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01

世界首例！iPSC干细胞治疗恢复人类视力

2024年11月7日，大阪大学的研究人员在国际顶尖医学期刊《柳叶刀》（The Lancet）上发表了题为：Induced pluripotent stem-cell-derived corneal epithelium for transplant surgery: a single-arm, open-label, first-in-human interventional study in Japan 的研究论文。

该临床研究在世界上首次使用人诱导多能干细胞（iPSC）来源的角膜上皮细胞片（iCEPS）修复角膜缘干细胞缺乏症（LSCD）视力障碍患者角膜。结果显示，这项新型再生疗法是安全的，并帮助改善了患者的视力。研究团队计划开展更大规模的临床试验，以更好地了解该疗法的治疗效果。

在这项研究中，来自大阪大学的眼科医生 Kohji Nishida 和他的团队使用诱导多能干细胞（iPSC）来治疗角膜缘干细胞缺乏症（LSCD）。研究团队从一个健康供体身上提取了血细胞，然后将重编程为iPSC，在将其转分化为一层薄薄的、透明的卵圆形角膜上皮细胞片。

在这项研究中，研究团队招募了2名男性和2名女性双眼LSCD患者，他们的年龄在39-72岁之间。研究团队首先切除了患者一只眼睛角膜上覆盖的瘢痕组织层，然后缝合人iPSC来源的角膜上皮细胞片（iCEPS），并戴上柔性保护性隐形眼镜。

在第52周时，临床试验的次要指标显示，所有治疗眼的疾病分期均有所改善，矫正远视力提高，角膜混浊减少。1名患者在1年的监测期内视力改善情况出现轻微倒退，其余3名患者的视力改善情况得以持续。

（来源：生物世界）

02

HPV疫苗的下一个爆点来了，让男人也打！

11月18日，万泰生物发布公告称：已获得国家药监局批准，开展九价HPV疫苗男性人群适应症的临床试验。

万泰生物指出，全球范围的男性群体中，每年约有7万个新发癌症病例与HPV感染有关，如阴茎癌、肛门癌、口咽癌及其他头颈部癌症。在这些癌症中，约90%可归因于HPV6、11、16、18等多型病毒。万泰生物的九价HPV疫苗保护范围覆盖了这些病毒，可预防由这些HPV病毒引发的癌前病变。

随着女性市场空间饱和，再加上几轮国产HPV疫苗的内卷竞争，就连默沙东的九价HPV疫苗也在今年显出了颓势。2024上半年，默沙东的HPV疫苗全球销售额仅同比增长7%，其中第二季度，增幅只有1%。万泰生物、沃森生物等国产HPV疫苗厂家的业绩更是惨不忍睹。

HPV疫苗男性使用，并不是什么太超前的举动。早在2021年，默沙东就在中国启动了三期临床，以评价其九价HPV疫苗在男性中的保护效力、免疫原性和安全性。去年9月，默沙东的九价HPV疫苗男性适应症在中国的上市申请已获受理。有市场消息称，默沙东九价HPV疫苗的男性适应症有望今年第四季度获批，部分线下社区服务站已经开始登记预约。

做男性适应症的，万泰生物不是第一家。2022年9月，博唯生物就已经启动了九价HPV疫苗针对男性群体的临床1期试验，面向9-45岁中国健康男性人群。康乐卫士进度更快。2022年年底，康乐卫士启动了九价HPV疫苗男性适应症的三期临床。康乐卫士披露，预计在2027年底，该临床将完成全部受试者随访并提交上市申请。

（来源：健识局）

03

国产分子在海外成为王炸

近日，BionTech在完成普米斯双抗的BD交易后选择了更进一步：彻底收购了普米斯这家中国的多抗biotech。宣布收购的次日，BioNTech紧锣密鼓的举办了2024年研发日，汇报的大部分篇幅在描摹之后围绕普米斯研发的双抗PM8002为核心的癌症治疗战略，明确了收购PM8002是公司未来战略蓝图上浓墨重彩的一笔。

从2023年起我们可以看到，BioNTech在频繁扫货国内管线。宜联和映恩两家优质biotech的总共四条ADC管线，以及普米斯的PM8002，都被BioNTech收入囊中。

从时间线上看，BioNTech在2023年先是进行了数条ADC管线的BD交易，随后才在2023年底，完成对普米斯双抗的BD。代入今天的视角去看，BioNTech是把PM8002这款双抗当做未来肿瘤联用疗法的主干的，而ADC则是化疗的延伸。这也和这个时代的癌症重磅炸弹适应症广度所能匹配：药物K药目前在FDA获批的适应症已经达到40项，以PD-(L)1单抗为代表的免疫疗法是现在癌症疗法的基石。

PD-1单抗能够拓展的适应症广度，比ADC更广。从上个时代的经验去看现在的战略，将普米斯的PM8002作为backbone（主干），将其与自身所拥有的多款ADC去联用到未来的大部分癌症上，大概率将是BioNTech下个时代的野望。

国外MNC垂涎于国内biotech的管线的话，一般来说以BD的形式为主，收购的案例是较少的，此前比较典型的是阿斯利康和亘喜生物。而今又多了一个比较典型的该案例。BioNTech的问题之一在于此前平台较为单一，那么只有管线自然略显单薄，收购普米斯，等于拥有了普米斯的多抗研发平台，这对于未来开发其它方向，哪怕不错first in class，只做fast follow的双抗，也是大有好处的，至少在双抗上，有了快速跟进创新药大潮的研发基础。

此外，根据BioNTech研发日自身的说法，其收购还有一个原因是看中了普米斯的生产能力：普米斯拥有2000L的生产工厂，完全有支撑BioNTech全球临床开发和早期推进能力，IND文件也符合全球的监管标准，中美都符合。

（来源：瞪羚社）