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中国心血管研究应以临床问题为导向，以严谨的研究设计和可靠的数据为基础，借助人工智能与国际合作，将本土临床资源转化为推动诊疗进步的高质量证据。
中国心血管研究如何从“数量增长”走向“质量跃升”？庞大的患者群体与临床数据，如何转化为能够影响临床实践、推动指南更新的高质量证据？人工智能与国际合作又将为心血管疾病诊疗带来哪些新机遇？
2026年10月15-18日，第37届长城心脏病学大会（GW-ICC）暨亚洲心脏大会（AHS）在北京顺利举行。大会期间，“医学界”携手GW-ICC打造系列栏目《论道长城》。本期由四川大学华西医院张庆教授主持，特邀Circulation主编Bradley Maron教授与四川大学华西医院陈玉成教授展开深度对谈，共同探讨中国心血管研究迈向高质量发展、走向国际舞台的路径。
守正求真：立研究之标，求临床之真
张庆教授
Q1：Maron教授，Maron家族两代人在肥厚型心肌病（HCM）领域都发挥了重要的引领作用。以HCM为例，作为Circulation主编，您认为一项研究需要具备哪些特质，才能兼顾创新性、严谨性与全球影响力？近期的ACACIA-HCM研究[1-3]*体现了哪些关键标准？非卓越中心医院的临床数据能否纳入HCM研究？
Bradley Maron 教授：
感谢邀请我参加这次访谈。
Circulation并不局限于某一种研究形式，我们关注的是高质量研究，涵盖了基础研究、转化研究、临床研究及人群健康研究等多个领域。关键在于，研究能否深化对疾病病因、临床特征或治疗方式的认识，并提供具有临床价值的新证据。非中心数据则可借助电子健康记录整合与人工智能分析，让HCM研究覆盖社区患者，而不再局限于能到少数专科机构就诊的人群。
研究价值也不完全取决于结果是否阳性，设计合理的中性研究，同样可能为疾病认知和后续研究提供重要启示。以HCM为例，既往研究较多依赖专科中心的转诊患者，未必能够全面反映社区及更广泛医疗体系中的疾病特征。拓展研究人群、提高疾病识别的全面性，是进一步认识疾病的重要方向。
我们关注的是严谨、设计完善且经过充分考量的临床试验，这些试验能够提供有望改变临床实践的重要证据。并有望能够越来越多地涵盖全球健康层面的考量。我们尤其关注基础及分子机制与临床疾病之间的联系，无论是阳性结果还是中性结果的临床试验，都有助于我们不断深化对这一关联的认识。医学的进步，也离不开善用每一次接受监管机构评审的机会。如何结合研究终点科学评估治疗策略，如何将以患者为中心的生活质量指标更充分地纳入评价体系，以及美国及其他地区的实践经验如何为包括本地区在内的全球临床管理提供借鉴，这些问题都值得我们进一步深入思考和探讨。因此，我认为我们仍有许多需要学习和探索的地方，以推动 HCM 领域进一步发展，而 ACACIA-HCM研究为我们实现这一目标提供了极好的机会。
张庆教授
Q2：当前中国心肌病研究面临哪些主要挑战？两位教授认为中国在心肌病和肺动脉高压领域还有哪些值得探索的研究机会？Maron教授，中国不同医院的电子病历尚未实现统一标准，您如何看待这一问题？临床研究中又如何平衡数据采集的精细程度与样本量规模？
陈玉成教授：
与高血压、冠心病等常见病领域相比，中国心肌病研究起步相对较晚，长期积累的患者数据和研究资源仍有待进一步完善。我们团队已经建立持续十余年的心肌病队列，并基于登记数据发表了相关成果。但整个领域仍需完善患者登记、临床信息采集与长期随访体系，并开展更多高质量研究，尤其是随机临床研究，包括针对心肌病原创药物的研究。目前越来越多制药企业研发出一些具有潜力的候选药物，未来几年有望产生更多新数据、新研究。
Bradley Maron 教授：
中国在心肌病和肺动脉高压等领域拥有许多值得探索的研究机会，包括患病率、疾病分布及不同人群临床特征在内的流行病学研究，可以帮助回答重要的基础性问题，我们期待收到这方面的研究成果。
电子健康记录异质性非常普遍，美国也是如此。大语言模型经训练后可快速实现信息标准化，把原本难以整合的数据转化为可便捷汇总利用的信息。关于参数细节与样本量的平衡，我们的目标是建立一个HCM数字化队列，反映社区层面HCM患者的情况，可从最可能产生重大影响的方向入手，聚焦准确识别患者表型的关键环节，再根据初步分析结果逐步确定具体研究方向。
何以致远：探索数据、循证与创新的交汇
张庆教授
Q1：在研究设计、数据呈现和科学叙事方面，中国研究者最需要在哪些环节提升？两位教授对年轻一代中国研究者有哪些具体建议？Maron教授，以170万人数据集为例，如果大量数据缺失，Circulation是否会接受相关研究？此外，如何平衡观察性研究与随机对照试验、硬终点与替代终点？
