诱导多能干细胞是经过重编程的成体细胞，具备分化为多种细胞和组织类型的能力。近年来，iPSC在再生医学领域展现出巨大潜力。
iPSC临床治疗神经遗传性疾病
1.遗传性神经发育障碍
科学家从神经发育性疾病患者体内培育出疾病特异性iPSC。
这些模型概括了遗传背景下特定疾病的神经发育早期步骤，有助于识别潜在细胞和分子机制，建立新治疗方法。
表1 遗传神经发育障碍的ipsc建模
2.遗传性神经退行性疾病
科学家们从神经退行性疾病患者中培育出iPSC，以探索疾病的发病机制及潜在治疗途径。
表2 遗传性神经退行性疾病的ipscs建模
iPSC临床治疗心脏类疾病
iPSC来源心肌细胞分泌的外泌体等微囊泡能修复邻近细胞，起保护作用。
图3 外泌体介导的心脏细胞间通讯
2020年日本卫生部批准庆应义塾大学研究团队将iPS细胞制备的心肌细胞移植到扩张型心肌病患者体内。
2020年1月，大阪大学将心肌细胞制成薄片，粘贴在病人心脏表面以促进心肌再生。庆应大学实验证实，移植后细胞在体内定植，心脏功能改善。
2019年5月，南京鼓楼医院成功实施世界首例基于“重编程”干细胞的心衰治疗。2020年该成果由Nature杂志报道。
iPSC临床治疗血液类疾病
科学家们用血液干细胞生成诱导多能干细胞。相对于完全成熟的细胞，高度增殖的体细胞血干细胞是重新编程的更好来源。
表4 非体细胞人多能干细胞在造血系统研究中的应用
Ye及其同事报道了来自骨髓增生性肿瘤患者的含有诱导多能干细胞的JAK2α-V617F突变。
Hirata团队构建了先天性巨核细胞血小板减少症患者来源的iPSC，从而进行CAMT疾病建模。
iPSC临床治疗糖尿病
Yasushi Kondo团队以参与胰腺发育的关键转录因子表达为指标，诱导hESCs/iPSC分化为胰腺谱系细胞。
图5 通过模拟体内发育，从人类胚胎干细胞和诱导多能干细胞(hESCs/iPSCs)中产生胰腺内分泌谱系的分化策略示意图。显示了其发育阶段及其相应的标记基因
iPSC临床治疗癌症
2020年日本研究人员首次尝试利用iPSC治疗癌症。iPSC是通过对成熟体细胞“重新编程”培育出的干细胞，拥有与胚胎干细胞相似的分化潜力。
iPSC构建肝癌模型
日本冈山大学研究团队通过培养小鼠的iPSC成功制作世界首个肝癌模型。研究无需实施基因突变和插入缺失等操作，即完成了认为形成特定肿瘤。
图6 在分泌炎症性物质的癌细胞影响下，iPSC转化为肝癌干细胞
iPSC在中风领域的临床应用
有研究表明iPSC可以恢复中风大鼠的运动能力和触觉。
图7 移植六个月后的共聚焦显像
iPSC改造视网膜感光细胞
CIRC Therapeutics科研团队把皮肤细胞改造成视网膜的感光细胞，然后移植到小鼠眼睛中，失明小鼠得以重见光明。
图8 移植3个月后，依然存活的CiPCs（绿色）整合进小鼠的视网膜