1,叶海峰团队利用“光刀”实现基因时空特异性的精准编辑

来源:BioArt

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FAST系统在tdTomato转基因模型小鼠体内的基因编辑情况。

7月10日,华东师范大学生命科学学院、上海市调控生物学重点实验室、华东师范大学医学合成生物学研究中心研究员叶海峰团队在Science Advances杂志上发表了题为Engineering a far-red light–activated split-Cas9 system for remote-controlled genome editing of internal organs and tumors的最新研究成果,巧妙地将合成生物学、光遗传学、基因编辑多学科技术交叉融合,开发了一个远红光调控的分割型split-Cas9基因编辑系统(简称FAST系统)。

该系统以较低强度的远红光外部照射作为控制手段,借助于远红光本身的组织通透性优势,克服了目前化学小分子调控以及蓝光调控CRISPR-Cas9系统的缺点,具有远程无痕、低本底泄露、低脱靶效应、低毒性等体内应用优势,能够在时间和空间上特异性的精准控制体内深层组织和器官的基因编辑。

2,Nature重磅发现:钠离子可影响生物钟

来源:小柯生命

加拿大麦吉尔大学Charles W. Bourque与Claire Gizowski合作发现,钠离子通过兴奋性GABA能途径调控节律时钟。研究于2020年7月8日在线发表于国际学术期刊《自然》。

研究人员发现,在Zeitgeber期间,即SCNVP(视交叉上核血管加压素)神经元失活的期间,给予全身性盐注射(高渗盐水)会激发SCNVP神经元,并降低无颤动产热(NST)和体温。高渗盐水对NST和体温的影响可通过SCNVP神经元的化学遗传抑制来预防,并通过体内SCNVP神经元的光遗传刺激来模拟。

3,【Nature子刊】英国科学家发现阿尔茨海默症抑制基因,并开发快速药物测试平台

来源:转化医学网

唐氏综合征(DS)即21-三体综合征,是由染色体异常(多了一条21号染色体)而导致的疾病,患者一生中大约有70%的可能患上阿尔茨海默氏症。这是因为,在他们所携带的额外的21号染色体上,包含淀粉样前体蛋白的基因,而该基因在过量表达或突变时会引起早期阿尔茨海默氏症。

近日,英国有研究人员利用唐氏综合征患者的细胞进行研究,发现有一种基因可以自然抑制人脑细胞中阿尔茨海默病的症状。他们还开发了一种新型药物快速筛选系统,用于寻找延缓或预防这种疾病的潜在疗法。该研究由伦敦玛丽女王大学(Queen Mary University of London)Dean Nizetic教授领导,并于7月10日发表在《自然》子刊《分子精神病学》上,题目为“Patient-specific Alzheimer-like pathology in trisomy 21 cerebral organoids reveals BACE2 as a gene dose-sensitive AD suppressor in human brain”。

4,同日两篇NEJM:为“渐冻人”“解冻”,基因疗法临床试验带来治愈曙光

来源:医学新视点

《新英格兰医学杂志》(NEJM)最新同期发表的2项重要研究,为“渐冻症”(肌萎缩侧索硬化症,ALS)患者带来了一丝治愈的曙光:基因疗法有效抑制了致病基因,改善了与疾病相关的指标!两支研究团队分别通过两种基因疗法,在携带SOD1突变ALS患者中探索了抑制SOD1基因表达的潜在治疗益处。

第一项研究是由华盛顿大学神经病学学者与渤健(Biogen)公司研究团队领衔的1/2期临床试验。试验药物tofersen是一种反义寡核苷酸,可以通过调节SOD1信使RNA的降解,从而减少SOD1蛋白的合成。

第二项研究由麻省大学医学院(UMMS)、麻省总医院(MGH)和哈佛医学院团队合作开展,是一项概念验证研究。试验药物是一种腺相关病毒(AAV),这种AAV可以编码靶向SOD1的微RNA。

在NEJM同期刊发的社论文章指出,虽然仍需更多研究和证据积累,这两项研究表明,精准医疗有可能治疗单基因突变相关的神经退行性疾病。同时,针对其他基因突变相关ALS的疗法也正在蓬勃发展,处于早期临床或临床前阶段。包括将反义寡核苷酸用于与C9orf72突变或TDP43蛋白表达相关的ALS等疾病。

