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Nat Neuro丨杨辉团队利用AAV递送RNA编辑工具，治疗MECP2重复综合征

12月12日，杨辉团队在《Nature Neuroscience》上发表研究，利用单个腺相关病毒(AAV)载体递送RNA编辑工具hfCas13Y和引导RNA(gRNA)治疗MECP2重复综合征(MDS)。尽管研究展示了显著的疗效，包括改善运动功能和延长小鼠生存时间，但尚未明确提及潜在风险或不良反应的信息。此外，作为全球首个针对MDS的RNA编辑疗法，其临床试验刚开始，长期效果和全面安全性需进一步验证。

鳄鱼头部鳞片如何形成？最新研究确认为机械折叠过程而非遗传机制

国际学术期刊《自然》发表的一项研究证实，鳄鱼面部及下颌的独特鳞片图案是由皮肤的机械折叠过程形成的，而非传统的遗传机制。瑞士日内瓦大学的研究团队通过结合尼罗鳄胚胎实验和计算机模拟，创建了一种三维机械发育模型。他们发现，因皮肤比皮下骨骼发育更快，以及组织硬度差异导致的挤压褶皱，使鳞片自我组织成不规则几何图案。这一发现揭示了动物附属器官发育的另一种可能性，不同于受遗传调控的身体鳞片发育方式。

老药新用！王皓毅团队发现这种抗寄生虫药物能够提高CAR-T抗癌活性

王皓毅团队在Cell Reports Medicine上发表研究，揭示米替福新可恢复耗竭T细胞的抗肿瘤功能。这项研究展示了米替福新作为免疫治疗药物的潜力。研究建立了CAR-T细胞体外耗竭模型，以高通量筛选FDA批准的小分子药物，发现米替福新能改善糖酵解和氧化磷酸化能力，提高耗竭的CAR-T细胞疗效，即使在PD-1抗体无效时仍有效。此成果为克服现有治疗方法的局限性提供了新的方向。