当地时间 11 月 25 日，备受争议的生物制药公司 Cassava Sciences 宣布其阿尔茨海默症药物simufilam 的 3 期试验失败——Simufilam 没有显示出任何效果。服用该药的参与者在认知或日常生活活动方面的表现并不比服用安慰剂的参与者好。
根据其发布的消息，simufilam 未能在第 3 阶段 ReThink-ALZ 试验达到任何主要、次要或探索性终点。试验失败后，Cassava 停止了对同一药物不同剂量的单独 3 期试验 ReFocus-ALZ，这两项研究包括近 2000 名参与者。此外，该公司还结束了早期试验的开放标签扩展研究，在这项研究中，患者均知情地服用了 simufilam。这意味着 Cassava 只剩下一项针对神经退行性疾病的管线。
消息发布后，Cassava股价下跌了 84%。
ReThink-ALZ (NCT04994483) 是一项 3 期临床试验，旨在评估 Simufilam 与安慰剂相比的安全性和有效性，该试验是一项多中心、双盲、安慰剂对照、随机平行组研究，涉及美国、加拿大和澳大利亚的 75 多个临床试验点。该试验随机选择了 804 名确诊为轻度或中度 AD 的患者，这些患者由几个经过充分验证的参数定义，包括简易精神状态检查 (MMSE) > 16 和< 27，分为轻度或中度。受试者按 1:1 随机分配接受 Simufilam 100 毫克 (n=403) 或匹配的安慰剂 (n=401)，每日口服两次 (BID)，持续 52 周。
Cassava 在患者接受 52 周的口服阿尔茨海默病治疗药物 simufilam 治疗后，对患者进行了两项测试。一项测试了认知能力，另一项测试了患者进行日常生活活动的能力。但结果并未达到 Cassava 的目标。
在失败的试验的共同主要终点之一中，服用 simufilam 的患者在 52 周时阿尔茨海默病评估量表-认知量表 (ADAS-COG12) 评分平均下降了 0.39 分。首席医疗官 James Kupiec 在电话会议上表示：“尽管这一变化正在朝着改善的方向发展，但并未达到统计学意义，p 值为 0.43。”
Cassava 的问题始于 2021 年。当时，该公司宣称 simufilam 可改善轻度至中度阿尔茨海默病患者的认知能力。其他药物只能减缓认知能力下降。但有批评者指出，该研究结果来自开放标签测试，患者知道他们正在接受测试药物。没有安慰剂组可供比较。
不久之后，一群卖空者指责 Cassava 操纵其测试结果。他们声称 Cassava 在一项分析中伪造了图像，使用错误的方法来从尸体上采集脑组织，并操纵了其生物标志物数据。这场风波导致 Cassava 的股价暴跌，尽管该公司一直否认这些指控。
此举引发了美国证券交易委员会的调查。
Science 杂志去年报道称，纽约市立大学神经科学家 Hoau-Yan Wang（王厚炎，simufilam 的共同发现者）被大学小组发现在为 Cassava 开展工作时存在“严重不当行为”。今年早些时候，Science 杂志披露，FDA 发现 Hoau-Yan Wang 在为一项 simufilam 研究测试临床样本的实验室程序中存在重大失误。6 月份，美国司法部起诉 Hoau-Yan Wang，指控他诈骗美国国立卫生研究院约 1600 万美元的资助，这些资助与 simufilam 和 Cassava 有关。
9 月，该公司同意向美国证券交易委员会支付 4000 万美元罚款，以和解其在早期临床试验结果上误导投资者的指控。该公司声称，2 期试验显示阿尔茨海默病患者病情显著改善。Cassava 的原首席执行官 Remi Barbier 和神经科学负责人 Lindsay Burns 离开了公司，他们二人分别支付 17.5 万美元和 8.5 万美元罚款，并且分别在 3 年和 5 年内禁止担任公众公司的董事和高级管理人员；Hoau-Yan Wang 被罚款 5 万美元。
目前，Cassava 正在评估下一步行动，并计划在稍晚时候报告两项 3 期研究的详细分析。截至第三季度末，这家生物科技公司的现金和等价物约为 1.49 亿美元。
1.https://endpts.com/cassava-shares-plunge-as-controversial-alzheimers-drug-fails-phase-3-trial/
2.https://finance.yahoo.com/news/cassava-sciences-topline-phase-3-123000846.html
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