Bradley Maron 教授：
研究的一致性、方法严谨性和报告规范性都非常重要。中国患者资源丰富，但仍需规范数据采集、透明分析流程和可靠验证，确保结论经得起检验；期刊希望看到能回答重要科学问题、具有临床价值的研究。大样本缺失需先有清晰研究方案，公开数据构建与分析流程并记录各步骤排除原因。高质量数据仍是临床科学的重要基础，替代终点并非绝对不可接受，关键看其临床价值、验证程度及能否回答真实临床问题。
陈玉成教授：
除顶刊发表外，我们更重要的是做真正有临床价值的研究，找到准确、有价值的临床问题，研究应源于真实问题并解决实际临床问题，这就是转化价值。
张庆教授
Q2：两位教授能否谈谈人工智能（AI）在肺动脉高压诊断、心血管影像、心电图及临床研究中能发挥怎样的作用？当前AI应用面临哪些关键挑战？
Bradley Maron 教授：
人工智能的发展，为复杂临床数据的整合与利用提供了新的可能。我们团队尝试利用大语言模型从不同格式的电子健康记录中提取肺动脉高压相关指标，辅助患者识别与研究。而针对不同医疗机构记录格式不统一的问题，经过训练和验证的AI工具有望提高信息提取和分析效率。
AI工具的开发只是第一步，研究者还需要证明其可靠性与临床价值。面对复杂的临床数据，必须建立明确的评价标准，说明模型的评估目标，并充分验证其表现。尤其需要关注假阳性、假阴性以及模型可能产生的错误信息。AI的价值不只是处理更多数据，更在于经过充分验证后，能够为患者识别和临床判断提供可靠支持。
陈玉成教授：
我的团队正在探索利用AI分析心脏影像、辅助生成心脏磁共振报告，并研究AI智能体在心肌病诊疗中的应用，尝试整合临床资料、心电图、超声心动图、心脏磁共振及多组学信息，为疾病诊断、鉴别诊断和患者管理提供辅助。例如在肺动脉高压领域，我们还在探索AI辅助右心室建模，以分析右心室形态与功能，进一步研究右心功能失代偿的识别。
张庆教授
Q3：Maron教授，您团队2016年发表于Circulation的肺动脉高压研究[4]，为何能推动指南[5]调整？陈教授，您如何看待区域性、全国性乃至国际多中心合作在心肌病和肺动脉高压研究中的作用？
Bradley Maron 教授：
研究的价值在于能否回答重要问题，并提供可靠的临床证据。2016年那项研究分析的是美国退伍军人医疗系统内85个心导管实验室，并非普通单中心；优势在于统计效能，得以将平均肺动脉压作为连续变量分析其与全因死亡的关联。中国有机会建立类似研究系统，获得强统计效能和地理分布发现；基础设施快速推进将支持研究过去难以开展的问题。
陈玉成教授：
中国不同地区的疾病分布、病因构成和临床表型存在差异，这些差异不仅是研究背景，也可能成为重要的科学问题。这些差异使得我认为在中国开展的多中心研究已经相当于跨国多中心研究。以肺动脉高压和HCM为例，中国患者的流行病学特征与欧美人群并不完全相同。通过规范的数据采集、长期队列建设和多中心研究，可以更准确地认识疾病的真实分布及不同人群的临床特点。
继往开来：向未来而行，与世界同行
张庆教授
Q1：Maron教授，展望未来十年，哪些科学与技术进展最有可能重塑心血管疾病的诊疗模式？中国研究者应如何把握发展机遇，从参与国际合作进一步走向贡献原创发现？
Bradley Maron教授：
这一问题可以从多个方面回答。首先，当前科学研究快速发展，正在帮助我们发现过去尚未识别的治疗靶点。其次，新型治疗研发技术不断进步，包括改善药物与靶点的结合以及提高疗效的方法。
这些进展依赖于系统性的科研路径：从人体样本出发，结合多组学与分析方法，发现具有关键功能意义的生物学环节，再利用日益成熟、便于推广的技术推进相关研究。与此同时，全球尤其是中国持续建设的临床队列，为真正具有国际性和可推广性的多中心研究创造了机会。另外，AI可以提高研究效率，也可能拓展新型药物研发和其他研究方向。
结语
中国心血管研究的下一阶段，不只是发表更多论文，更要提出真正重要的问题，形成可靠的临床证据，并让研究成果切实服务于患者。未来需要从临床问题出发，以科学证据为基础，以患者获益为目标，将本土人群特点转化为具有临床价值的科学发现，才能进一步推动诊疗策略优化与国际指南更新，实现从资源优势向证据优势的转变，最终惠及更多患者。
*ACACIA-HCM研究聚焦有症状的非梗阻性HCM患者，探索这一长期存在治疗需求的人群能否从新的干预策略中获益。研究同时关注患者报告的健康状态与客观运动能力。第36周时，阿夫凯泰组堪萨斯城心肌病问卷临床总结评分（KCCQ-CSS）较基线提高11.4分，较安慰剂组多改善3.0分（P=0.021）；峰值摄氧量（pVO2）较基线提高0.64 mL/kg/min，较安慰剂组的变化高0.67 mL/kg/min（P=0.003），这一重磅研究及其2个预设分析结果同步发表于《新英格兰医学杂志》[1]与《循环》[2,3]。
