封面新闻获悉,近日,空军军医大学西京医院宣布,成功为一名肝衰竭患者实施六基因编辑猪肝脏体外灌注治疗。经过66小时持续治疗,患者状况良好,主要肝功能指标显著改善。经科技查新,该项技术国内外未见报道,属国际首例。
据了解,该技术研究由窦科峰院士团队领衔,联合中山大学第一附属医院、空军军医大学唐都医院、四川中科奥格生物科技有限公司实施。西京医院表示,此项技术初步证实了猪肝体外灌注在肝衰竭患者治疗中的安全性和有效性,为未来临床终末期肝病治疗及肝移植术前桥接治疗提供全新策略。
供体猪来自四川科技企业中科奥格
记者从中科奥格创始人潘登科博士获悉,该例研究用到的6基因编辑猪,来自该公司DPF医用供体猪培育中心。
潘登科
研究团队用中科奥格的六基因编辑猪肝脏与由中山大学第一附属医院何晓顺、郭志勇教授团队提供支持的常温机械灌注设备连接,组成异种猪肝脏与体外肝脏交叉循环系统,与一名慢加急性肝衰竭患者建立连接。
期间,由猪肝脏暂时承担人体解毒、合成与代谢功能,而患者自身肝脏保留原位。与传统器官移植不同,属于“体外辅助生命支持”模式,可以理解为有了一个“外挂肝”。
图据西京医院
治疗期间,猪肝灌注、胆汁分泌良好(300-350ml/天),灌注设备运转正常。在持续治疗66小时后,患者胆红素、转氨酶、凝血酶原活动度等主要肝功能指标,得到持续且显著改善,治疗团队评估后确认疗效明显,解除猪肝体外灌注。截至目前,患者生命体征平稳,生理生化指标趋近正常。
这不是中科奥格的供体猪首次“立大功”。此前,该基因型供体猪已合作开展多例(亚)临床研究,肾脏完成亚洲首例猪到尿毒症患者移植并维持功能261天,肝脏、肺脏分别完成了全球首例猪到脑死亡人受试者的亚临床研究,供体猪的安全性、有效性得到多次验证。
异种移植临床研究又一重大突破
西京医院表示,“基因编辑器官+体外生命支持”组合模式,开创了异种器官应用新模式,无需移除患者自身器官即可实现功能代偿。该技术核心创新在于实现“三重突破”:多重基因编辑策略,创造目前最精简的“人源化”猪肝脏;桥接治疗理念,不同于永久性器官移植,体外肝脏交叉循环系统作为“生命外挂”提供临时支持,大幅降低免疫抑制负担;闭环灌注技术可精准控制温度、压力、氧合和抗凝,维持离体猪肝脏生理活性。
据不完全统计,每年中国有约20万名患者因急性或慢加急性肝衰竭住院,短期死亡率高,而可供移植的人类肝脏严重不足。“该项技术的初步成功,将极大丰富拓展临床终末期肝病患者治疗手段,显著提升治疗效果,并可作为等待肝移植患者的桥接治疗有效方案,为异种猪肝支持甚至替代人肝提供全新策略”。据西京医院介绍。
窦科峰院士表示,这是继开展国际首例基因编辑猪-脑死亡受者异位辅助肝移植、原位全肝移植,亚洲首例基因编辑猪-终末期肾病患者异种肾移植后,在异种移植临床研究领域又一标志性重大突破。
潘登科表示,该例研究展现出基因编辑猪肝脏用于体外肝脏灌注治疗肝衰的可行性,这些成果推动了中国异种移植的临床转化。“中科奥格将持续发挥在基因编辑猪领域的技术优势,做出更优质的移植供体猪,为异种移植的临床转化与广泛应用提供坚实支撑。”
封面新闻记者 杨鑫

