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有点数View·数字经济工作室原创

编 辑 | 程 栋

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资本退潮后,国产AI制药的真实面目

最近几年,AI制药的舆论风向来回摇摆。

11月6日,AI制药概念股再度集体回调。Wind数据显示,截至当日收盘,成都先导下跌8.22%,泓博医药下跌6.76%;港股英矽智能下跌4.88%,晶泰控股下跌3.85%。而就在前一个交易日,成都先导、泓博医药还分别上涨7.61%和7.25%,晶泰控股上涨4.17%。板块的冷热切换,几乎以交易日为单位。

拉长至近20个交易日,英矽智能、晶泰控股、成都先导、泓博医药仍分别下跌22.35%、14.22%、15.15%和15.90%。股价反复拉锯,也折射出市场对AI制药的矛盾心态:一方面,跨国药企合作、管线推进等进展不断;另一方面,这些进展何时能够转化为持续的业绩,仍有待验证。

行情火热时,它被当成颠覆医药行业的超级风口;热度降温后,市场质疑声又四起,很多人默认国内AI制药只是概念热闹,拿不出真正落地的硬核成果。

但跳出资本情绪、沉下心看产业真实进展,答案完全不同。

国产AI制药已经形成四种相对成熟的落地形态:源头靶点自研造药、实验基础设施赋能、上游分子资源底座、传统CRO效率升级。四条路径几乎覆盖新药研发全链条,构成国产AI制药的完整产业版图。

今天,有叔从行业发展的视角,用几段故事来讲讲国产AI制药的成长与现实。

从跟风到原创,AI帮国内药企挖到全新药根

长期以来,国内创新药行业有一个绕不开的痛点:跟随式创新多,全球首创(first-in-class)源头靶点挖掘难度很高。

比如特发性肺纤维化是一种棘手的慢性病,现有药品吡非尼酮、尼达尼布可以延缓病情进展,但无法逆转肺部纤维化的损伤。长期以来,学界很难找到能够逆转病程的全新干预靶点,相关新药研发进展缓慢。靶点蛋白本身早已被人类认知,难点在于找到它和纤维化疾病之间明确的致病关联。

正是在这样的背景下,国内企业英矽智能依托自研Pharma.AI平台,尝试用AI寻找新方向。

团队没有完全沿用传统“先提出病理假设、再逐一做实验验证”的老路,让AI学习海量病理、蛋白结构、疾病机理数据,跳出过往研究的固有框架,推演并筛选出TNIK这个和纤维化高度相关的新颖靶点。

靶点锁定之后,团队继续借助AI开展分子设计和成药性筛选,并结合实验验证反复迭代。按照行业常规,传统早期药物发现一般需要2.5至4年时间。而英矽智能这套AI驱动的流程,只用18个月、不到80个分子的合成验证,就筛选出候选药物Rentosertib。

这款针对特发性肺纤维化的管线,目前已经推进至III期临床,IIa期临床研究结果发表于《自然》系列期刊《自然・医学》。除此之外,英矽智能还和施维雅达成最高8.88亿美元的对外授权与合作(BD),合作方向聚焦抗肿瘤领域有挑战性的靶点,成为国产AI药物研发平台对外输出能力的标志性事件。

这也是一个值得留意的变化,国内AI制药,开始具备源头靶点挖掘的能力,不再只是简单跟进海外已验证靶点。

攻破隐形卡点,搞定药物的关键定型难题

很多人不知道,一款新药走到上市,分子骨架设计只是早期一环,晶型预测与验证,是影响药物稳定性、溶解度和规模化生产的重要环节之一。

晶体结构预测属于全球学术界开放竞争的领域,谈不上完全垄断。但早些年,国内缺少成熟的配套计算工具、自动化实验体系,药企大多依靠化学家人工试错筛选晶型,试错成本高、周期漫长。不少潜力候选分子,因为找不到稳定、适合工业化的晶型,开发进程受阻。

辉瑞在开发新冠口服抗病毒药Paxlovid期间,就和晶泰科技开展了合作。

晶泰科技的体系依托第一性原理物理模拟、AI算法与自动化实验。在这项合作里,辉瑞确定候选分子,晶泰负责对候选晶型做大规模计算预测,再配合实验验证,确认了常温下稳定性最优的晶型。原本需要数月的验证周期,被压缩到六周左右,大幅加快了项目决策节奏。

这个案例,很好体现AI在晶型环节的价值,它不是凭空创造晶型,而是用计算优先筛选,减少大量盲目、重复的实验室试错。如今晶泰科技这套晶型预测与验证能力,已经常态化服务于创新药、仿制药项目,补上了国内在药物固态研究上的一块短板。

新药研发,离不开高质量的分子资源库

早年国内药企的一大短板,是自有大型分子储备不足,部分项目依赖海外化合物资源或筛选服务。采购成本高、选择范围受供应商限制,研发节奏容易被外部资源牵着走。人工筛选的效率也很低,一年能够验证的分子数量有限,大量潜在活性结构很难被发掘。

