近日，一场关于iNSC-DAP（诱导神经干细胞来源的多巴胺能神经前体细胞）治疗帕金森病首例患者治疗后12个月疗效的评估会在首都医科大学宣武医院隆重召开。
图源：健康报
与会专家们对iNSC-DAP治疗所取得的显著成效给予了高度认可。此项iNSC-DAP治疗帕金森病项目，不仅标志着国际上首次将iNSC-DAP应用于帕金森病治疗的临床研究，也彰显了我国科学家在干细胞治疗领域攻克底层关键技术的突破。
千万患者仍缺长效对因治疗药物
帕金森病，作为全球第二大神经退行性疾病，对65岁以上人群构成了严峻威胁，患病率高达1.7%。
据统计，我国现有帕金森病患者已超过300万，且以每年约10万的速度持续增长，年轻化趋势愈发明显。
帕金森病病程漫长、致残率高，当前临床治疗主要依赖于对症治疗，但长期用药易引发运动并发症，严重影响患者生活质量。随着老龄化社会的到来，帕金森病无疑将给社会带来沉重的负担。
帕金森病的病理特征在于中脑黑质区域的多巴胺能神经元发生退行性病变，这些受损神经细胞的胞体集中位于中脑黑质，其神经纤维则投射至纹状体区域。
由于受损细胞类型单一且病变位置明确，脑内细胞移植治疗成为了一种极具潜力的治疗策略，众多科学家根据这一方向进行探索，其中，由中国团队率先完成了全球首次使用iNSC-DAP治疗帕金森病。
自体细胞移植新策：iNSC-DAP
在前期研究中，宣武医院研究团队通过非整合重编程技术，成功将人的外周血单个核细胞直接诱导为神经干细胞，并对其进行了全面系统的研究。
在完成体外与动物体内的安全性、有效性验证后，该项目顺利通过了国家卫生健康委和国家药品监督管理局的审核，获得了研究者发起的临床研究（IIT）备案。
此项研究的共同负责人包括宣武医院细胞治疗中心的陈志国教授、神经外科的赵国光教授、神经内科的陈彪教授以及放射与核医学科的卢洁教授。
iNSC-DAP技术的核心在于，它能够将自体外周血单个核细胞（PBMC）直接重编程为诱导神经干细胞（iNSC），而无需经过多能干细胞（iPSC）阶段。
这些诱导神经干细胞在体外被定向分化为多巴胺能神经前体细胞后，再被精准移植至患者脑内，以替代、补充受损的多巴胺能神经元，从而达到缓解帕金森病症状、遏制病情进展的目的。
iNSC因其与发育早期神经干细胞相似的生物学特性，展现出强大的自我更新与分化能力。
同时，由于其不经过iPSC阶段，大大降低了成瘤风险，提高了移植的安全性。此外，其诱导分化周期更短，为产业化应用提供了理想的种子干细胞来源，符合大规模、通用型的培养趋势。
首例患者移植治疗成效显著
首例患者已罹患帕金森病8年，在术前遭受着严重的运动并发症困扰。
在药物起效时（开期），患者尚能活动；但药效消失后（关期），则无法独自站立，生活无法自理。经过系统评估，该患者符合入组条件。
2023年7月，赵国光教授带领团队利用手术机器人与立体定位技术，成功将iNSC-DAP精准移植至患者脑内纹状体区域。
术后一年来，患者的开期时间明显延长，关期症状也显著改善，能够独自站立及行走，姿势稳定性大幅提升，整体生活质量得到了显著提升。
陈彪教授指出，该患者在移植治疗前已接受了长达2年多的密切随访，这为移植后疗效的纵向比较提供了有力证据，展示了细胞移植的显著效果。
影像学分析进一步证实，移植的多巴胺能神经细胞在患者体内成功存活并释放神经递质，有效修复了神经功能。同时，患者术后未出现任何严重不良反应，充分证明了该治疗方法的安全性。
iNSC-DAP治疗帕金森病项目展现了我国在干细胞治疗领域的显著进展。陈志国教授团队成功研发出可稳定传代的患者自体iNSC，并可以定向分化为安全的多巴胺能神经前体细胞，为神经退行性疾病治疗带来了创新手段，拓宽了干细胞在神经系统疾病治疗的应用范围。
赵国光教授指出，这一成就彰显了医院在科研与医学创新上的坚实基础，是多学科合作的成果。未来，团队将遵循研究计划，加速患者移植与评估，持续推进研究，优化帕金森病的细胞治疗方案。同时，其他类型的神经前体细胞也在研发中，有望为更多神经系统疾病患者提供新的治疗选择和策略。