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疗效破局，价格破冰，替妥尤单抗N01注射液将重塑TED患者治疗方案。
甲状腺眼病（Thyroid Eye Disease，TED）作为一种以眼周炎症、眶部组织重塑为主要特征的自身免疫病，常伴发于自身免疫性甲状腺疾病，使患者的身心备受打击[1]。
2025年3月，信必敏[替妥尤单抗N01注射液，重组抗胰岛素样生长因子1受体（IGF-1R）抗体]正式获得国家药品监督管理局（NMPA）批准，用于治疗TED。作为中国首个获批的IGF-1R抗体类药物——“升级版替妥尤单抗”，其改变了国内TED治疗领域70多年来无新药可用的现况，将重塑TED患者的治疗方案。
对此，中华医学会内分泌学分会名誉主任委员、中国医科大学内分泌研究所所长滕卫平教授，中华医学会内分泌学分会副主任委员、中华预防医学会甲状腺疾病防治专委会主任委员单忠艳教授发来祝贺视频。
接下来，就让我们跟随滕卫平教授和单忠艳教授，回首TED的治疗困局及替妥尤单抗N01注射液的来时路，展望该药物的未来发展前景。
TED是内分泌领域治疗最棘手的疾病之一
在内分泌领域，TED历来都是临床关注的难点问题。对于该疾病，临床存在诸多尚未被满足的临床需求。
一方面，TED是一种与甲状腺功能异常密切相关的自身免疫性疾病，也是成人最常见的眼眶疾病之一[2]。该疾病临床表现复杂多样，可引起眼球突出、复视、暴露性角膜炎、角膜溃疡和压迫性视神经病变等多种症状，导致不可逆性视力损害甚至失明，应引起临床的重视[2]。
另一方面，TED在治疗上缺乏特异性。以临床广泛应用的糖皮质激素治疗为例，该方案目前被推荐作为中重度活动性TED的一线治疗用药，虽然能够抑制活动性TED患者的炎症反应，但是在减少突眼方面存在一定局限性[3]。此外，临床上还有部分患者对糖皮质激素药物治疗不敏感、或不能耐受激素的副作用，影响TED治疗效果和药物的选择。总之，对于TED，临床需要更有效的治疗方案。
直击根源
替妥尤单抗N01注射液
以临床证据夯实TED治疗之路
以IGF-1R为治疗靶点的替妥尤单抗为TED患者带来了新希望。
RESTORE-1是替妥尤单抗N01注射液在中国TED患者中开展的III期注册临床研究。
研究共入组82例患者，以2:1的比例分别入组替妥尤单抗N01组和安慰剂组。研究中受试者的主要基线特征接近真实世界患者人群特征，且替妥尤单抗N01组和安慰剂组大致均衡，研究结果显示：
主要终点：第24周时，替妥尤单抗N01组的研究眼突眼应答率（研究眼眼球突出较基线减少≥2mm，且不伴有对侧眼眼球突出增加≥2mm的受试者百分比）显著高于安慰剂组（85.8% vs. 3.8%，p<0.0001）。
关键次要终点：第24周时，替妥尤单抗N01组的总体应答率、临床活动性评分（CAS） 0/1分比例和突眼降幅均显著高于安慰剂组（p均<0.0001）。
其他次要终点：第24周时，替妥尤单抗N01组甲状腺眼病生活质量评估表（GO-QoL）总分和外观得分均显著改善，视功能得分也得到提高。
除了良好的疗效，替妥尤单抗N01在安全性方面显示：替妥尤单抗N01治疗总体安全性良好，不良事件多为轻度或中度，转归良好，替妥尤单抗N01组未发生严重的不良事件（SAE）。
从1/15的价格到100%的希望
据了解，目前海外版替妥尤单抗每支价格约为10万元人民币，一个疗程费用约为200-300万元人民币（依据不同体重使用的药量不同），且此药物并未在中国上市。而由我国自主研发的“改良版”替妥尤单抗N01注射液，每疗程的治疗费用仅为进口产品的约1/15。
