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昨天由人民日报健康客户端组织、南风窗支持的多发性骨髓瘤科普媒体沙龙传出消息:多发性骨髓瘤(简称MM)是一种克隆浆细胞异常增殖的恶性疾病,在很多国家是血液系统第二位常见恶性肿瘤,我国每10万人中有2.7人患病。过去30年间,每年新增病例约30,000例,死亡人数增加了50%,患者整体五年生存率为59.2%。

多发性骨髓瘤多发于老年,目前仍无法治愈,为患者、家庭及社会带来沉重疾病负担。其常见症状包括骨髓瘤相关器官功能损伤的表现,即“CRAB”症状,具体为血钙增高、肾功能损害、贫血、骨病,上述症状会严重损害患者躯体健康,显著降低其生活质量。需要提醒的是,该病具有反复复发的疾病特征,多数患者在初始治疗缓解后,长期处于复发焦虑。复发按照发生次数分为首次复发和多线复发(第二次或以上复发),患者复发次数越多,后续治疗难度越大,无进展生存和复发后的生存时间越短,部分患者因各种原因可能仅有两次机会接受抗骨髓瘤治疗。

复旦大学附属中山医院血液科主任刘澎教授说,多发性骨髓瘤早期症状隐匿,特异性比较差,容易被误诊和遗漏,这也是临床诊疗中面临的突出难题,许多患者确诊时已错过最佳干预时机。这一认知盲区不仅延误诊疗,更让患者在确诊后陷入迷茫与焦虑。

专家同时补充,多发性骨髓瘤的复发是几乎无法避免的结局,如在首次复发阶段未能采用高效规范的治疗方案,疾病进展速度会大幅加快。同时多发性骨髓瘤通常会对以往治疗产生耐药,患者将面临更严重的症状困扰与更少的治疗选择,进一步加剧了疾病负担。

当前我国获批、指南推荐的二线及以上复发难治性多发性骨髓瘤的治疗方案,无进展生存期通常约12至30个月不等,很多患者在这段时间后会再次复发,需重新接受治疗,陷入“治疗-缓解-复发”的循环。《中国首次复发多发性骨髓瘤诊治指南(2022年版)》中明确强调了首次复发对患者预后的重要作用。

专家表示,近年来越来越多像BCMA靶点的这类创新疗法,例如ADC、双抗和CAR-T 等,为多发性骨髓瘤的全程管理提供了核心支撑,只要患者抓住首次复发黄金窗口、坚持规范化诊疗、谨遵医嘱,疾病完全可以有望实现长期稳定控制,骨痛、贫血、肾功能损伤等典型症状会得到显著缓解,患者的躯体痛苦与心理焦虑将大幅减轻。

《健康中国行动——癌症防治行动实施方案(2023-2030年)》明确提出,到2030年我国总体癌症5年生存率需达到46.6%,该目标为多发性骨髓瘤等血液肿瘤的高效治疗、规范诊疗指明了方向。

随着创新疗法的临床推广应用,以及国家医保目录动态调整、创新药物基层落地等政策的持续护航,多发性骨髓瘤患者的长期高质量生存正逐步从愿景转变为现实,医疗、媒体、政策等多方力量协同发力,为患者筑牢生存保障防线。

原标题:《这种血液疾病多发于老年且极易复发,“首次复发”规范用药至关重要》

本文作者:解放日报 顾泳