9 月 16 日，肌肉疾病公司 Dyne Therapeutics,Inc（以下简称 “Dyne”，纳斯达克股票代码：DYN）宣布首次公开发行 12,251,578 股普通股，发行价格为 19.00 美元 / 股。
目前，Dyne 的普通股已经在纳斯达克登陆交易，根据惯例成交条件，预计发行将于 2020 年 9 月 21 日星期一关闭。
图 | Dyne Therapeutics 的股票交易情况（来源：新浪财经）
Dyne 创立于 2018 年，是一家为患有严重肌肉疾病的患者提供疗法的生物技术公司，今年 8 月份，Dyne 获得了由新投资者 Vida Ventures 和 Surveyor Capital 牵头的 1.15 亿美元的股权融资，用于研究严重肌肉疾病的寡核苷酸治疗药物。
该公司正在利用其专有的 FORCE 平台开发下一代寡核苷酸疗法，FORCE 平台以 TFR-1 受体为靶点，通过将抗体与治疗严重肌肉疾病的寡核苷酸连接来设计治疗分子，特异性抗体通过与受体结合，将寡核苷酸带到疾病部位并进入到肌肉细胞中，寡核苷酸将会与致病的 RNA 结合，破坏蛋白质的翻译过程，通过降解 RNA，可以恢复肌肉健康。
Dyne 目前有三个在研管道，分别是 1 型强制性肌营养不良（DM1）、杜氏肌营养不良（DMD）和面肩肱型肌营养不良（FSHD）。
图 | Dyne 在研管道（来源：Dyne 官网）
DM 1 主要是由强直性肌营养不良蛋白激酶基因（DMPK）变异而导致的肌营养不良。DM1 候选药是由专有抗体偶联反义寡核苷酸组成，可以降低细胞核中 DMPK 突变 RNA 的水平。
DMD 是由于编码抗肌萎缩蛋白的基因突变引起的罕见疾病，该蛋白对肌肉细胞正常功能发挥重要作用。DMD 候选药物则主要由专有抗体偶联二胺吗啉代寡核苷酸组成，能增强细胞核中特定的 DMD 外显子跳跃，抗肌萎缩蛋白表达增加，从而减少肌肉损伤。
FSHD 是一种遗传性肌肉疾病，由于 DUX4 基因在肌肉组织中异常表达引发，主要特征是进行性骨骼肌功能丧失。FSHD 候选药由专有抗体偶联反义寡核苷酸组成，通过减少 DUX4 基因的表达来恢复肌肉正常功能。
Dyne 也在计划利用 FORCE 平台，开发其它适应症（包括其他罕见的骨骼、心脏和代谢性肌肉疾病）的程序来扩展其研究管线。
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