随着医学与药学的不断进步，社会各界对于肿瘤与癌症的认知已经发生了显著的变化，人们不再像过去那样谈癌色变。但是肿瘤治疗的周期较长，患者的负担也较高，对很多家庭来讲，一旦患癌极易因病致贫。
2018年国家医保局挂牌成立，逐步建立起动态调整的医保药品准入机制，及时纳入疗效优异的创新药，满足患者用药需求。截至2024年10月，国家医保药品目录内西药和中成药数量已增加至3088种，越来越多肿瘤治疗药物等被纳入目录。在今年新一轮医保目录调整初审中，共计445个药品通过形式审查，包括249个目录外药品、196个目录内药品。
在肿瘤治疗领域，有14款于今年上半年首次在国内获批的抗肿瘤药物也通过了形式审查。这些药品的类型包括PD-1/PD-L1单抗、PD-1/VEGFA双抗、BCMA靶向CAR-T、MET抑制剂、EGFR抑制剂等，获批的适应症涵盖多发性骨髓瘤、甲状腺分化癌、宫颈癌、HR阳性/HER2阴性乳腺癌、非小细胞肺癌、小细胞肺癌等。
除对创新药进行价格调整外，对于过了专利有效期、质量有保证的药品，国家医保局通过集中带量采购（以下简称“集采”）的方式进一步挤压价格水分，降低患者负担。作为超级购买方，国家医保局通过组织各省（市、区）形成采购联盟，对遴选出的药品进行集中采购，通过明确采购数量，企业按量报价，中标后直接向医疗机构供应药品，减少中间流通环节费用，从而降低药品价格。
从集采的机制看，纳入集采的药品必须经由遴选，疗效确切、质量过关且能保证稳定供应的药品才能进入名单。据统计，集采药品一般降幅在50%以上，以第五批全国药品集采的多西他赛注射液为例，该药品可以治疗晚期或转移性乳腺癌及非小细胞肺癌，原来每支价格为302.4元，在集采中降至每支22.6元。按照一疗程120mg用量计算，每位患者的用药费用从1814.4元下降到135.6元，患者自付的费用大幅下降。
随着集采工作常态化开展，确实出现一些质疑声音，有人说“降价那么多，药品质量是不是就没有保障了”，还有人说“因为集采政策，仿制药挤占了原研药市场，在医院开不出原研药了”。面对前者质疑，国家医保局先后组织首都医科大学宣武医院开展了3期真实世界用药评估，分别对第一批至第五批集采药品进行了疗效和安全性、经济性的评估。
在研究结果上，本文以第三批集采药品来曲唑片为例，带大家了解最真实的集采药品质量。
来曲唑片是一种西药，属于激素类抗肿瘤药物，其主要针对绝经后早期乳腺癌患者进行辅助治疗及绝经后晚期乳腺癌。其是新一代芳香化酶抑制剂，通过抑制芳香化酶，使雌激素水平下降，从而消除雌激素对肿瘤生长的刺激作用。由于其选择性较高，不影响糖皮质激素、盐皮质激素和甲状腺功能，因此具有较高的治疗指数，临床上使用较为广泛。
两大肿瘤医院均表明，仿制药和诺华原研药疗效相当
（一）北京大学肿瘤医院
北京大学肿瘤医院主要比较了江苏恒瑞研发的来曲唑片仿制药（商品名：芙瑞）与诺华原研药来曲唑片（商品名：弗隆）的疗效和安全性差异。总共有150例患者纳入研究，直接使用原研药患者127例，使用仿制药患者23例。患者一般资料如下表所示，其中原研药组与仿制药组患者身高存在一定差异性，其他各项指标不存在明显统计学差异性。
在有效性上，150例患者均未出现复发和转移，原研药与仿制药使用月数如表1所示，原研药使用时间在7个月左右，仿制药使用时间在5个月左右，原研药使用时长明显长于仿制药，p<0.01。
在安全性上，根据150例患者使用来曲唑后不良反应情况，来曲唑片的不良反应主要包括骨质疏松、肝损伤等，尤以骨质疏松较为明显，因此以骨质疏松作为本次评估的主要指标。结果显示，原研药有5例、仿制药有3例患者出现骨质疏松，但无统计学差异性。
在经济性上，患者使用仿制药的药品花费要明显低于原研药，二者相差十倍以上，差异具有统计学意义（p < 0.01）。但在医疗费用上，使用原研药与仿制药患者总的医疗花费没有统计学差异，p 值为0.14，具体结果见表3。
（二）医科院肿瘤医院
医科院肿瘤医院主要使用的来曲唑包括3种，分别为：来曲唑（海正药业）、来曲唑（江苏恒瑞）、来曲唑（诺华）。进行2队列比较，分别为：
A、主要使用原研来曲唑的患者：来曲唑（诺华）超过5年，纳入47例患者
B、主要使用集采来曲唑的患者：使用来曲唑（恒瑞）+来曲唑（海正）合计超过5年，纳入60例患者。
在有效性上，原研药组有5例患者复发，仿制药组有2例复发，另外，两组患者5年无病生存率也存在差异，原研药组为89.4%，仿制药组为96.7%，虽然仿制药组的无病生存率更高，但差异无统计学意义。
在安全性上，主要比较了患者血生化情况，如肝功能情况、胆固醇、甘油三酯升高情况，结果显示，两组患者血生化异常发生率无统计学差异，但是使用原研来曲唑的患者发生更多的肝功能异常情况，使用仿制药的患者出现更多低密度脂蛋白升高的情况，具体结果见表5。
在经济性上，医科院肿瘤医院直接比较了两组患者的药物费用。计算两组药物分别使用5年时间的花费，均按照常规剂量进行计算：（1）一名使用来曲唑（原研）的患者花费为：24.46元/日*365日/年*5年=44639.5元。（2）根据纳入使用2种集采品种的比例，来曲唑（海正）：来曲唑（恒瑞）=38330片/43730片，约为87：100。故一名使用集采来曲唑的患者花费为：2.86元/日*365日/年*5年*87/（87+100）+4.32元/日*365日/年*5年*100/（87+100）=6644.36元，使用集采品种来曲唑的花费低于来曲唑（原研），6644.36元/人/5年 vs. 44639.5元/人/5年。使用集采品种来曲唑经济学上更优。
因此，从上述信息看，无论是北京大学肿瘤医院还是医科院肿瘤医院均得出了相同的结论：来曲唑仿制药和诺华原研药的疗效和安全性相当，并且显示出经济学优势。所以，即使日费用几元的抗肿瘤药也是值得信赖的！
文献来源：国家组织药品集中采购中选仿制药疗效与安全性真实世界研究课题组.国家集采仿制药疗效与安全性评价真实世界研究报告——以第二、三批集采为例[J].中国医疗保险,2023,(10):5-11.
来源 | 中国医疗保险 鲸鱼
编辑 | 刘莹 高鹏飞
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