治疗已取得了巨大进展,多种疗法被 FDA 批准用于治疗遗传性疾病。一些研究最深入的非致病性病毒(例如腺相关病毒)是用于基因治疗的主要载体,但是基于腺相关病毒的基因治疗药物的前景却面临着一些挑战:给药途径有限、无法反复给药以及耐受性差。

Ring Therapeutics 提出了一种假设:人体内存在的共生病毒可以成为基因治疗的全新递送载体。基于其在病毒领域的研究,Ring Therapeutics 开发了基于指环病毒的基因疗法 Anellovector,为眼科与遗传疾病、肿瘤和代谢疾病提供全新的治疗方案,有望克服基因治疗所面临的挑战。

在 Tuyen Ong 加入 Ring Therapeutics 后,他将运用此前在 Nightstar 和 Biogen 积累的专业知识来进一步推动基于指环病毒的基因疗法。此外,此前曾在武田制药就职的的 Rahul Singhvi 担任总裁、心脏领域的基因治疗专家 Roger Hajjar 担任研发主管。

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