打个比方:借用别人的池子钓鱼,主动权不在自己手里。

成都先导搭建起万亿级别的本土DNA编码化合物库(DEL),后续又推出HAILO这套“DEL+AI+自动化实验”的筛选平台,逐步建立自主的分子资源底座,降低对海外外购分子库的依赖。

它早期和腾讯AI Lab合作的骨架跃迁算法GraphGMVAE,是一个很有代表性的算法验证案例。其以JAK1抑制剂乌帕替尼为参考,围绕类风湿关节炎方向,生成约3万个分子,其中97.9%具有不同于已知JAK抑制剂的新型骨架;从中挑选7个分子合成验证,其中2个分子的活性优于参考化合物。这类验证,证明AI有能力拓展全新的分子骨架,给药物化学家提供新的思路。

目前,成都先导的DEL与AI能力主要服务于药物早期发现和优化,距离最终获批上市仍有很长的链条。公司虽然也在通过项目转让和自研管线向后端延伸,但这部分价值还需要后续临床进展和里程碑收入来验证。

这套本土分子库搭配AI筛选的模式,既服务国内药企,也持续给海外头部药企提供分子筛选服务,成为国内新药资源体系的重要补充。

重构分子设计思路,提升早期药物发现频率

在药物发现阶段,设计出成药性更好、专利风险更低的分子,是一项重要工作。

传统分子设计高度依赖药物化学家的经验;在跳出已知骨架、规避专利、优化分子理化性质时,通常需要经过多轮设计和实验试错。

泓博医药自研的DiOrion平台,属于AI/计算机辅助药物设计(AIDD/CADD)工具,聚焦早期药物发现阶段,用来辅助分子设计、虚拟筛选、理化性质预测、专利风险分析等模块化工作,并不负责后期合成路线设计、量产工艺优化,但可以在分子诞生之初,提前预判缺陷、迭代分子结构,减少后期实验的无效投入。

截至2026年上半年,这套平台累计支持116个新药研发项目,其中8个项目进入临床阶段。AI工具把很多原本靠经验试错的工作前置,帮研发团队少走弯路。

但在目前,国内CRO竞争激烈、报价透明的环境下,AI带来的效率提升未必能直接转化为更高利润率。DiOrion的商业价值,还需要后续项目交付、客户复购和盈利数据来验证。

正视中外差距,但国产落地已走出差异化路线

放到全球坐标系里看,海外AI制药的底层模型、基础生物学机理研究积累深厚。海外科研团队持续迭代面向生物医药的专用大模型,在蛋白预测、复杂生物通路模拟、全新生物学假说探索上迭代很快;海外AI制药企业也频繁落地大额BD合作,比如阿斯利康和Insitro、Recursion和罗氏的合作,交易规模都达到数十亿美元级别,不少管线推进到临床后期。

两边的差异,不在于谁有大额合作、谁没有后期管线,而在于落地路径。

从以上几家公司的样本来看,国内企业更多把AI与自动化实验室、DEL库、CRO项目绑定,优先在实验端验证AI输出,工程化落地的链条更紧凑。当然,除了这四家公司,还有更多的企业走在这条路上。

从整体上看,海外在底层模型和机理研究上积累更深,而国内企业的特点则是与本土实验体系结合较紧,更强调快速验证和工程化转化。国内一边要持续补齐底层模型、基础生物学的短板,一边已经在工程化转化这条路上,走出了自己的差异化路径。

近期市场行情反复震荡的核心原因:AI已经证明能提升制药行业前端效率,但在提升临床成功率、转化为稳定利润方面仍有欠缺。投资人预期在“技术突破”和“商业化不确定性”之间反复摇摆,造成板块大起大落。

褪去资本的炒作滤镜,国产AI制药的真实面貌,清晰且扎实。

从过去更多跟随海外已验证靶点、依赖海外分子资源、固态研究工具,到如今可以自主挖掘新颖靶点、完成晶型快速验证、搭建本土DEL资源库、用AI辅助分子早期设计。

这些进展,不是纸面算法,而是一个个管线、一笔笔合作、一轮轮湿实验验证堆出来的产业成果。

我们无需神化AI制药的能力,也不必低估国产产业的进步。

截至2026年11月,全球还没有一款由AI发现、设计的新药获批上市,走得最远的管线也仍在临床阶段。国产AI制药的管线推进速度超出不少人的固有印象,但距离成熟稳定的商业模式、持续兑现的盈利闭环,还有很长一段路要走。

评价这个行业,已经不能只看论文和PPT,更要看管线数据与实验结果。头部企业正在进入必须用真实研发成果说话的阶段。

所有产业的发展进程,没有一蹴而就的颠覆,只有日积月累的迭代。国产AI制药,也正在用持续的实验验证,慢慢兑现它的价值。

THE END

在这个浮躁的市场里,只有"有数"的人,才能拿到好结果!

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作者:陈墨 编辑:程栋

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