替妥尤单抗N01注射液与海外版替妥尤单抗结构一致，但是在剂型上进行了改良（由冻干粉制剂升级为注射液），在疗效、安全性与海外版替妥尤单抗保持一致的前提下，价格大幅度减少，这将显著提升药物的可及性。
就临床而言，在过去，由于治疗方案有限，医生在面对TED患者时，选择相对较少。而现在，替妥尤单抗N01注射液为医生提供了一种全新的、有效的、相对安全的治疗药物，有助于医生根据患者的具体情况，制定更加个性化的治疗方案，提高TED的整体治疗效果。
替妥尤单抗N01注射液的上市，是中国TED治疗领域的“里程碑事件”。国产药物的成功研发和价格优势也为中国生物医药创新树立了标杆，未来或可激励更多本土企业投入这一疾病领域，加速“卡脖子”治疗方案的国产替代进程。
期待医保赋能，让替妥尤单抗N01注射液帮助到更多的TED患者
尽管替妥尤单抗N01注射液比海外版替妥尤单抗价格大幅度减少，但是就广大的TED患者而言，其价格并不能让所有患者承受，期待医保部门能够将替妥尤单抗N01注射液纳入医保报销范围。通过医保谈判机制，一方面进一步降低药物价格，另一方面医保承担部分费用，让更多的患者享受到新药带来临床获益。
结语
替妥尤单抗N01注射液的获批，不仅填补了国内TED治疗领域70多年来无新药可用的现况，更以“中国速度”和“中国价格”为TED患者点亮了希望之光。
中国创新药的崛起之路，终将惠及众生、泽被万家！
专家简介
滕卫平 教授
现任中国医科大学内分泌研究所所长，教授、博士研究生导师
国务院特殊津贴专家、辽宁省甲状腺疾病重点实验室主任、甲状腺疾病国家重点实验室（培育基地）主任委员
曾任中华医学会常务理事、辽宁省医学会会长、中华医学会内分泌学分会（CSE）第六、七、八届副主任委员、第九届主任委员
第十一届中华医学会内分泌分科学会名誉主任委员
第十六届国际甲状腺大会（ITC）主席；亚大地区甲状腺学会（AOTA) 副主席、美国甲状腺学会(ATA)会员，美国内分泌学会（TES）会员
两次荣获国家科技进步二等奖，在国内外核心杂志发表学术论文210余篇，代表性论著《中国碘摄入量对甲状腺疾病的影响》2006年发表在美国《新英格兰杂志》和《英国医学杂志》
专家简介
单忠艳
二级教授
博士研究生导师
中国医科大学附属第一医院内分泌科主任
国家卫健委共建甲状腺疾病诊治重点实验室主任
国家新世纪百千万人才工程国家级人选
国家卫生计生突出贡献中青年专家
享受国务院特殊津贴专家
中华医学会内分泌学分会副主任委员，甲状腺学组组长
中国内分泌代谢病医师协会副会长
中华预防医学会甲状腺疾病防治专委会主任委员
中国女医师协会糖尿病专委会副主任委员
辽宁省医学会内分泌分会前任主任委员
辽宁省预防医学会糖尿病委员会主任委员
主要研究方向：甲状腺疾病，代谢综合征
参考文献：
[1]罗耀升,刘思洋,沈洁. 糖皮质激素治疗甲状腺相关性眼病的现状与挑战[J]. 中华内科杂志,2022,61(5):474-479.
[2]王星,叶慧菁,杨华胜. 甲状腺相关眼病的非手术治疗现状及研究进展[J]. 国际眼科杂志,2022,22(8):1288-1292.
[3]刘莹,朱武飞,赵雅,等. 甲状腺相关眼病的临床防治进展[J]. 中国医药科学,2023,13(21):53-56.
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