世界卫生组织将罕见病定义为患病人数占总人口的0.65‰-1‰的疾病，无药可用，是全球罕见病患者面临的难题。即使有药可治，也往往费用高昂，不少患者因无力承担而放弃治疗。
近年来，由渐冻症患者发起的“冰桶挑战”一度火爆全球社交圈，“瓷娃娃”“天使综合症”等名词频频出现，罕见病话题受到越来越多的关注。
中国罕见病医疗保障方面近年来取得了巨大突破。如渤健生物的创新药品诺西那生，成为首个被纳入国家医保目录的创新罕见病药品，具有突破性意义。此后又有几十款罕见病药物被列入国家医保。
近日，新浪财经《科创100人》对话渤健生物亚太区总裁丁伟波。对于罕见病的问题，丁伟波反复强调，罕见病问题首先是社会观念问题，“如果在认识上达到了，后面的问题都好办。”
▲渤健生物亚太区总裁丁伟波
01、对罕见病特殊对待才算公平
有人提到，罕见病毕竟患病人数和发病概率都是很低的，如果占据太多资源，对大部分人可能不太公平。社会各界应该以何种视角考虑罕见病群体的“公平与特殊”？
对此，丁伟波表示，现在社会上普遍认为罕见病患者是特殊群体，好像有种居高临下的同情态度，甚至还有人会讨论一个罕见病病人会耗用很多的社会资源，但实际上这里有很大的误区。
“误区就是认为罕见病的病人跟自己没关系，”他表示，实际上罕见病有可能跟每个人息息相关。“比如，罕见病现在大概有80%是遗传性的，但仍有20%跟遗传没有关系，有很多偶然性的、散发性的，就可能发生在每个人身上。”
在他看来，罕见病不能够以一个割裂的概念看，罕见病有可能在每个人身边发生，跟每个人都相关。“如果有这个认识，再来看对罕见病的关注，就知道讲罕见病的公平时，实际上对这部分群体应该更加要强调，只有特殊对待才算公平。”
丁伟波谈到，常见病的用药由国家医保谈判定了价格，这个价格是已经被很多病人分摊的，可以用数量来摊薄价格，因此每个人需要支付的部分都会比较小。但罕见病的病人很少，不可能有非常低的价格，否则就没有企业愿意为罕见病找寻治疗方案，那样病人就更加无药可用。所以罕见病的药物对于单个病人来讲分摊的价格就是比较高的，罕见病患者如果自己支付百分之二三十，对病人的家庭来说也是巨大的数字。
“罕见病有可能是关系到我们每一个人的，如果那十万分之一落在你的头上，你还会说对罕见病给予的照顾太多了吗？”他提出了这样犀利的问题。
他还指出，对于现在有药可医的罕见病人给予足够支持的话，其实在医保中的占比也是非常小的，只有3%～5%，基本上可以满足现在有药可医的那一部分患者的费用。所以，对于罕见病，实际上应该特殊对待，才算公平。
02、罕见病商业保险和慈善可以一起做
尽管近年来在党和国家的高度关注和支持下，罕见病保障取得了很大进展，但仍有不少罕见病群体的保障存在较大不足。商业保险探索罕见病市场，填补市场空缺，协助国家完善罕见病群体的保障，或是未来发展方向之一。
对于商业保险的作用，丁伟波认为，目前国内商业保险占的比重非常低，罕见病如果通过商业保险进行覆盖，不光是实现社会价值，从商业保险的理念来讲，保险公司也能够从中获益。因为罕见病发生概率低，比较符合商业保险设计的原理，但因为大多数罕见病仍跟遗传相关，发病的确定性比较高，所以保险产品必须有非常好的合理的商业设计。
“比如，如果有很多罕见病跟遗传相关，能不能够针对产妇来设保险？”丁伟波强调，散发的偶然性的罕见病可能跟每个人都相关，如果让公众认识到罕见病不是跟自己没关系，这样就会符合商业保险的理念，推出可以保罕见病的保险。
他表示，每个人哪怕只是出很少的钱，这个钱可能是白花了，但可以给自己和家庭带来保障，万一有一天出现非遗传性的罕见病还是可以得到相应的保障。“过去讲疑难杂症，罕见病基本上都属于疑难杂症。从概率上来讲，罕见病跟我们每个人都可能相关，因此也适合从商业保险的角度做产品设计。”
目前，已经有商业保险机构对罕见病保险产品表示了很大兴趣，甚至也提出可以把商业保险和慈善一起做，比如每卖一份保险，就捐出几分钱给罕见病慈善基金。
丁伟波相信未来适合罕见病的商业保险产品将出现，“其实一切都有可能，在保险产品设计的时候把条件列出来，比如如果是家族遗传性的疾病，可以查直系血亲，反过来这也会推动对于遗传诊断的重视，让遗传病在更早阶段就得到管理，使出生缺陷或者代际传递变得更少。”
他说：“如果发现了一种疾病，然后有了治疗手段，又有了遗传管理，让这种病变得越来越少，最后社会公益才会最大化，这是我们希望去做的事情。”
03、应先建立国家罕见病基金
此外，丁伟波强调，对罕见病的支持是社会文明的标志。他希望从顶层设计的层面，对罕见病进行立法。“所有的方面都要协调好，最后形成一套体系，才有机会把它整合。”
他表示，不少专家已经在呼吁建立罕见病立法，把罕见病做全方位的系统梳理，用法律的形式呈现出来。
立法的流程相对比较长，更近的方案是什么？在他看来，其实整个行业现在有一个共同的目标，如果不能够一步达成的话，至少分两步，一步是希望能够建立国家层面的罕见病基金，这是短期内有希望能够达成的，第二步就是希望能够实现罕见病立法。
他认为，推动国家罕见病基金的建立是第一步，实际上这跟顶层设计以及统筹协调各个方面都是相关联的。“先建立罕见病基金，不管是通过慈善途径，还是通过社会的、国家制度的途径，对罕见病患者提供帮助，相当于在现有的多层次保障的基础上，能够帮罕见病患者兜底。”
关于罕见病基金的资金来源，丁伟波表示，曾经也有专家提出，国家罕见病基金能不能从现有基金里拨出一部分，然后对它进行商业化运作，使之能够运转起来，去支持罕见病患者，“它是公益性的”“有过很多讨论，也包括保险加慈善，把很多慈善捐助进行集中管理，也可以形成基金”。
但他同时强调，现在不是资金来源问题，仍然是观念问题，“如果说在这方面形成共识，认为这个事情必须去做，然后再来看有哪些途径，有哪些方面或资源可以整合，事情就一定能去做。”
那么，罕见病基金需要多大规模？丁伟波表示，没必要一下子就几百亿，能够有几十亿已经很好了，“哪怕最开始的时候条件有限，几亿也很好。首先应该关注的是启动，而不是规模。”