复旦儿科基因治疗治愈一例重型地中海贫血患儿
12月9日，复旦大学附属儿科医院的干细胞移植团队成功治愈了一名14岁重型地中海贫血患者。该团队通过基因治疗手段，采用自主研发的碱基编辑药物CS-101，对患者的造血干细胞进行精准编辑，使其血红蛋白水平恢复正常。这一突破性治疗方法不仅帮助患者轩轩摆脱了输血依赖，也为全球数以百万计的地中海贫血患者带来了新的希望。然而，报道中并未提及任何与此治疗相关的重大负面事件。
打造区院合作新典范，宝山区与瑞金医院签署战略合作协议
12月10日，宝山区人民政府与瑞金医院达成战略合作，旨在推动科技与产业的深度融合。通过双方合作，将以瑞金医院优势学科和专科医联体带动宝山医疗机构建设，同时利用宝山区生物医药产业集群优势共建细胞治疗研究院。然而，合作也伴随着挑战，包括如何建立持续有效的研究共建体系，以及协调邮轮旅游与国际医疗服务的对接，以确保高质量服务支持产业发展。
第2项：华东医药全球首创新药「利纳西普」获批新适应症
国家药监局日前批准了华东医药旗下注射用利纳西普的新适应症，适用于治疗成人和12岁及以上青少年复发性心包炎，并降低其复发风险。值得注意的是，Rilonacept作为一种IL-1受体拮抗剂，其权益经历多次转手，最终在2022年被华东医药以6.62亿美元收购亚太地区（不含日本）权益。该药物自2008年获FDA批准以来，在美国已获批包括CAPS、DIRA和RP在内的三项适应症。
突发讣告！云南抗癌网红去世，年仅25岁
云南抗癌网红卜娜娜于12月6日凌晨病逝，享年25岁。卜娜娜本名卢文娜，是一名辅警，自2023年5月确诊鼻窦部腺泡状横纹肌肉瘤以来，她一直乐观抗争。然而，在一年多的治疗后，她被疾病折磨得几近失明，最终不幸去世。横纹肌肉瘤是一种罕见的恶性肿瘤，发病原因不明，多见于儿童，成人病例较少。该病可发生于头颈部、四肢等多个部位，常无明显早期症状，但易局部复发或转移。
卫材痛风新药在华获批上市
卫材宣布其新型尿酸盐重吸收抑制剂多替诺雷片获得中国国家药品监督管理局批准，用于治疗痛风伴高尿酸血症。痛风是由尿酸盐沉积导致的疾病，患病率逐年上升。该药通过选择性抑制与肾脏中尿酸重吸收有关的转运蛋白URAT1，降低血尿酸水平。在一项中国3期临床研究中，多替诺雷表现出优于非布司他的降尿酸效果。然而，长期使用对肾功能和肝功能无明显影响，这一点引发关注。
暂停所有医疗服务！广州知名三甲医院一院区公告
中山大学附属第一医院东院位于广州市黄埔区，因基础设施改建计划，将于2024年12月23日起暂停门诊、急诊服务，并于12月30日起停止所有医疗服务。医院建议已在该院定点的参保人及时就医，并可选择前往本部或其他院区及机构就诊。如有疑问，可在12月30日前联系相关服务电话咨询。
国家医保局下场！严查耗材集采执行，涉大批医院、经销商
国家医保局发布《关于完善医药集中带量采购和执行工作机制的通知》，强调对耗材集采执行情况进行严格监管。通知要求对全国各地医疗机构未完成中选药品和耗材进院工作的情况进行排查，并将监管范围扩展至供应链的所有环节，对违规行为实施严厉惩罚。此举旨在确保集采的高效落地，打击医院和企业在挂网、入院、价格执行及配送管理等全流程中的不当行为。此次行动预示着耗材集采生态的重大变革。
小心，小心！长沙一家六口全部中毒
12月8日，湖南航天医院急诊科接收了一例因一氧化碳中毒而就医的一家六口事件。该家庭源于煤气型地暖使用不当，导致一氧化碳泄漏并在密闭环境中积聚，最终引发中毒。尽管他们及时送医，目前病情稳定，但此事再次提醒市民在冬季取暖时务必保持良好的空气流通，并确保燃气设备的安全使用。医生强调，一氧化碳中毒可造成严重的健康风险，应高度警惕潜在的隐患。