专家简介
Prof. Bradley A. Maron
Editor-in-Chief, Circulation
Bradley Maron 博士，《Circulation》主编、马里兰大学医学院精准医学高级副院 长、Melvin Sharoky 医学讲席教授，同时担任位于马里兰州北贝塞斯达的马里兰大 学健康计算研究所（UM-IHC）联合执行主任
他的研究聚焦氧化还原生物化学、网络医学与新一代生物信息学，致力于挖掘心血管 疾病全新发病机制。他是肺动脉高压与右心衰竭临床管理领域的国际权威，牵头多项 国际合作项目，助力药物研发；建立个体化医学策略，优化复杂疾病患者的表型判定、 预后评估及治疗方案选择，并完成多项心血管风险流行病学报告。其研究成果确立了 目前全球临床通用的肺动脉高压血流动力学诊断标准
Maron 博士拥有多项创新技术的共同发明专利，研究项目获美国国立卫生研究院 （NIH）及多家基金会资助
现任肺血管研究学会主席、美国临床研究学会会员，在临床诊疗与医学教育领域斩获 多项重要荣誉奖项
专家简介
陈玉成
四川大学华西医院
医学博士，主任医师，心脏内科主任，心血管影像及靶向治疗研究室主任
“教育部重要人才计划”-特聘教授，四川省天府青城计划天府科技领军人才
主要擅长疑难及罕见心脏疾病诊治，心血管疾病的磁共振影像诊断和研究
以第一作者和通讯作者发表学术论文 150 余篇
牵头和参与撰写专家共识/指南4部、教材撰写2部
获四川省科技进步一等奖，中华医学会医学科学进步奖二等奖、三等奖等多项奖项。
学术任职：
四川省学术技术带头人
四川省卫生健康首席专家
中国医促会心脏磁共振学会常务委员
四川省医学会罕见病学专委会主任委员
专家简介
张庆 教授
四川大学华西医院心脏内科副主任，教授，博士生导师
四川省学术技术带头人
四川省卫健委学术技术带头人
中华医学会心血管病专委会心力衰竭学组，委员
中国医师协会心力衰竭专委会，常务委员
中国疾病预防控制中心慢性非传染性疾病预防控制中心心力衰竭全程管理中心工作委员会，秘书长
四川省医学会心血管病专委会常务委员
四川省老年医学会慢病管理专委会主任委员
参考文献：
[1]Maron MS, Masri A, Bhatia A, et al. Global Efficacy of Aficamten in Nonobstructive Hypertrophic Cardiomyopathy: Results From ACACIA-HCM. Circulation. 2026 Aug 28;154(16):1547–59.
[2]Masri A, Maron MS, Bhatia A, et al. Aficamten for Symptomatic Nonobstructive Hypertrophic Cardiomyopathy. N Engl J Med. 2026 Aug 28.
Hegde SM, Wang X, Bhatia A,et al. ACACIA-HCM Investigators. Effect of Aficamten on Cardiac Structure and Function in Patients With Symptomatic Nonobstructive Hypertrophic Cardiomyopathy. Circulation. 2026 Oct 20;154(16):1563-1576.
[4]Maron BA, Hess E, Maddox TM, et al. Association of Borderline Pulmonary Hypertension With Mortality and Hospitalization in a Large Patient Cohort: Insights From the Veterans Affairs Clinical Assessment, Reporting, and Tracking Program. Circulation. 2016 Mar 29;133(13):1240-8.
[5]Humbert M, Kovacs G, Hoeper MM, et al. 2022 ESC/ERS Guidelines for the diagnosis and treatment of pulmonary hypertension. Eur Heart J. 2022 Oct 11;43(38):3618-3731.
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