来源：【人民日报中央厨房-健康37°C工作室】
国内唯一获批的干细胞药物艾米迈托赛注射液日前开出首张处方并完成首针注射。
艾米迈托赛由铂生卓越生物科技（北京）有限公司自主研发，2025年初获国家药监局附条件批准上市，用于治疗14岁以上消化道受累为主的激素治疗失败的急性移植物抗宿主病（aGvHD）。艾米迈托赛注射液每剂1.98万元，价格仅为美国同类药物1/70。首张处方开出，标志着国内首款干细胞药品开启商业化进程。
国内aGVHD患者迎来二线治疗新选择
aGVHD是异基因造血干细胞移植后引起的一种严重并发症，防治aGVHD对保证移植成功、移植后长期生存及提高患者生活质量具有重要意义。
据报道，异基因造血干细胞移植主要用于治疗恶性血液疾病或肿瘤，如白血病、淋巴瘤、多发性骨髓瘤、再生障碍性贫血、地中海贫血等，在很多情况下，是这些血液疾病或肿瘤患者的唯一治疗选择。由于干细胞并非来自患者本人，输入患者体内后，有很大比例会发生排异反应，即供体免疫细胞“反客为主”，攻击受体的组织器官，导致皮肤、胃肠道、肝、肺等多器官损伤，病情严重时可能致命。其中，慢性的排异反应称为cGVHD，发生比例为30%—70%，急性的便是aGVHD，发生率约 30%—50%。
aGVHD的标准一线治疗方式为糖皮质激素治疗，有效率约30%—50%。约一半多患者可能需要二线治疗，传统二线药物主要是免疫抑制剂，不过由于疗效有限、副作用较大，导致患者长期生存质量不佳。
间充质干细胞（MSCs）作为一种新型的二线治疗选择，近年来受到广泛关注。间充质干细胞广泛分布于人体各组织器官，可以为邻近的器官特异性细胞提供结构和营养支持；此外还具有独特的免疫调节作用，能够通过多种机制影响先天免疫和适应性免疫功能，使其在移植免疫方面具有广泛的应用前景。
艾米迈托赛是间充质干细胞的一种，主要活性成分为“人脐带间充质干细胞”，来源于健康新生儿捐献的脐带组织，经过严格筛选、制备与质量控制，最终成为治疗aGVHD的“活体药物”。
专业人士认为，对aGVHD的二线治疗，间充质干细胞带来的变化将是革命性的：从单纯的免疫抑制过渡到免疫调节、免疫重建；从单一靶点、单一通路治疗过渡到多靶点、多通路治疗。本土间充质干细胞产品的上市，也让患者有了更多选择，可以摆脱对进口药的依赖。
互联网平台作渠道促患者最快用上创新药
创新药进入医院临床大多需要较长时间。在药品尚未进入医保和入院的情况下，如何让患者在最短时间内能够用上这款药物，是创新药商业化进程中必须解决的问题。为此，铂生生物与电商平台阿里健康达成战略合作，阿里健康将在艾米迈托赛全生命周期信息化追溯、全渠道独家经销、数字化患者健康管理等多方面提供支撑。
患者如何能通过互联网平台获得该药品？艾米迈托赛在淘宝搭建了官方在线预约渠道，搜索“铂生干细胞”，即可进入艾米迈托赛的预约页面。北京、天津两座城市已开通预约，杭州、广州等城市正在筹备中。
（人民日报中央厨房•健康37℃工作室孙秀艳）
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