撰文丨王聪
编辑丨王多鱼
排版丨水成文
帕金森病（PD）是仅次于阿尔茨海默病（AD）的第二大常见神经退行性疾病。目前，神经系统疾病是全球致残的主要原因，而帕金森病在患病率、伤残调整生命年和死亡率方面增长最快。截至 2019 年，全球估计有超过 850 万人患有帕金森病，预计到 2040 年这一数字将超过 1200 万。
帕金森病的典型病理特征是黑质致密部（SNpc）的多巴胺能神经元的进行性丢失，以及其向纹状体投射的神经纤维随之丧失。这导致纹状体中的多巴胺水平不足，从而引发该疾病的多种核心运动症状——肌强直、运动迟缓，以及在某些情况下出现震颤。在临床诊断时，通常已有超过 50% 的 SNpc 多巴胺能神经元和超过 70% 的纹状体神经支配被破坏。
目前，帕金森病的治疗主要以缓解症状为主，无法阻止疾病进展。当前的药物治疗旨在恢复多巴胺能功能或调控其他神经递质系统以减轻长期使用左旋多巴所引起的运动并发症。这些药物初期疗效显著，但随着病情发展，其效果逐渐减弱，患者常出现运动波动、运动障碍等并发症，以及幻觉等非运动性副作用。脑深部电刺激（DBS）和磁共振成像（MRI）引导的聚焦超声等器械辅助疗法，以及多巴胺能泵治疗，可用于缓解部分此类并发症。然而，这些干预措施均无法阻止患者神经元的丢失或使多巴胺能传递功能恢复正常。
2026 年 7 月 9 日，英国剑桥大学、瑞典斯科讷大学医院等机构的研究人员在Nature Medicine期刊发表了题为：Human embryonic stem cell-derived dopaminergic cells for Parkinson’s disease: a phase 1/2 open-label trial 的研究论文。
该论文发布了人多能干细胞来源的多巴胺能前体细胞治疗帕金森病的 1/2 期开放标签临床试验结果，
帕金森病（PD）的特征是黑质致密部（SNpc）的多巴胺能神经元的进行性丢失，导致致残性运动症状。
将干细胞来源的多巴胺能前体细胞（dopaminergic progenitor）移植至患者大脑内，以替代丢失的内源性多巴胺能神经元，为帕金森病患者提供了一种潜在的新型修复性治疗方法。
该论文报告了一项 1/2 期、开放标签、多中心临床试验的 12 个月主要安全性终点及中期疗效结果，该临床试验评估了STEM-PD疗法（一种源自人类多能干细胞、可冷冻保存、即用型多巴胺能前体细胞）。8 名中度帕金森病患者接受了双侧壳核内细胞移植，分为两个递增剂量组（每组 4 人），随后进行 12 个月的免疫抑制治疗。其中 7 名参与者完成了 12 个月随访（1 名参与者因肺部感染死亡）。未发生与细胞产品相关的严重不良事件，未观察到移植物诱导的运动障碍，连续磁共振成像显示无肿瘤形成证据。
总的来说，这些临床试验结果支持了人类多能干细胞来源的多巴胺能前体细胞移植在帕金森病治疗中的可行性和良好的安全性特征，其风险主要与免疫抑制方案相关。目前正在进行至 36 个月的持续随访，以进一步评估持久性、临床结局和移植物功能。
论文链接：
https://www.nature.com/articles/s41591-026-04525-0