5,JAMA子刊:易做梦的快速眼动睡眠减少,死亡风险会增加

来源:生物探索

科学家们将睡眠分为快速眼球运动睡眠(REM)和和非快速眼动睡眠,REM是大脑非常活跃、容易做梦的阶段。婴儿的睡眠时间里有50%是快速眼球运动睡眠,大多数成年人的快速眼动睡眠时间约占其总睡眠时间的20%到25%。增加REM能够提升记忆力和思想反应能力。而REM睡眠减少与心理和身体健康状况不佳有关。

7月6日,来自美国斯坦福大学的研究人员在美国医学会杂志子刊《JAMA Neurology》上发表了其对REM与死亡率间关系的最新研究成果,发现REM睡眠百分比的降低,会导致全因死亡率,心血管疾病相关死亡率和其他与非癌症相关的死亡率的风险更高。REM睡眠是与生存有关的最重要的睡眠阶段。

6,EMBO J:新技术或能帮助改善干细胞在再生医学研究中的应用和功效

来源:细胞

近日,一项刊登在国际杂志EMBO J上的研究报告中,来自西班牙国立癌症研究中心(CNIO)等机构的科学家们开发出了一种新型、简单且快速的技术,其能在体内和体外增强干细胞分化为成体细胞的潜能;利用这种新方法所修饰的细胞能够有效地产生功能性的心脏细胞,这或许就能帮助研究者改善多种不同细胞类型的产生从治疗人类神经变性疾病。

这项研究中,研究人员在最早起胚胎发育阶段识别出了一种名为microRNA 203的特殊RNA序列,即在胚胎植入到子宫之前,这时干细胞拥有最大的潜力能够产生机体所有的组织。研究者Salazar-Roa表示,无论是在小鼠细胞还是人类细胞中,所得到的结果都是非常惊人的,仅仅应用microRNA 203分子5天时间就能明显改善干细胞在研究者所测试的所有情况下的潜能,并能改善其转化为其它特殊细胞的能力,甚至在与microRNA接触的数月之后都能改善。

7,ACS Nano:NIR荧光纳米平台用于胶质母细胞瘤的靶向术中切除和化学治疗

来源:奇物论

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HMC-FMX有助于GBB肿瘤检测和整个BBB的药物输送

尽管在改善多形性胶质母细胞瘤(GBM)治疗方面做出了重大努力,但GBM仍然是最致命的癌症之一。有效的GBM治疗需要术中灵敏的肿瘤显示和有效的术后化疗。

美国洛杉矶雪松西奈医疗中心J. Manuel Perez等人报告了一个基于近红外荧光(NIRF)的肿瘤边界可视化和图像引导药物输送到GBM肿瘤的荧光纳米粒子平台。该纳米平台基于ferumoxytol(FMX),一种FDA批准的磁共振成像敏感的超顺磁性氧化铁纳米颗粒,它与hepthamethine 花青(HMC)结合,后者是一种NIRF配体,专门针对在GBM中过度表达的有机阴离子转运体多肽。此外,HMC-FMX可以包裹化疗药物,如紫杉醇或顺铂,并将这些药物输送到GBM肿瘤中,减小肿瘤大小,提高生存率。

8,家庭环境太重要,研究发现智力与青春期外界环境有关

来源:学术头条

长期以来,人们普遍认为童年环境对婴儿早期的认知发展至关重要,但卡罗林斯卡学院(Karolinska Institute)的研究人员进行的一项研究显示,家庭环境和社会经济地位对青春期的大脑发展也至关重要。

在这项最新研究中,研究人员对来自不同社会经济环境的 551 名欧洲青少年 14 岁时收集了他们的 DNA 样本,并要求他们进行认知测试,受试者的脑部数据也用核磁共振扫描仪进行扫描收集。同样的数据收集过程在 5 年后又进行了一次,以进行数据对比。分析结果指出,人类14岁时,遗传和环境因素都与一个人的认知能力和大脑结构相关。值得注意的是,与遗传因素相比,环境对人认知的影响能够达到是 50% 到 100%。此外,社会经济背景的差异也与新大脑皮层总表面积的差异有关。

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1,脑科学日报:首次发现胶质母细胞瘤干细胞;“晒伤”脑子是真的

2,脑科学日报:肠道菌调控交感神经节活动性;仪式感可缓解大脑焦虑