近日，一支价值3.3万元、需严格冷藏的罕见病特效药因医护人员违规放入冰箱冷冻层后疑失效注射给1岁患儿，患儿家属将此事发布，迅速引起公众热议登上各大热搜榜单。
据重庆市卫生健康委专项调查组12日通报，针对网上反映的重庆医科大学附属儿童医院为患儿注射疑似失效药的情况，经初步调查，当事医生存在违规存储药物情况，将依法依规严肃处理。
据了解，患儿马某某因确诊“脊髓性肌萎缩症”，于2025年12月9日收入重庆医科大学附属儿童医院神经内科病房，进行诺西那生钠鞘内注射。
监控视频显示当日医生取药后，于13:54将注射治疗药物放入冰箱冷冻层，14:17将药物从冷冻层取出放入冷藏层，14:24将药物从冷藏层取出复温，腰椎穿刺成功后于14:34开始鞘内注射药物，注射完药物后，同时观察患儿未见不良反应，于12月10日出院。
出院后，患儿家属反映治疗药物诺西那生钠说明书记载该药物应在2°C—8°C下冷藏保存，不得冷冻，疑似药物失效。
脊髓性肌萎缩症为致死率高的罕见病，需在窗口期完成4次鞘内注射（腰椎穿刺给药）3.3万一支，如果第三针因冷冻失效，可能会导致前两次治疗前功尽弃，不仅浪费药费，更可能错过患儿独立行走的康复机会，患儿还需额外承受腰穿痛苦。
医保谈判虽降低药价，但操作失误仍让家庭承担巨大身心与经济负担，患儿家属要求确认冷冻对药效的实际影响，并保障后续治疗，追责涉事人员以及管理疏失，赔偿医疗费、精神损害等损失。
截至12月13日，对于药物是否失效，需待药企或第三方专业检测机构对同批次药物进行验证才能知晓，若是药效失效确认，医院可能违反《药品管理法》，将面临行政处罚以及民事赔偿。
目前医院已封存病历以及监控录像，重庆市卫生健康委将继续深入调查核实相关情况，持续深入开展医疗质量安全监管，规范医务人员诊疗行为，严防服务中违规操作行为发生，并承诺组织专家评估对患儿病情的影响并制定补救方案。
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