发作性睡病是一种慢性、罕见的神经系统疾病，我国现有患者约70万，其中1型约占75%—80%。患者通常在10至20岁发病，日间难以控制的过度思睡和猝倒、夜间睡眠碎片化等症状贯穿24小时，从症状出现到最终确诊平均仍需10年以上。长期以来，治疗主要针对过度思睡、猝倒等症状分别控制。随着一款口服高选择性食欲素2型受体激动剂获批并启动商业供货，1型发作性睡病治疗开始从“以对症治疗为主”迈向“针对食欲素缺乏这一核心发病机制的对因治疗”新阶段。
武田中国今日宣布，旗下神经科学领域创新药物奥泽悦（通用名：奥普雷顿片）于全球商业供货首日正式在中国启动商业供货。供货首日，全国近20家医院与京东健康线上平台同步开出首批处方，标志着这一创新疗法在中国正式进入临床应用，推动其从“获批上市”走向“患者可及”。该药物于2026年7月获中国国家药品监督管理局批准，用于治疗16岁及以上青少年和成人1型发作性睡病患者。作为全球同步研发、同步申报并率先在中国获批的全新靶点创新药，它是中国首个获批的口服高选择性食欲素2型受体（OX2R）激动剂，也是目前唯一获批用于治疗1型发作性睡病的创新药物。其获批基于两项全球多中心III期临床研究。
疾病负担贯穿昼夜，识别延迟仍是突出难题
发作性睡病的核心病因在于下丘脑负责调控睡眠—觉醒信号的食欲素神经元丢失，导致睡眠—觉醒状态不稳定，并带来贯穿24小时的疾病负担。日间可能出现难以控制的过度思睡和猝倒，夜间则可能出现睡眠碎片化、睡眠瘫痪、睡眠相关幻觉等症状，长期还可能伴随注意力下降等认知功能受损。
1型发作性睡病患者通常在10至20岁之间发病，恰逢学习能力和社会功能逐步建立的重要阶段。对青少年而言，日间过度思睡和注意力下降可能影响课堂学习、考试表现和校园生活；进入成年和职场后，不可控制的困倦、猝倒及夜间睡眠问题等亦可能影响工作、人际交往和日常活动。由于公众认知不足且症状表现复杂，发作性睡病常面临识别和诊断延迟。
研究显示，患者从症状出现到最终确诊平均仍需10年以上。临床专家提醒，对于反复出现无法抗拒的日间睡意，或在大笑、激动等情绪变化时突然发生肌张力下降等表现，应警惕发作性睡病，并及时接受专业评估。提升疾病认知、促进早期识别与规范诊断，是帮助患者及时获得规范治疗与长期管理的重要前提。
对因治疗改写路径，食欲素机制受到关注
长期以来，1型发作性睡病治疗主要依赖针对过度思睡、猝倒等症状分别进行控制。该药物是一种口服高选择性食欲素2型受体激动剂，通过恢复因食欲素缺乏而受损的睡眠—觉醒信号通路，帮助患者维持更加稳定的清醒状态，并减少包括猝倒发作在内的异常快速眼动睡眠样现象，从而改善日间及夜间系列症状。其临床应用标志着1型发作性睡病治疗从“以对症治疗为主”迈向“针对食欲素缺乏这一核心发病机制的对因治疗”新阶段，有望改善患者多方面症状，并助力提升日常功能与生活质量。
此次全球商业供货首日，全国近20家医院与京东健康线上平台同步开出首批处方。这标志着该创新疗法在中国正式进入临床应用，推动其从“获批上市”走向“患者可及”，让科学创新更快惠及中国患者。未来，企业将携手临床专家、医疗机构及行业生态伙伴等多方力量，打通从疾病认知、早期诊断、规范治疗到长期管理的全链路，持续推动疾病认知与诊疗水平提升，并积极探索创新疗法可及性与可负担性的多元路径，让更多发作性睡病患者获得及时诊断、规范治疗和更高质量的生活。
采写：南都N视频记者 王道斌 实习生 肖彦彬