2020年诺贝尔奖颁奖季已经尘埃落定，今年的诺奖中最大的争议就是为CRISPR基因编辑发展和应用做出卓越贡献的张锋未能得奖。
虽未能获得诺贝尔奖的青睐，但张锋在CRISPR专利，以及CRISPR基因治疗临床开发等方面处于优势。本文梳理了张锋创立的Editas Medicine公司的基因治疗研发管线。
2013年9月，张锋、Jennifer Doudna、George Church、J. Keith Joung和David Liu共同创立了基因编辑公司Editas Medicine，之后Jennifer Doudna因专利问题离开。2016年Editas Medicine在纳斯达克上市，成为CRISPR领域首家上市公司。
Editas Medicine致力于利用CRISPR基因编辑技术，为世界范围内患有严重疾病的人们开发强大治疗方法。
Editas Medicine在CRISPR基因治疗领域处于领先地位，2020年3月4日，Editas Medicine的CRISPR疗法AGN-151587（EDIT-101）治疗先天性黑蒙症10型（LCA10）的I/II期临床试验，完成首例患者给药。这是全球首个在体CRISPR基因编辑临床试验，此次也是全球首例CRISPR基因编辑的在体给药。
研发管线介绍
Editas Medicine研发管线包括3种眼科遗传病、1种神经系统疾病、2种血液遗传病，及4种癌症疗法。
其中进展最为迅速的是治疗先天性黑蒙症10型的EDIT-101疗法，目前已处于早期临床试验阶段，已完成患者给药，通过使用AAV5载体通过视网膜下注射，将saCas9和CEP290特异性gRNA递送至感光细胞，通过双gRNA分别靶向突变内含子区域的上下游，直接将突变内含子区域整体删除或倒位，从而恢复CEP290基因的正常表达，进而让眼睛重获光明。
此外，治疗镰刀状细胞贫血症和β-地中海贫血症的两项疗法，以及基因编辑NK细胞治疗癌症的EDIT-201，已处于临床试验申报阶段。
Editas Medicine在研究和开发两类CRISPR药物：一种是直接在体内进行CRISPR基因编辑，一种是在体外进行基因编辑细胞后回输到人体。
这两类CRISPR药物，需要依赖不同的递送载体，体内直接基因编辑往往使用腺相关病毒（AAV）载体，而体外编辑细胞则更多使用慢病毒（LV）载体或脂质纳米颗粒（LNP）等。
2017年12月10日，FDA批准了Spark公司的AAV基因疗法，通过腺相关病毒（AAV）载体，将正确的RPE65基因递送到视网膜细胞，用于治疗先天性黑蒙2型。让沉寂多年的基因治疗再次成为风口。
近年来，CRISPR基因编辑技术飞速发展，诞生短短数年就得到诺贝尔奖的认可。
作为一个近年来才快速发展的新领域，我国在基因治疗和基因编辑领域的研究应用也处于国际先进水平，在基础科研领域，国内相关高水平论文不断，在治疗应用领域，国内优秀创业公司频现，临床治疗数量仅次于美国。
仅仅在2020年，国内AAV基因治疗CDMO公司派真生物完成数千万元B轮融资，和元生物完成3亿元C轮融资，吉凯基因完成4亿元C轮融资。CRISPR公司吐露港生物、希诺谷、本导基因先后完成数千万元融资，CRISPR基因编辑动物公司赛业生物完成2.85亿元B轮融资，CRISPR临床治疗研究公司博雅辑因完成4.5亿元B轮融资，等等。