东方网记者刘轶琳3月31日报道：中国国家药品监督管理局已正式批准科赛优（硫酸氢司美替尼胶囊），一种选择性、口服MEK抑制剂，用于3岁及3岁以上伴有症状、无法手术的丛状神经纤维瘤（PN）的1型神经纤维瘤病（NF1）儿童及成人患者的治疗。
记者从阿斯利康获悉，此次获批是基于Ⅲ期临床试验KOMET的阳性结果，该研究是NF1-PN成人患者中规模最大且唯一一项全球多中心、随机安慰剂对照Ⅲ期临床试验。中国亚组分析显示，在中国患者中观察到显著的临床获益，相关研究结果已于2026年3月28日在上海发布。
NF1是一种罕见的进展性、遗传性疾病，多在儿童早期确诊，病程常延续至成年，可导致全身多系统受累。多达50%的NF1患者会出现PN，可累及大脑、脊髓以及周围神经系统，PN也可能出现在患者的生命后期，并持续生长、体积增大，进而引发疼痛、外形畸形、肌肉无力等多种致残性症状。
中山大学肿瘤防治中心，KOMET研究中国牵头研究者陈忠平教授表示：“成人NF1-PN患者往往面临着沉重的临床负担。司美替尼在儿科患者中的真实世界使用经验已充分证实其在儿童NF1-PN患者中的疗效；而作为全球首个针对伴有症状且无法手术的 NF1‑PN 成人患者开展的Ⅲ期临床试验，KOMET 研究进一步验证了司美替尼能够显著控制肿瘤进展、改善患者临床症状，并展现了良好的安全性。同时，在KOMET研究中，中国4个研究中心贡献了高质量数据，为全球研究成果提供了关键性支持。有望实现对儿童到成人NF1-PN 患者的全生命周期守护，期待这一创新治疗能够早日惠及更多患者。”
研究显示，在 KOMET Ⅲ期临床研究的主要分析中，司美替尼组较安慰剂组显示出具有统计学显著性和临床意义的客观缓解率（ORR）。KOMET Ⅲ期临床研究中，司美替尼的安全性与此前已知的安全性概况以及其在儿童患者中的既往应用经验一致。基于 KOMET Ⅲ期临床试验结果，司美替尼已在美国、欧盟、日本等多个国家获批用于治疗伴有症状且无法手术切除的 NF1-PN 成人患者，其他国家/地区的监管审查仍在进行中。